干細胞治療腦癱的研究自21世紀初便備受關(guān)注，其潛力被寄予厚望。然而，近二十年來，盡管全球科研機構(gòu)和企業(yè)投入了大量資源，干細胞治療腦癱的臨床應用仍處于試驗階段，尚未形成標準化、大規(guī)模的治療方案。這一現(xiàn)狀引發(fā)了廣泛討論：干細胞治療腦癱的研究真的停滯了嗎？
實際上，研究并未停滯，而是進入了更加嚴謹和復雜的階段。全球正以前所未有的速度推進科學探索和臨床轉(zhuǎn)化。多項嚴謹?shù)呐R床試驗已展現(xiàn)出積極信號，為這一顛覆性療法奠定了科學基礎。
干細胞治療腦癱研究停滯了嗎？是困境，還是突破的前奏？
一、研究現(xiàn)狀與臨床進展：全球加速探索
近三年來，多個高質(zhì)量醫(yī)學期刊報道的成功案例為干細胞治療腦癱提供了令人鼓舞的證據(jù)：
1.鼻腔神經(jīng)干細胞移植的創(chuàng)新療法
2023年2月9日，國際期刊《springer nature》上發(fā)表了一項我國醫(yī)院進行過的一項腦癱患者鼻腔內(nèi)注射神經(jīng)干細胞的安全性和有效性結(jié)果，一項隨機1/2期對照試驗，并進行了2年的隨訪研究。
研究發(fā)現(xiàn)：治療組患者治療24個月后，相比對照組GMFM–88和ADL有明顯改善；相比基線，其多項能力量表評分升高、SDSC評分降低，腦網(wǎng)絡能量經(jīng)FBN分析顯著降低，灰質(zhì)體積經(jīng)VBM分析在NSCs治療后顯著增加。
安全性方面，移植后24個月內(nèi)未發(fā)生與鼻腔給藥治療或神經(jīng)干細胞相關(guān)的嚴重不良反應。結(jié)果表明，鼻內(nèi)給藥NSCs耐受性良好，并且對腦癱兒童有益。
此外為了進一步探究接受NSCs移植的CP患者腦功能的變化。治療組在6個月和24個月時腦網(wǎng)絡能量（BNE）顯著降低，提示腦活動能耗減少，可能反映睡眠穩(wěn)態(tài)改善。
研究意義：該研究首次驗證了鼻腔途徑NSCs移植對腦癱兒童的安全性和潛在療效，為未來探索更便捷、低風險的干細胞治療方案提供了重要依據(jù)。后續(xù)研究將進一步評估長期療效及最佳治療參數(shù)。
2. 多中心研究療效的一致性驗證
2024年6月，波蘭盧布林醫(yī)科大學團隊在《干細胞評論和報告》發(fā)表研究，評估臍帶間充質(zhì)干細胞（hUC-MSCs）對152名腦癱兒童的療效。
研究招募了152名腦癱兒童，他們接受了最多兩個療程、每個療程五次的人臍帶間充質(zhì)干細胞（hUC-MSCs）注射。
兒童的運動功能通過粗大運動功能測量 (GMFM)、6分鐘步行測試 (6-MWT)、計時起立行走測試 (Up&Go 測試) 和洛維特測試進行評估，智力通過臨床總體印象 (CGI) 量表進行評估。
四次hUC-MSCs注射后，所有評估參數(shù)均得到改善。
- GMFM評分的變化中位數(shù)為1.9分，與年齡相關(guān)。所有GFMCS組均觀察到了這種變化，并且在所有評估的GMFM區(qū)域中均有發(fā)現(xiàn)。
- 6-MWT上觀察到中位數(shù)增加75米，并且這與GMFM評分變化相關(guān)。
- Up&Go測試的時間中位數(shù)減少了2秒，并且變化與年齡、基線GMFM評分以及6-MWT上觀察到的差異相關(guān)。
- Lovett測試的結(jié)果表明肌肉強度有輕微變化。
- 根據(jù)CGI，75.5％（96/151）的兒童在第一次就診時病情嚴重（VI級）或嚴重病情（V級），63.6％（96/151）的患者在第五次就診時有所改善，23.8％（36/151）的患者出現(xiàn)改善（II級）或很大改善（I級）。
綜上所述，人臍帶間充質(zhì)干細胞的應用通常會增強功能表現(xiàn)。該療法也使殘疾程度較高的兒童受益，但效果不如最初殘疾程度較低的兒童。雖然年齡較小的患者對治療反應更好，但年齡較大的兒童也可以受益。
3. 6歲腦癱患兒的康復奇跡
2025年4月10日，值“我國首批備案干細胞治療小兒腦癱臨床研究項目”啟動8周年暨“0411大連行動——小兒腦癱公益行”開展6周年之際，大連醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院干細胞臨床研究機構(gòu)迎來了一位特殊的“老朋友”——13歲的腦癱患兒毛毛（化名）。這位從6歲起接受干細胞治療的孩子，從曾經(jīng)的無法站立到如今獨立行走，直至今年將升入初中。
治療歷程：2017年入組時，6歲的毛毛因腦癱無法站立，通過3次神經(jīng)干細胞移植（間隔1個月）及康復訓練，逐步恢復行走能力。2025年，13歲的毛毛即將升入初中，這標志著干細胞治療為他帶來了全新的生活希望。
數(shù)據(jù)見證：治療24個月后，毛毛的GMFM-88評分從基線的32分提升至68分，ADL評分從45分增至82分，睡眠質(zhì)量顯著改善。
在周年紀念活動現(xiàn)場，劉晶教授與毛毛親切互動?！白罱呗愤€順利嗎？在學校適應得如何？”劉晶教授關(guān)切地詢問。毛毛現(xiàn)場展示了自己書寫的《靜夜思》，并分享了學習生活的點滴。
劉晶教授向毛毛贈送AR地球儀，寓意“從不會走到走得穩(wěn)，從大連走向世界”。毛毛的父母感慨：“干細胞治療不僅給了孩子雙腿，更給了他擁抱世界的勇氣?！?/p>
二、全球臨床試驗進展
根據(jù)權(quán)威醫(yī)學數(shù)據(jù)庫ClinicalTrials.gov的注冊信息，截至2025年6月12日，全球正在進行的干細胞治療腦癱相關(guān)臨床試驗已達到37項，研究范圍覆蓋多種干細胞類型。
這些試驗采用的研究方法日益嚴謹，其中部分已進入Ⅱ/Ⅲ期階段，主要聚焦于評估不同干細胞療法的安全性和有效性。
三、技術(shù)瓶頸與科學挑戰(zhàn)：前行中的障礙
盡管干細胞治療腦癱展現(xiàn)出廣闊前景，該領(lǐng)域仍面臨一系列亟待解決的科學難題和技術(shù)挑戰(zhàn)，這些“成長的煩惱”常被誤解為研究停滯的信號。
1.細胞治療機制迷霧
干細胞修復腦損傷的具體分子機制仍存在大量未知領(lǐng)域，猶如一個“黑箱”有待開啟。目前已知的修復途徑主要包括：
- 細胞替代理論：干細胞分化為神經(jīng)元和膠質(zhì)細胞，直接替代受損的神經(jīng)組織。然而，體內(nèi)分化效率不足，成為療效提升的關(guān)鍵瓶頸。
- 營養(yǎng)因子分泌效應：研究表明干細胞能分泌腦源性神經(jīng)營養(yǎng)因子（BDNF）、膠質(zhì)細胞源性神經(jīng)營養(yǎng)因子（GDNF）等多種生物活性物質(zhì)，通過營養(yǎng)支持促進神經(jīng)自我修復。
- 免疫調(diào)節(jié)與微環(huán)境重塑：干細胞可減輕腦損傷后的炎癥反應，改善局部微環(huán)境，為神經(jīng)再生創(chuàng)造條件。
然而，這些機制在不同類型腦癱中的作用權(quán)重、相互作用網(wǎng)絡及最佳激活條件仍未明確，導致治療方案設計缺乏精準靶向性。
2.標準化方案缺失
目前干細胞治療腦癱領(lǐng)域最突出的挑戰(zhàn)之一是缺乏統(tǒng)一的技術(shù)標準，表現(xiàn)在多個維度：
細胞來源與類型選擇：臍帶間充質(zhì)干細胞、自體骨髓干細胞、神經(jīng)干細胞等各有優(yōu)劣，但尚無共識確定何種細胞類型最適合特定腦癱類型。
最佳治療時機爭議：動物研究表明腦損傷后的急性期可能是黃金干預窗口，但臨床實踐中患者多在慢性期尋求治療，錯過最佳時間點。
遞送途徑優(yōu)化難題：靜脈輸注操作簡便但歸巢率低；鞘內(nèi)注射靶向性提高但技術(shù)要求高；腦內(nèi)局部注射（如立體定向注射）雖精準但有創(chuàng)，可能導致腦出血、感染等嚴重并發(fā)癥。
劑量與頻次不確定：最佳劑量和療程間隔仍缺乏循證依據(jù)。
四、監(jiān)管與產(chǎn)業(yè)化困境
中國干細胞治療腦癱的發(fā)展既受技術(shù)瓶頸制約，也面臨監(jiān)管不完善與市場亂象的雙重挑戰(zhàn)。歷史上，2016年前因“醫(yī)療技術(shù)”與“藥品”監(jiān)管界限模糊，導致臨床濫用泛濫；2019年推行的“雙軌制”（允許備案醫(yī)療應用）雖意圖規(guī)范，卻引發(fā)學界擔憂市場混亂加劇。
目前，國家僅批準造血干細胞用于血液疾病治療，腦癱等神經(jīng)系統(tǒng)的干細胞療法仍被限制在備案臨床試驗范圍內(nèi)，如大連醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院開展的“臍帶間充質(zhì)干細胞/神經(jīng)干細胞治療小兒腦癱”研究。
與此同時，非法診所利用患者焦慮，以“20萬元治愈腦癱”等虛假宣傳牟利，甚至出現(xiàn)南京3000萬元干細胞詐騙案；境外“醫(yī)療旅游”陷阱頻現(xiàn)，烏克蘭、泰國等地以“干細胞續(xù)命”為噱頭吸引中國患者，實則療效存疑。
專家警示，此類療法仍屬臨床研究階段，家長需警惕商業(yè)騙局，切勿輕信未經(jīng)驗證的“速效承諾”。
五、突破方向與未來展望：黎明前的曙光
盡管挑戰(zhàn)重重，全球科學家正從多維度尋求突破，干細胞治療腦癱領(lǐng)域呈現(xiàn)出令人振奮的發(fā)展趨勢。
1. 新型技術(shù)策略：全球科學家正通過創(chuàng)新技術(shù)攻克干細胞治療瓶頸：殼聚糖納米載體技術(shù)（NGF_NPs）可延長神經(jīng)生長因子活性至72小時以上，使脂肪間充質(zhì)干細胞向神經(jīng)元分化效率提升至78.3%；杜克-新加坡國立大學發(fā)現(xiàn)星形膠質(zhì)細胞分泌的“Fog”蛋白可激活休眠神經(jīng)干細胞，為小分子藥物開發(fā)提供新方向；基因編輯技術(shù)已成功應用于艾滋病與白血病治療，未來有望拓展至腦癱領(lǐng)域。
2. 臨床研究體系優(yōu)化：研究質(zhì)量與效率正通過系統(tǒng)性方案提升：中國建立“臨床級干細胞質(zhì)控體系”和“臨床研究管理雙體系”保障標準化；國際多中心研究將隨訪期延長至24個月以上，如NSI-566神經(jīng)干細胞移植治療腦卒中偏癱的2年安全性驗證。
3. 全球協(xié)作網(wǎng)絡：跨國合作加速腦癱治療突破：30余項臨床試驗通過美國ClinicalTrials.gov平臺實現(xiàn)全球透明化；國際干細胞研究協(xié)會（ISSCR）制定全球倫理與技術(shù)指南，推動負責任創(chuàng)新。
4. 轉(zhuǎn)化醫(yī)學路徑：實驗室成果正加速向臨床轉(zhuǎn)化：從納米載體技術(shù)到基因編輯療法的突破性研究，結(jié)合標準化質(zhì)控與全球協(xié)作網(wǎng)絡，逐步打通“基礎研究-臨床試驗-產(chǎn)業(yè)化”鏈條，為腦癱患者提供安全、可及的再生醫(yī)學方案。
結(jié)語：靜待花開
干細胞治療腦癱的研究遠未停滯，而是處于突破前夜的深耕期。在表面平靜的臨床研究表象下，實則涌動著技術(shù)創(chuàng)新與制度變革的激流。當前階段是科學探索的必經(jīng)之路——從盲目熱情走向理性深耕。
真正的變革性療法不會誕生于商業(yè)炒作的熱潮中，而是在嚴謹?shù)膶嶒炇?、?guī)范的臨床試驗和負責任的監(jiān)管體系中孕育成長。全球900萬腦癱患兒及其家庭的期盼，正轉(zhuǎn)化為科學界前行的動力。未來十年，隨著技術(shù)瓶頸的突破、監(jiān)管路徑的明晰和全球協(xié)作的深化，干細胞治療有望從“充滿希望的探索”真正轉(zhuǎn)變?yōu)椤鞍踩行У寞煼ā薄?/p>
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參考資料：
Lv, Z., Li, Y., Wang, Y. et al. Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial. Stem Cell Res Ther 14, 23 (2023). https://doi.org/10.1186/s13287-022-03234-y
Chro?cińska-Kawczyk, M., Zdolińska-Malinowska, I. & Boruczkowski, D. The Impact of Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells on Motor Function in Children with Cerebral Palsy: Results of a Real-world, Compassionate use Study. Stem Cell Rev and Rep 20, 1636–1649 (2024). https://doi.org/10.1007/s12015-024-10742-2
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