2023年6月28日，美國食品和藥物管理局 (FDA) 向總部位于伊利諾伊州芝加哥的CellTrans, Inc.批準 Lantidra，這是一個歷史性的里程碑。

Lantidra是一種突破性的同種異體胰島細胞療法，源自已故捐贈者的胰腺細胞。這一具有里程碑意義的決定使其成為世界上第一個被批準用于治療1型糖尿病的細胞療法，這種疾病目前還沒有永久的治療選擇。Lantridra專為因反復發(fā)生嚴重低血糖而難以達到目標糖化血紅蛋白水平的成年人而設計。

嚴重低血糖會造成嚴重威脅，常常導致意識喪失或癲癇發(fā)作。FDA生物制品評估和研究中心主任Peter Marks博士強調了此次批準的關鍵性質，強調它為患有1型糖尿病和復發(fā)性嚴重低血糖的個人提供了一條突破性的途徑，以更好地管理他們的血糖水平和提高他們的生活質量。

1型糖尿病是一種慢性自身免疫性疾病，需要持續(xù)護理，通常涉及通過每日多次注射或連續(xù)輸注泵施用胰島素。定期血糖監(jiān)測也是引導糖尿病管理朝著正確方向發(fā)展的必要條件。

然而，對于一些1型糖尿病患者來說，管理胰島素劑量可能是一項復雜的任務。在避免高血糖和預防低血糖之間取得平衡可能很難。此外，低血糖意識的發(fā)展，即人們無法感覺到血糖水平的直線下降，可能會使事情進一步復雜化。Lantidra為這部分患者提供了一種有前景的解決方案，為緩解他們的困境提供了一條潛在途徑。

Lantidra，世界上第一個針對1型糖尿病的細胞療法

Lantidra的主要作用模式取決于引入的同種異體胰島β細胞促進的胰島素分泌。在某些情況下，這些輸注的細胞表現(xiàn)出產生足夠胰島素的能力，無需通過注射或泵進行外部胰島素給藥。Lantidra的給藥需要單次輸注至肝門靜脈，并且可以根據(jù)個體反應考慮后續(xù)輸注。

Lantidra的安全性和有效性通過兩項非隨機、單臂研究進行了嚴格評估，該研究涉及30名患有1型糖尿病且不了解低血糖的受試者。令人鼓舞的是，21名參與者實現(xiàn)了長期的胰島素獨立，從一年到五年多，其中一些人完全不再需要胰島素。

值得注意的是，與Lantidra相關的不良反應范圍因輸注次數(shù)和隨訪持續(xù)時間而異。常見的不良反應包括惡心、疲勞、貧血、腹瀉和腹痛。相當一部分參與者經歷了與輸注過程和使用免疫抑制藥物相關的嚴重不良反應，這對于維持胰島細胞活力至關重要。在某些情況下，停用這些藥物會導致胰島細胞功能受損和胰島素獨立性喪失。在評估Lantidra對個體患者的適用性時，應仔細權衡這些潛在的不良事件和益處。

FDA 已授予Lantidra批準印章，并附有針對患者的信息，概述了其益處和相關風險。這一具有里程碑意義的批準授予了CellTrans Inc.，突顯了該機構致力于通過確保從藥物、疫苗到醫(yī)療器械等多種醫(yī)療產品的安全性和有效性來保障公眾健康，從而維護人民的福祉。

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