在醫(yī)學(xué)的漫漫征途中，漸凍癥一直是一塊極其難啃的 “硬骨頭”。它如同一團(tuán)陰霾，無情地籠罩著患者及其家庭，讓原本充滿活力的生命逐漸失去光彩。然而，隨著科技的飛速發(fā)展，干細(xì)胞治療宛如一道曙光，穿透陰霾，為漸凍癥患者帶來了延緩病情的新希望。

什么是漸凍癥？有哪些癥狀？

漸凍癥，這一學(xué)名肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）的疾病，有著極其殘酷的發(fā)病機(jī)制。它悄然無聲地對人體的運動神經(jīng)元發(fā)起 “攻擊”，使得這些神經(jīng)元如同遭受蟲蛀的樹木，一點點枯萎、壞死。而運動神經(jīng)元的退化，直接引發(fā)了肌肉的連鎖反應(yīng) —— 從最初的無力感，到逐漸萎縮，直至最后完全喪失自主運動能力，患者的身體仿佛被一層看不見的寒冰包裹，每一個動作都變得無比艱難。

更為揪心的是，病情的推進(jìn)會毫不留情地波及言語功能。由于控制口腔、咽喉、舌部肌肉的運動神經(jīng)元受損，患者說話時就像一臺故障的收音機(jī)，發(fā)音越來越不清晰，直至最后只能發(fā)出微弱、含混，甚至讓人無法辨別的聲音，交流的大門在他們面前緩緩關(guān)閉。

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過去，面對漸凍癥這一惡魔，醫(yī)療手段顯得捉襟見肘。傳統(tǒng)的藥物治療雖然能在一定程度上緩解癥狀，但對于阻止病情的惡化，往往力不從心。然而，干細(xì)胞治療的橫空出世，徹底打破了這一僵局。

本文將通過臨床案例來論述干細(xì)胞治療漸凍癥，可以延緩漸凍癥患者的癥狀。

干細(xì)胞治療出擊！漸凍癥患者病情延緩迎來新轉(zhuǎn)機(jī)

臨床案例：可以在移植后長達(dá)42個月內(nèi)為漸凍癥患者脊髓提供新的支持細(xì)胞和 GDNF輸送，較長時間內(nèi)延緩病情進(jìn)展

2022年9月5日，美國加利福尼亞州洛杉磯雪松西奈脊柱中心在國際期刊《Nature Medicine》上發(fā)表了一篇關(guān)于《將分泌GDNF的人類神經(jīng)祖細(xì)胞移植到ALS患者的脊髓中：一項1/2a期臨床試驗》的研究成果。

臨床結(jié)果表示：

在注射移植后，研究團(tuán)隊對患者進(jìn)行了一年的隨訪，以測量治療和未治療腿的力量，結(jié)果顯示，與未治療的腿相比，細(xì)胞移植治療沒有對腿的肌肉力量產(chǎn)生負(fù)面影響。此外，研究團(tuán)隊對13名因疾病進(jìn)展而去世的參與者的檢測中發(fā)現(xiàn)這些移植的細(xì)胞持續(xù)存在且有GDNF蛋白的產(chǎn)生。

一次工程神經(jīng)祖細(xì)胞的注射可以在移植后長達(dá)42個月內(nèi)為漸凍癥患者脊髓提供新的支持細(xì)胞和 GDNF輸送。參與者的漸凍癥功能評定量表修訂版 (ALSFRS-R) 評分平均進(jìn)步速度為每月1.2分（95%置信區(qū)間 (Cl) 每月-1.5至-0.9分），這是漸凍癥試驗參與者的典型特征。這表明該療法不僅安全，還能在較長時間內(nèi)延緩病情進(jìn)展

臨床案例：間充質(zhì)干細(xì)胞移植后，神經(jīng)絲輕鏈和膠質(zhì)細(xì)胞衍生的神經(jīng)營養(yǎng)因子的濃度保持穩(wěn)定，病情延緩

2024年5月12日，馬什哈德醫(yī)科大學(xué)醫(yī)學(xué)院免疫學(xué)研究中心在國際期刊《Diseases》上發(fā)表了一篇關(guān)于《通過研究患者特異性免疫學(xué)和生化生物標(biāo)志物來評估漸凍癥患者重復(fù)間充質(zhì)干細(xì)胞移植的安全性和有效性》的研究結(jié)果。

本研究旨在通過評估一些額外的新參數(shù)（如免疫學(xué)和生化因素）回顧性地評估間充質(zhì)干細(xì)胞 (MSC) 治療隊列作為一種有前途的新型治療方式。

• 與實驗開始時（19.46±0.41）相比，第1個月患者腦脊液中該細(xì)胞因子的含量（20.29 ± 0.68）保持統(tǒng)計上沒有變化。（圖1A）
• 在免疫生物標(biāo)志物的情況下，與移植后第0個月的水平相比，腦脊液中的腫瘤壞死因子-α水平在移植后第3 個月顯著下降。（圖1B）
• 血清水平在細(xì)胞移植后患者的三個月隨訪期內(nèi)保持穩(wěn)定。
• 移植后第三個月，隨訪期間腦脊液中膠質(zhì)細(xì)胞衍生的神經(jīng)營養(yǎng)因子水平的含量與初始含量相比略有增加。（圖1F）

圖1

總結(jié)：根據(jù)這項回顧性隊列研究，在三個月的隨訪期后，重復(fù)接受干細(xì)胞移植的漸凍癥患者腦脊液中的TNF-α水平顯著下降。此外，神經(jīng)絲輕鏈和膠質(zhì)細(xì)胞衍生的神經(jīng)營養(yǎng)因子的濃度保持穩(wěn)定。特定生化標(biāo)志物也發(fā)生了有利的變化，這些生物標(biāo)志物的變化提示干細(xì)胞治療對延緩病情有積極作用。

臨床案例：人脫落乳牙干細(xì)胞治療漸凍癥，患者的ALSFRS-R評分下降速度顯著減緩，表明疾病進(jìn)展被延遲

2024年9月26日，日本Hitonowa醫(yī)療在國際期刊《Biomedicines》上發(fā)表了一篇關(guān)于《SHED-CM：人類脫落乳牙干細(xì)胞培養(yǎng)基在肌萎縮側(cè)索硬化癥治療中的安全性和有效性：一項回顧性隊列分析》的臨床研究成果。

這項回顧性隊列研究的主要和探索性目標(biāo)是評估來自人脫落乳牙條件培養(yǎng)基 (SHED-CM) 的干細(xì)胞的安全性和有效性。

臨床結(jié)果顯示：

圖1展示了初始及第四次、第八次、第十二次給藥后的ALSFRS – R評分變化，參與者按性別分入評分提高、不變、惡化三組，女性改善程度大于男性。

圖1

計算評估了每次給藥后評分的平均變化率（圖2），第四次給藥平均評分變化為0.0分（標(biāo)準(zhǔn)誤差0.32），第八次為-0.21（標(biāo)準(zhǔn)誤差0.81），第十二次為-1.77（標(biāo)準(zhǔn)誤差1.35），對患者個體數(shù)據(jù)詳細(xì)分析發(fā)現(xiàn)有評分不變和提高的病例。

總結(jié)：在部分指標(biāo)上，如肌肉力量和生活質(zhì)量的改善方面，接受SHED-CM治療的患者表現(xiàn)出顯著的優(yōu)勢。僅3%的患者報告了不良事件，且無嚴(yán)重過敏反應(yīng)，顯示出該療法的安全性和有效性，患者的ALSFRS-R評分下降速度顯著減緩，表明疾病進(jìn)展被延遲。

總結(jié)

綜上所述，干細(xì)胞治療在延緩漸凍癥病情進(jìn)展方面顯示出顯著的潛力。多項臨床研究結(jié)果表明，干細(xì)胞移植不僅能減緩病情進(jìn)展，還能顯著延長患者的生存期。此外，干細(xì)胞治療的安全性也得到了驗證，大多數(shù)患者在治療后未出現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)。

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