在再生醫(yī)學領域，誘導多能干細胞（iPS細胞）的誕生曾帶來革命性突破。這類擁有自我更新能力、可分化為人體內(nèi)幾乎所有細胞類型的“萬能細胞”，為許多重大疾病的個性化治療打開了全新的大門。

盡管基于iPS細胞的療法已在多項臨床試驗中展現(xiàn)出潛力，但其走向廣泛應用卻長期受阻。傳統(tǒng)制備方法成本高昂、流程復雜，且存在外源基因整合等安全隱患，使得“個體化干細胞治療”難以真正普及。

12月23日，北京大學鄧宏魁院士團隊牽頭在國際期刊《Cell Discovery》上發(fā)表了一項名為“利用化學重編程技術從外周血中高效生成具有臨床應用價值的人類多能干細胞”的重磅研究，成功破解了這一難題。

研究人員開發(fā)出一種全新的“化學重編程”技術，可以僅用您的一滴外周血（就像日常抽血化驗或指尖取血那樣簡單），在完全無需動物血清、無需植入任何外源基因的情況下，高效、安全地培育出屬于您個人的、臨床級的多能干細胞。為干細胞療法的規(guī)?；R床轉化奠定了關鍵基礎。

一、傳統(tǒng)技術瓶頸：臨床轉化的 “攔路虎”

自2006年山中伸彌團隊首次報道誘導多能干細胞（iPS細胞）以來，這種能避免免疫排斥的自體細胞來源，一直被視作個性化再生醫(yī)學的理想材料。然而，其臨床轉化之路卻長期受阻于傳統(tǒng)制備技術的固有缺陷。

傳統(tǒng)方法依賴于轉錄因子介導的“基因重編程”，這不僅需要借助病毒載體等復雜系統(tǒng)來遞送外源基因，帶來了潛在的插入突變風險，還存在流程繁瑣、成本高昂、耗時漫長且效率低下等問題。此外，培養(yǎng)體系中常使用的胎牛血清等動物源成分，也可能攜帶病原體并引發(fā)免疫反應，難以滿足臨床安全標準。盡管血液細胞因其易于無創(chuàng)獲取而被認為是理想的起始材料，但基于傳統(tǒng)轉錄因子的重編程方法對其效率極低，且后續(xù)清除殘留試劑的漫長過程進一步拖累了整個轉化進程。

正是在這一背景下，安全、高效的新型重編程技術成為迫切需求。 鄧宏魁團隊長期致力于探索通過小分子化合物調(diào)控細胞命運的“化學重編程”路徑。從2013年首次建立小鼠體細胞的化學重編程系統(tǒng)，到2022年成功實現(xiàn)人類體細胞的化學誘導，團隊在這一領域持續(xù)取得突破。而本次研究，正是瞄準了臨床轉化中最關鍵的環(huán)節(jié)——如何利用血液細胞，高效、安全地制備出符合臨床標準的干細胞，標志著該技術向實際應用邁出了關鍵一步。

二、什么是“化學重編程”技術？

那么，什么是“化學重編程”技術？簡而言之，它是一項旨在徹底革新干細胞制備方式的突破性策略。

與需要進行“基因手術”的傳統(tǒng)方法截然不同，化學重編程完全摒棄了外源基因的整合。它的核心在于，使用一組精確定義的小分子化合物充當“化學開關”，通過精準調(diào)控細胞內(nèi)部的信號通路，溫和而有效地引導一個普通的體細胞“返老還童”，逆轉回具有多向分化潛能的干細胞狀態(tài)。

這種方法帶來了根本性的安全保障：一方面，小分子物質(zhì)不會整合到細胞的遺傳物質(zhì)中，從而完全避免了基因突變的風險；另一方面，其培養(yǎng)體系徹底摒棄了成分復雜的動物血清，全程使用化學成分明確、標準化的試劑，不僅消除了外源污染隱患，也為未來穩(wěn)定、可控的臨床轉化奠定了可靠基礎。

三、一滴血的奇跡：高效、快捷、無痛的干細胞之源

基于上述安全、可控的技術原理，本次研究實現(xiàn)了從理論到實踐的飛躍，其最直觀的成果體現(xiàn)為?“一滴血的奇跡”?，展現(xiàn)了極致的便捷性、高效性與普適性。

1.取材無創(chuàng)化：無需手術活檢，僅需50-100微升的靜脈血，甚至是指尖血，就足以啟動整個程序。這對于兒童、老人或不宜接受創(chuàng)傷性操作的患者來說，意義非凡。

2.過程高效化：在優(yōu)化的無血清化學配方下，最快僅需18天，就能從血液細胞中培育出合格的多能干細胞克隆，效率極高，一次小規(guī)模實驗就能獲得上百個干細胞克隆，為實現(xiàn)規(guī)模化生產(chǎn)奠定了基礎。

3.結果普適化：研究團隊對來自14位不同年齡、性別供體的血液樣本進行了測試，全部成功。這證明了該技術具有廣泛的適用性和可重復性，不因個體差異而失效。

綜上所述，這項研究不僅突破了傳統(tǒng)iPS細胞制備的技術瓶頸，更通過化學重編程這一安全路徑，將“利用一滴血便捷制備個人專屬干細胞”的愿景轉化為現(xiàn)實，為再生醫(yī)學的臨床普及打開了全新局面。

四、嚴格質(zhì)檢：確保持續(xù)的健康潛能

當然，生成的干細胞是否“合格”，必須經(jīng)過嚴格驗證。研究人員從多個維度進行了全面“體檢”：

首先進行“身份認證”，確保細胞形態(tài)典型、染色體正常，且基因指紋與供體完全匹配。

在“能力證明”環(huán)節(jié)，細胞必須高表達所有關鍵干細胞標志蛋白，在分子層面與最“純正”的胚胎干細胞高度相似。

最后的“潛能測試”則要求細胞無論是在培養(yǎng)皿中自發(fā)分化，還是移植到動物體內(nèi)，都能成功形成神經(jīng)、肌肉、腸道等多種組織，確鑿證明其分化成人體所有細胞類型的“真才實學”。

五、從實驗室到疾病治療：這項技術能用在哪里？

基于“一滴血造干細胞”的技術，科學家正為眾多疑難重癥繪制全新的治愈藍圖。這些患者特制的“生命種子”，可被定向培育為所需的健康細胞，用于精準修復。

在內(nèi)分泌領域，糖尿病治療前景廣闊。該技術已能將干細胞分化為功能完整的胰島細胞，早期臨床研究顯示，移植后能幫助1型糖尿病患者恢復胰島素分泌，擺脫對外源胰島素的依賴。

針對神經(jīng)退行性疾病，如帕金森病，可分化出能分泌多巴胺的神經(jīng)元進行替代治療；也為阿爾茨海默病、脊髓損傷提供了潛在的細胞修復方案。在心血管領域，能為心肌梗死患者培養(yǎng)新的心肌細胞，像“生物補丁”一樣修復心臟。

此外，該技術在治療血液?。ㄈ绨籽。?、遺傳性罕見病，以及革命性加速新藥研發(fā)（實現(xiàn)“因人試藥”）等方面，都展現(xiàn)出巨大潛力。

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六、這項技術，對普通群眾來說意味著什么？

這項技術不僅僅是科學突破，更預示著一種普惠的健康未來。它意味著普通人可以儲存一份自己的“生命備份”——在年輕時存下一管血，就相當于儲備了年輕的“生命種子”，為未來健康風險提供修復材料。

它有望破解“移植困局”，從根本上避免器官移植中的排異反應和供體短缺問題，大幅降低終末期疾病治療的難度與費用。對于有遺傳病風險或慢性病患者的家庭，這無疑是一顆“定心丸”，讓許多“不治之癥”看到了被修復的生物學可能。

長遠來看，該技術還能推動“預防醫(yī)學”升級。通過分析個人干細胞特性，可能更早預測特定疾病風險，實現(xiàn)真正的個性化健康管理與提前干預。

結語

從一滴血出發(fā)，鄧宏魁院士的這項化學重編程技術正努力將尖端再生醫(yī)學從實驗室的“高閣”，推向尋常百姓的“身邊”。它的終極目標，是讓每位普通人都有機會以更安全、更可負擔的方式，擁有對抗疾病的終極武器和守護健康的堅實底氣。

這不僅是治療技術的革新，更是對“生命權”和“健康公平”最深切的科技詮釋——讓最前沿的科學，溫暖最有需要的每一個人。

信息來源：Fu, X., Peng, F., Cai, R.?et al.?Robust generation of clinically applicable human pluripotent stem cells from peripheral blood by chemical reprogramming.?Cell Discov?11, 103 (2025). https://doi.org/10.1038/s41421-025-00852-7

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