近年來，間充質(zhì)干細胞（Mesenchymal Stem Cells, MSCs）因其多向分化潛能和免疫調(diào)節(jié)特性，成為腦癱治療領(lǐng)域的重要研究方向。盡管療效研究已取得顯著進展，但安全性始終是臨床應用的核心關(guān)注點。

本文將基于多項臨床研究數(shù)據(jù)，系統(tǒng)分析間充質(zhì)干細胞治療腦癱的安全性證據(jù)、潛在風險及未來優(yōu)化方向，為醫(yī)學界和腦癱患者家庭提供科學參考。

間充質(zhì)干細胞治療腦癱安全嗎？22例患者5年隨訪揭示長期安全性

案例1：間充質(zhì)干細胞治療腦癱患者5年長期安全性

2015年，湖北三甲醫(yī)院在國際期刊《全球兒科健康》上發(fā)表過一篇關(guān)于《人臍血間充質(zhì)干細胞移植聯(lián)合基礎(chǔ)康復治療治療腦癱一例》的臨床研究成果，并進行了長達5年的長期隨訪記錄。

本報告介紹了一例人臍帶間充質(zhì)干細胞(hUCB-MSCs)移植聯(lián)合基本康復治療腦癱兒童的病例，早在6個月大時就開始進行，隨訪時間長達5年。

安全性結(jié)果：在治療期間及5年隨訪期間未觀察到不良反應或并發(fā)癥。體格檢查和生命體征正常。此外，所有實驗室檢查結(jié)果均在正常范圍內(nèi)。移植后5年內(nèi)，MRI檢查未發(fā)現(xiàn)腦腫瘤征兆。

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案例2：間充質(zhì)干細胞鞘內(nèi)注射治療腦癱患者的安全性

2021年，伊朗德黑蘭科研人員在行業(yè)期刊《干細胞研究與治療》上發(fā)表了一篇關(guān)于《臍帶組織間充質(zhì)干細胞鞘內(nèi)注射治療腦癱的臨床及影像學結(jié)果：一項隨機雙盲假手術(shù)對照臨床試驗》的研究成果。本研究評估了臍帶組織間充質(zhì)干細胞(UCT-MSC)鞘內(nèi)注射治療患有痙攣性腦性癱瘓的安全性和有效性。

總體情況：共記錄5例不良事件，均發(fā)生于鞘內(nèi)細胞注射后24小時內(nèi)，且全部自行緩解，未引發(fā)嚴重不良反應（SAE）。

UCT-MSC組中有2例（2/36或5.5%）在鞘內(nèi)細胞注射后24小時內(nèi)出現(xiàn)發(fā)燒（38至38.7^oC），但自行緩解，且未診斷出感染（例如腦膜炎）。輕度至中度煩躁、頭痛；腰痛；嘔吐是術(shù)后24小時內(nèi)報告的其他不良事件，干細胞治療組和對照組均有發(fā)生。

結(jié)論：所有癥狀均為輕度且無需干預，隨訪期間未見持續(xù)性或嚴重不良事件，表明鞘內(nèi)注射臍帶間充質(zhì)干細胞具有良好的安全性。

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案例3：多次注射間充質(zhì)干細胞治療腦癱的安全性

2025年，伊朗德黑蘭科研人員在國際期刊《神經(jīng)修復學雜志》上發(fā)表了一篇關(guān)于《反復鞘內(nèi)注射自體骨髓間充質(zhì)干細胞治療痙攣性腦癱：單組安全性和初步療效臨床試驗》的臨床研究結(jié)果。

本研究對16名2至12歲痙攣型腦性癱瘓（CP）患兒進行了一項前瞻性、單組、開放標簽的I期臨床試驗。患者接受4次鞘內(nèi)MSC注射，每次間隔一個月。安全性結(jié)果發(fā)現(xiàn)：

總體情況：16例患者中記錄5例輕度不良事件（I級或II級），均未直接歸因于干細胞治療。（見圖）

具體事件：

• 胃腸道問題：3例（18.75%）報告惡心（I-II級）。
• 全身癥狀：3例（18.75%）出現(xiàn)疲勞（2例）、發(fā)熱（1例）（I級）。
• 神經(jīng)系統(tǒng)癥狀：2例（12.5%）頭痛（I級）。

結(jié)論：所有不良事件均為輕度且與治療無關(guān)，表明鞘內(nèi)重復注射自體骨髓間充質(zhì)干細胞（hMSC）在痙攣性腦癱患者中具有良好的安全性。

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間充質(zhì)干細胞治療腦癱的安全性總結(jié)

綜上所述，間充質(zhì)干細胞（MSCs）治療腦癱在不同給藥途徑（如靜脈輸注、鞘內(nèi)注射）和細胞來源（如臍帶、骨髓）中均表現(xiàn)出良好的安全性。短期不良事件多為輕度，如發(fā)熱、頭痛、惡心或短暫不適，且無需干預即可自行緩解；長期隨訪（最長5年）未發(fā)現(xiàn)腫瘤形成或其他嚴重并發(fā)癥。無論是單次治療還是多次重復注射，治療過程中均未觀察到與干細胞移植直接相關(guān)的嚴重不良反應，進一步支持其作為腦癱潛在治療方案的安全性基礎(chǔ)，為臨床應用提供了可靠的證據(jù)支持。

挑戰(zhàn)與未來方向

標準化制備流程缺失??：當前MSCs培養(yǎng)條件、傳代次數(shù)（第4-8代安全性最佳）缺乏統(tǒng)一標準，可能影響批次間一致性。

?長期數(shù)據(jù)仍需完善??：多數(shù)研究隨訪期≤5年，需進一步追蹤青春期及成年后的神經(jīng)發(fā)育與免疫狀態(tài)。

聯(lián)合治療的安全性評估??：MSCs與康復訓練、抗痙攣藥物聯(lián)用可能產(chǎn)生協(xié)同效應，但需驗證聯(lián)合方案是否增加不良反應風險

結(jié)語

現(xiàn)有臨床證據(jù)表明，間充質(zhì)干細胞治療腦癱具有較高的安全性，不良事件以輕微、短暫為主，且無長期腫瘤或功能倒退風險。但是長期安全性仍需大規(guī)模隨訪驗證，個體化治療方案和技術(shù)創(chuàng)新是未來突破的關(guān)鍵。隨著政策支持和技術(shù)進步，MSCs有望成為腦癱治療的標準化手段，為全球數(shù)百萬患兒提供更安全的康復選擇。

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參考資料：

Zhang C, Huang L, Gu J, Zhou X. Therapy for Cerebral Palsy by Human Umbilical Cord Blood Mesenchymal Stem Cells Transplantation Combined With Basic Rehabilitation Treatment: A Case Report. Global Pediatric Health. 2015;2. doi:10.1177/2333794X15574091

Amanat, M., Majmaa, A., Zarrabi, M.?et al.?Clinical and imaging outcomes after intrathecal injection of umbilical cord tissue mesenchymal stem cells in cerebral palsy: a randomized double-blind sham-controlled clinical trial.?Stem Cell Res Ther?12, 439 (2021). https://doi.org/10.1186/s13287-021-02513-4

Mohammadhosein Akhlaghpasand, Maede Hosseinpoor, Bardia Hajikarimloo, Atieh Hajarizadeh, Maryam Golmohammadi, Roozbeh Tavanaei, Ida Mohammadi, Nastaran Ansari Noghlebari, Niloofar MohammadEbrahim, Alireza Zali, Saeed Oraee-Yazdani,Repeated Intrathecal Injections of Autologous Bone Marrow-Derived Mesenchymal Stem Cells for Spastic Cerebral Palsy: Single-Arm Safety and Preliminary Efficacy Clinical Trial,Journal of Neurorestoratology,2025,100207,ISSN 2324-2426,https://doi.org/10.1016/j.jnrt.2025.100207.

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