導語：帕金森病（Parkinson’s disease, PD）是一種常見的中樞神經(jīng)系統(tǒng)神經(jīng)退行性疾病，主要表現(xiàn)為靜止性震顫、肌強直和運動遲緩等癥狀。近年來，干細胞治療帕金森病的研究取得了顯著進展，多項臨床試驗證實了其在治療帕金森病中的潛力。

什么是帕金森病

帕金森病（Parkinson’s disease, PD）是一種常見的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，主要表現(xiàn)為運動障礙。其核心癥狀包括靜止性震顫、肌強直和運動遲緩。這些癥狀是由于大腦中黑質(zhì)區(qū)域的多巴胺能神經(jīng)元退化和死亡導致的。多巴胺是一種重要的神經(jīng)傳導物質(zhì)，負責調(diào)節(jié)肌肉活動和運動控制。

帕金森病治療方法多樣，主要包括藥物治療、手術治療、非藥物治療和新興的干細胞療法等。

其中，藥治療是帕金森病的主要治療手段，尤其是早期治療。常用的藥物包括多巴胺受體激動劑和擬多巴胺類藥物（如多巴絲肼、卡左雙多巴等）。復方左旋多巴是目前最有效的對癥治療藥物，可以顯著改善運動癥。長期使用某些藥物還可能帶來一些長期副作用，如肝功能異常和肝臟損害。

帕金森病如何治療？

1、藥物治療：

• 多巴胺替代療法：利妥多巴（L-dopa）是治療帕金森病的“金標準”，能夠顯著減輕癥狀，如震顫、僵硬和運動遲緩。然而，長期使用可能會導致副作用，如惡心、肌肉痙攣和低血壓。
• 多巴胺受體激動劑：如普拉克索（Pramipexole）和羅匹尼羅（Ropinirole），這些藥物通過模擬多巴胺的作用來減輕癥狀。
• 單胺氧化酶B抑制劑：如司來吉蘭（Selegiline）和雷沙吉蘭（Rasagiline），這些藥物可以延緩多巴胺的分解，從而延長其作用時間。
• 抗膽堿能藥物：用于控制震顫和肌肉僵硬，但效果有限且可能有副作用。

2,、手術治療：

• 腦深部電刺激 ：這是目前最常用的手術方法，通過植入電極刺激大腦特定區(qū)域來改善癥狀。DBS尤其適用于藥物反應不佳或出現(xiàn)運動波動的患者。
• 神經(jīng)核損毀術：如蒼白球損毀術（Globus Pallidus毀損術），通過毀損大腦中的某些區(qū)域來減輕癥狀，但這種方法風險較高，通常作為最后的選擇。

3、干細胞治療：

• 干細胞干預治療帕金森病主要通過自我復制與多向分化能力，可實現(xiàn)對患者黑質(zhì)中失能多巴胺神經(jīng)元的有效替代與功能重建。
• 治療策略主要涉及將定向分化的干細胞移植至特定部位，以替換喪失功能的神經(jīng)元，特別是多巴胺能神經(jīng)元，從而應對疾病進程中神經(jīng)元數(shù)量的顯著減少，有望從根本上遏制病情發(fā)展。

4、康復治療：

• 物理治療：旨在提高患者的運動能力和日常生活活動能力，包括行走再教育、平衡和靈活性訓練等。
• 職業(yè)治療：幫助患者維持獨立生活能力，提供適應性建議和輔助產(chǎn)品，以改善其日常生活質(zhì)量。
• 言語治療：改善患者的言語清晰度和溝通能力，幫助他們更好地與家人和社會互動。

5、心理疏導和支持：

帕金森病患者常伴有抑郁、焦慮等心理問題，心理疏導和支持可以幫助他們應對疾病帶來的心理壓力

總結(jié)

帕金森病的治療需要綜合考慮藥物、手術、康復和心理疏導等多種手段，并根據(jù)患者的具體病情和癥狀類型靈活調(diào)整治療方案，以達到最佳的治療效果。

重要提示：該問題涉及醫(yī)療健康，請咨詢專業(yè)醫(yī)生，以上回答僅供參考。

隨著再生醫(yī)學的發(fā)展，干細胞治療帕金森?。≒D）近年來取得了顯著進展，為這一慢性神經(jīng)退行性疾病帶來了新的希望。

干細胞如何改善患者運動功能和生活質(zhì)量？

干細胞治療帕金森病被認為是一種有希望的新療法。以下是基于當前干細胞治療帕金森病的機制和最新臨床試驗的信息：

干細胞治療帕金森病的作用機制：

細胞修復替代神經(jīng)元：干細胞能夠分化成多巴胺能神經(jīng)元，替代受損的神經(jīng)元，恢復正常的多巴胺分泌和神經(jīng)信號傳遞。

分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子：干細胞通過分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子（如神經(jīng)生長因子），幫助促進神經(jīng)元的再生和修復，減少細胞凋亡和纖維化，改善神經(jīng)功能。

免疫調(diào)節(jié)：干細胞能夠調(diào)節(jié)免疫微環(huán)境，減少炎癥和免疫反應，為受損的神經(jīng)系統(tǒng)提供一個更有利于恢復的環(huán)境。

干細胞治療帕金森病的臨床試驗結(jié)果

神經(jīng)干細胞鼻腔內(nèi)治療帕金森病， MDS-UPDRS 總分顯著改善

又一大新突破！2024年5月10日北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)外科王任直、包新杰和神經(jīng)科萬新華團隊聯(lián)合開展的一項“利用人源神經(jīng)干細胞治療帕金森病的I期臨床研究”取得突破性進展。

2024年5月10日，北京協(xié)和醫(yī)院在國際期刊《Journal of Neurosurgery and Psychiatry》上發(fā)布了一篇《人類神經(jīng)干細胞鼻腔內(nèi)移植治療帕金森病的安全性及初步療效的1期研究（ANGE-S003）》的研究結(jié)果。

背景： ANGE-S003 人類神經(jīng)干細胞鼻腔內(nèi)移植在帕金森病 (PD) 臨床前模型中顯示出治療效果，并且是安全的。我們研究了這種治療方法對 PD 患者的安全性和耐受性，以及這些效果是否會在臨床試驗中顯現(xiàn)出來。

方法： 這是一項為期 12 個月的單中心、開放標簽、劑量遞增的 1 期研究，對 18 名晚期 PD 患者進行了四次鼻內(nèi)移植。

結(jié)果：沒有與 ANGE-S003 相關的嚴重不良事件。安全性測試未發(fā)現(xiàn)任何安全性問題。腦部 MRI 顯示無腫塊形成。

在 16 名擁有 12 個月運動障礙協(xié)會統(tǒng)一帕金森病評分量表數(shù)據(jù)的患者中，從第 3 個月開始一直持續(xù)到第 12 個月，在所有時間點均觀察到 MDS-UPDRS 總分顯著改善 。最顯著的改善出現(xiàn)在第 6 個月，平均減少了 19.9 分 。

結(jié)論： ANGE-S003 治療可行、通常安全且耐受性良好，與臨床結(jié)果的功能改善相關，在第 6 個月達到峰值療效。神經(jīng)干細胞鼻內(nèi)移植代表了治療 PD 的新途徑，有必要進行更大規(guī)模、更長期、隨機、對照的 2 期試驗以進一步研究。

骨髓間充質(zhì)干細胞治療特發(fā)性帕金森病，降低了 OFF 狀態(tài) UPDRS 運動評分

2021年3月27日，德克薩斯大學休斯頓健康科學中心在國際期刊《Movement Disorders》上發(fā)布了一篇《同種異體骨髓間充質(zhì)干細胞在特發(fā)性帕金森病中的安全性》的研究成果。

目的：證明靜脈注射同種異體骨髓間充質(zhì)干細胞對帕金森患者的安全性和耐受性。

方法：這是一項為期 12 個月的單中心開放標簽劑量遞增 1 期研究，研究對象為 20 名輕度/中度 PD 患者，接受單次靜脈輸注。

結(jié)果：沒有與輸注相關的嚴重不良反應，也沒有對供體特異性人類白細胞抗原的反應。最高劑量似乎在 52 周時表現(xiàn)出最顯著的效果，降低了 OFF 狀態(tài) UPDRS 運動評分 -14.4和總評分 -20.8。

結(jié)論：單次靜脈輸注同種異體骨髓間充質(zhì)干細胞，劑量為 1、3、6 或 10 × 10 ⁶同種異體骨髓間充質(zhì)干細胞/kg，對輕度/中度帕金森患者安全、耐受性良好且無免疫原性。

iPSC 衍生的自體多巴胺能祖細胞治療帕金森病，患者生活質(zhì)量提高

2020年5月13日，麻省總醫(yī)院神經(jīng)外科在國際期刊《New England Journal of Medicine》上發(fā)布了一篇《個性化 iPSC 衍生的多巴胺祖細胞用于治療帕金森病》的研究結(jié)果。

背景：多能干細胞衍生的中腦多巴胺能祖細胞 (mDAP) 是一種可以更穩(wěn)定地生產(chǎn)的可能細胞來源。誘導性多能干細胞 (iPSC) 的產(chǎn)生技術以及引導其體外分化為中腦多巴胺能細胞的技術的進步，為實現(xiàn)胎兒組織移植的好處而不必擔心其固有的實際和倫理問題提供了希望。

目的：我們描述了一種個性化細胞治療策略的應用，該策略使用自體 iPSC 衍生的多巴胺能祖細胞治療帕金森病患者。

方法：在基線時以及每次植入后 1、3、6、9 和 12 個月以及此后每 6 個月進行一次神經(jīng)系統(tǒng)檢查并評估帕金森病特異性指標。

結(jié)果：

第一次植入后（左）24 個月和第二次植入后（右）18 個月，患者未報告任何不良事件或功能下降。PDQ-39 評分（評估帕金森病相關生活質(zhì)量，分數(shù)越低表示質(zhì)量越好）在植入時為 62 分，隨訪期間為 2 至 34 分，24 個月時為 2 分。

結(jié)論：我們報告了在一名帕金森病患者體內(nèi)生產(chǎn)和植入 iPSC 衍生的自體多巴胺能祖細胞，臨床和影像學結(jié)果表明，在 24 個月內(nèi)可能產(chǎn)生益處。

總結(jié)

干細胞療法在帕金森病的治療上展現(xiàn)出巨大的潛力，尤其是在緩解癥狀和提高生活質(zhì)量方面。盡管目前大多數(shù)干細胞移植是安全的，但有效性方面參差不齊。隨著研究的深入和技術的進步，干細胞療法有望成為帕金森病的替代治療策略之一。

盡管存在倫理和安全性等問題，但隨著全球范圍內(nèi)對干細胞療法監(jiān)管的逐步完善和臨床應用經(jīng)驗的積累，干細胞治療帕金森病的未來前景仍然值得期待。

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