目前，干細胞在運動神經元疾病（MND）背景下的主要用途是疾病建模。

干細胞治療仍然是未來研究的一個途徑；初步研究表明該手術是安全的，甚至可能帶來一些益處，盡管這仍有待在更大的運動神經元疾病患者隊列中得到證實。

干細胞現在可以用于治療運動神經元疾病嗎？

干細胞移植治療運動神經元疾病的臨床研究進展

間充質干細胞移植治療運動神經元疾病

間充質干細胞 (MSC)是成體干細胞，可以很容易地從骨髓中分離出來并在實驗室中生長。MSCs很容易大量獲得并釋放可以抑制免疫系統(tǒng)的因子。因此，它們被強調為基于細胞療法的潛在有希望的候選者，因為它們可能有助于調節(jié)運動神經元疾病患者的免疫反應。此外，在實驗室中，這些干細胞可以轉化為MSC-NTF（分泌神經營養(yǎng)因子的MSC）。這些是更特殊的細胞，可以產生支持神經元存活的生長因子。

在人體試驗中，I期研究（I期是一項側重于評估治療安全性的臨床試驗）表明，使用各種遞送方法（注射到脊髓或血液中）將間充質干細胞移植到運動神經元疾病患者體內沒有重大危害結果。

2016年，一家名為Brainstorm Cell Therapeutic的美國公司在II期臨床試驗（評估治療是否具有臨床獲益后的安全性）中進行了MSC-NTF細胞移植試驗，以評估其在更大群體中的安全性和有效性患有MND的人。該試驗表明，將這些類型的干細胞注射到手臂和脊髓中是安全的，并且某些患者的疾病進展得到減緩（ClinicalTrials.gov NCT02017912)。

一項更大規(guī)模的III期臨床試驗（在更大的患者群體中測試治療的臨床療效）正在進行中。( Clinicaltrials.gov NCT03280056 )。  

神經干細胞移植治療運動神經元疾病

神經干細胞 (NSC)是專門的干細胞，可以產生神經系統(tǒng)的所有細胞類型。在健康的大腦中，膠質細胞為神經元提供支持并積極參與神經元功能。然而，在運動神經元疾病患者中，神經膠質細胞可能會失去這些關鍵功能，甚至對運動神經元有害。移植的神經干細胞提供了改變運動神經元所處的潛在破壞性環(huán)境的機會。

在實驗室研究中，將神經干細胞直接注射到運動神經元疾病大鼠模型的脊髓中可增加移植部位運動神經元的存活率。早期研究表明，將神經干細胞移植移植到運動神經元疾病患者體內是可以耐受的，沒有重大副作用。一些接受者報告說疾病進展減緩或臨床改善（ClinicalTrials.gov NCT01348451）。

然而，由于參加這一 I期開放標簽安全性研究的人數很少，因此必須謹慎解釋這些次要積極結果。一家名為NeuralStem Inc.的公司正在對18名運動神經元疾病患者進行II期試驗( ClinicalTrials.gov NCT01730716 )，確認這些細胞的移植是安全的，但此類治療的益處仍在研究中。

除了神經干細胞外，神經膠質限制性祖細胞（GRP）和神經祖細胞（NPC）也可以在移植后產生神經膠質細胞。

特別是，NPC已被設計為穩(wěn)定地產生生長因子（神經膠質細胞系衍生的神經營養(yǎng)因子，GDNF）以增強它們對運動神經元的支持。將這兩種類型的干細胞移植到MND嚙齒動物模型中可提高運動神經元的存活率，從而改善運動和存活時間。這些干細胞的移植現在處于I期臨床試驗的早期階段 ( ClinicalTrials.gov NCT02943850 )。

隨著干細胞療法的研究不斷優(yōu)化。德國、意大利、美國聯合多中心聯合已完成了Ⅰ期臨床試驗，并開展了干細胞療法針對運動神經元病的Ⅱ臨床試驗，已取得了喜人的進展。

2019年9月2號，在《Stem cells translational medicine》上發(fā)布了一篇最新研究成果“Results from Phase I Clinical Trial with Intraspinal Injection of Neural Stem Cells in Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Long-Term Outcome”，即神經干細胞椎管內注射漸凍癥的I期臨床試驗的長期結果。

研究結果表明，干細胞移植是一種安全的方法，有效延長受試者的生存期，在短期或長期內不會造成重大的有害影響。

鏈接如下：（https://stemcellsjournals.onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/sctm.18-0154）

運動神經元疾病的臨床試驗面臨許多公認的挑戰(zhàn)，這些挑戰(zhàn)適用于任何情況，以及招募預期壽命較短且急需改善疾病治療的人的額外倫理問題。還有人擔心，已建立的“黃金標準”臨床試驗設計（包括對不同組進行隨機化治療、采用雙盲法和使用安慰劑）對于一些涉及MND患者的研究來說根本不切實際或不合乎倫理。這從本質上降低了對這些試驗結果的信心。

目前的臨床試驗旨在確定干細胞的最佳類型、遞送方法以及有效和安全的劑量。

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