如今，研究人員和臨床醫(yī)生面臨著巨大的壓力，需要開發(fā)能夠逆轉(zhuǎn)或顯著影響疾病進(jìn)展的療法。近年來，細(xì)胞和基因治療行業(yè)的出現(xiàn)為各種危及生命的疾病以及傷害、退行性疾病、遺傳性疾病和癌癥提供了變革性、持久性和潛在治愈性結(jié)果的可能性。

細(xì)胞療法是利用活細(xì)胞治療或治愈疾病。它既可以涉及天然（未經(jīng)改造）細(xì)胞，也可以涉及工程化或基因編輯細(xì)胞。它還包括活細(xì)胞分泌的外泌體和細(xì)胞外囊泡。

基因治療是將功能性基因插入細(xì)胞以替代有缺陷的基因，以治療遺傳疾病。通常，病毒經(jīng)過基因改造以攜帶治療基因并將其遞送到患者體內(nèi)的細(xì)胞中。當(dāng)治療成功時，載體遞送的新基因會產(chǎn)生功能性蛋白質(zhì)。進(jìn)行基因治療有多種技術(shù)，包括基因增強(qiáng)療法、基因抑制療法和自殺基因插入以及其他方法。

當(dāng)然，CAR-T細(xì)胞療法是基因編輯細(xì)胞療法，因此它們屬于這兩類。

FDA批準(zhǔn)的細(xì)胞和基因療法

以下是美國FDA下屬組織和先進(jìn)療法辦公室 (OTAT) 批準(zhǔn)的所有已知細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品列表。目前，美國已批準(zhǔn)43種細(xì)胞和基因療法。迄今為止，尚無任何外泌體療法獲得FDA批準(zhǔn)，盡管臨床試驗管道看起來很有希望。

目前，這些產(chǎn)品中最大的部分是臍帶血衍生物。這些產(chǎn)品占目前批準(zhǔn)的43個細(xì)胞和基因治療批準(zhǔn)中的9個（20.1%）。目前，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的所有臍帶血療法都是細(xì)胞療法。

CAR-T細(xì)胞療法是第二大細(xì)分市場，占43個獲批藥物中的7個（16.3%）。美國獲批的CAR-T細(xì)胞療法包括：Abcema、Aucatzyl、Breyanzi、Carvykti、Kymriah、Tecartus和Yescarta（按字母順序排列）。

除了這兩類之外，還有15種非CAR-T細(xì)胞療法的基因療法和12種非臍帶血衍生療法的細(xì)胞療法。

美國FDA批準(zhǔn)的細(xì)胞和基因療法（按類別）

對于每種產(chǎn)品，以下列表列出了其品牌名稱、臨床名稱、開發(fā)公司以及重要的批準(zhǔn)年份。此列表中最近批準(zhǔn)的產(chǎn)品是Mesoblast, Inc.的RYONCIL (remestemcel-L)和Humacyte Global, Inc.的SYMVESS。

Ryoncil于2024年12月18日獲得FDA批準(zhǔn)，用于治療患有類固醇難治性急性移植物抗宿主病 (SR-aGVHD) 的2個月及以上的兒科患者。而SYMVESS于2024年12月19日獲得FDA批準(zhǔn)，用于在成人肢體動脈損傷且需要緊急血運(yùn)重建以避免即將發(fā)生的肢體損失且自體靜脈移植不可行時用作血管導(dǎo)管。

1、臍帶血衍生物

• ALLOCORD（HPC、臍帶血）–SSM Cardinal Glennon兒童醫(yī)療中心–2011年
• CLEVECORD（HPC 臍帶血）–克利夫蘭臍帶血中心–2016年
• Ducord（HPC 臍帶血）– 杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)院–2008年
• HEMACORD（HPC，臍帶血）– 紐約血液中心–2012年
• HPC，臍帶血 -Clinimmune 實驗室，科羅拉多大學(xué)臍帶血庫-2007年
• HPC，臍帶血 -MD Anderson 臍帶血庫-2008年
• HPC，臍帶血 –LifeSouth 社區(qū)血液中心，Inc.–2008年
• HPC，臍帶血 –Bloodworks–2010
• REGENECYTE（HPC、臍帶血）– StemCyte, Inc.–2008年

2、CAR-T

• ABECMA（idecabtagene vicleucel）– Celgene Corporation（百時美施貴寶旗下公司）–2021年
• AUCATZYL（obecabtagene autoleucel）– Autolus Limited–2024 年
• BREYANZI（lisocabtagene maraleucel）– Juno Therapeutics, Inc.（百時美施貴寶旗下公司）–2021年
• CARVYKTI（ciltacabtagene autoleucel）– Janssen Biotech, Inc. –2022年
• KYMRIAH (tisagenlecleucel) – 諾華制藥公司–2017年
• TECARTUS (brexucabtagene autoleucel) – Kite Pharma–2020
• YESCARTA（axicabtagene ciloleucel）– Kite Pharma–2017年

3、其他基因療法

1. ADSTILADRIN(nadofaragenefiradenovec-vcng)–Ferring Pharmaceuticals A/S –?2022
2. BEQVEZ（fidanacogene elaparvovec-dzkt）——輝瑞——2023年
3. CASGEVY（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）–Vertex Pharmaceuticals–2023年
4. ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）–Sarapeta Therapeutics –?2023年
5. HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec-drlb) –CSL Behring–?2022
6. IMLYGIC（talimogene laherparepvec）——BioVex, Inc.，安進(jìn)公司子公司——2015年
7. KEBILIDI (eladocagene exuparvovec-tneq) –PTC Therapeutics–2023
8. LENMELDY（atidarsagene autotemcel）–Orchard Therapeutics（歐洲）有限公司–2022年
9. LUXTURNA（voretigene neparvovec-rzyl）–Spark Therapeutics –?2017
10. LYFGENIA（lovotibeglogene autotemcel [lovo-cel]）–bluebird bio –?2023年
11. ROCTAVIAN(valoctocogene roxaparvovec-rvox)–BioMarin Pharmaceutical–2022
12. SKYSONA（elivaldogene autotemcel）– bluebird bio –?2022
13. VYJUVEK (beremagene geperpavec) – Krystal Biotech–2023
14. ZYNTEGLO（betibeglogene autotemcel） – bluebird bio–2022
15. ZOLGENSMA（onasemnogene abeparvovec-xioi） –諾華基因療法–2019年

4、其他細(xì)胞療法

• AMTAGVI (lifileucel) – Iovance Biotherapeutics–2023
• GINTUIT（牛膠原蛋白中的同種異體培養(yǎng)角質(zhì)形成細(xì)胞和成纖維細(xì)胞） – 器官發(fā)生–2012
• LANTIDRA (donislecel) – CellTrans–2023
• LAVIV (Azficel-T) – Fibrocell Technologies–2011
• MACI（豬膠原膜上的自體培養(yǎng)軟骨細(xì)胞）– Vericel Corp–2016年
• OMISIRGE (omidubicel-onlv) – Gamida Cell–2023
• PROVENGE (sipuleucel-T) – Dendreon–2010
• RETHYMIC（同種異體處理胸腺組織-agdc）– Enzyvant Therapeutics GmbH –2021
• RYONCIL (remestemcel-L-rknd) –Mesoblast–2024
• STRATAGRAFT（小鼠膠原蛋白-dsat 中的同種異體培養(yǎng)角質(zhì)形成細(xì)胞和真皮成纖維細(xì)胞）– Stratatech Corporation–2021
• SYMVESS（脫細(xì)胞組織工程血管類型）——Humacyte Global, Inc.——2024年
• TECELRA（afamitrisgene autoleucel）——Adaptimmune——?2024年

細(xì)胞和基因治療獲批情況（按年份）

接下來，讓我們按年份統(tǒng)計一下這些批準(zhǔn)。具體情況如下：

• 2007?: 1 (HPC, 臍帶血 – Clinimmune實驗室)
• 2008年：4（Ducord、HPC、臍帶血–MD Anderson、HPC、臍帶血– LifeSouth、Regenecyte）
• 2010 年：2 (HPC、臍帶血-西北血庫、普羅文奇)
• 2011：2（Allocord、Laviv）
• 2012：2 (Hemacord、Gintuit)
• 2015：1（Imlygic）
• 2016：2 （Clevecord, Maci）
• 2017：3（Kymriah、Yescarta、Luxturna）
• 2019：1（Zolgensma）
• 2020：2（Tecartus，Ryoncil）
• 2021：4（Abecma、Breyanzi、Strataraft、Rethymic）
• 2022：6 （Carvykti、Adstiladrin、Hemgenix、Lenmeldy、Roctavian、Skysona）
• 2023年：6（Casgevy、Elevidys、Lyfgenia、Vyjuvek、Lantidra、Omisirge）
• 2024年：7（Amtagvi, Aucatzyl, Beqvez, Kebilidi, Ryoncil, Symvess, Tecelra）

有趣的是，從2022年開始，這些批準(zhǔn)開始增加到每年大約六個。在過去三年中，這一數(shù)字保持相對穩(wěn)定，2022年、2023年和2024年每年批準(zhǔn)的分別為6個、6個和7個。

總結(jié)：隨著醫(yī)學(xué)科技的飛速發(fā)展，美國FDA批準(zhǔn)的細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品正不斷拓展著人類對抗疾病的邊界。從罕見病的突破到癌癥治療領(lǐng)域的曙光初現(xiàn)，這些創(chuàng)新療法為無數(shù)患者帶來了新的希望。

展望未來，我們有理由相信，在科研人員的不懈努力與監(jiān)管機(jī)構(gòu)的嚴(yán)格把控下，細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域?qū)⒗^續(xù)蓬勃發(fā)展，開發(fā)出更多安全有效的療法，攻克更多疑難雜癥，為全球患者的健康福祉譜寫更加輝煌的篇章。

內(nèi)容來源：BIO,美國FDA網(wǎng)站

https://www.fda.gov

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