近年來，間充質(zhì)干細(xì)胞（Mesenchymal Stem Cells, MSCs）因其多向分化潛能和免疫調(diào)節(jié)特性，成為腦癱治療領(lǐng)域的重要研究方向。盡管療效研究已取得顯著進(jìn)展，但安全性始終是臨床應(yīng)用的核心關(guān)注點(diǎn)。

本文將基于多項(xiàng)臨床研究數(shù)據(jù)，系統(tǒng)分析間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱的安全性證據(jù)、潛在風(fēng)險(xiǎn)及未來優(yōu)化方向，為醫(yī)學(xué)界和腦癱患者家庭提供科學(xué)參考。

間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱安全嗎？22例患者5年隨訪揭示長期安全性

案例1：間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱患者5年長期安全性

2015年，湖北三甲醫(yī)院在國際期刊《全球兒科健康》上發(fā)表過一篇關(guān)于《人臍血間充質(zhì)干細(xì)胞移植聯(lián)合基礎(chǔ)康復(fù)治療治療腦癱一例》的臨床研究成果，并進(jìn)行了長達(dá)5年的長期隨訪記錄。

本報(bào)告介紹了一例人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞(hUCB-MSCs)移植聯(lián)合基本康復(fù)治療腦癱兒童的病例，早在6個(gè)月大時(shí)就開始進(jìn)行，隨訪時(shí)間長達(dá)5年。

安全性結(jié)果：在治療期間及5年隨訪期間未觀察到不良反應(yīng)或并發(fā)癥。體格檢查和生命體征正常。此外，所有實(shí)驗(yàn)室檢查結(jié)果均在正常范圍內(nèi)。移植后5年內(nèi)，MRI檢查未發(fā)現(xiàn)腦腫瘤征兆。

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案例2：間充質(zhì)干細(xì)胞鞘內(nèi)注射治療腦癱患者的安全性

2021年，伊朗德黑蘭科研人員在行業(yè)期刊《干細(xì)胞研究與治療》上發(fā)表了一篇關(guān)于《臍帶組織間充質(zhì)干細(xì)胞鞘內(nèi)注射治療腦癱的臨床及影像學(xué)結(jié)果：一項(xiàng)隨機(jī)雙盲假手術(shù)對照臨床試驗(yàn)》的研究成果。本研究評估了臍帶組織間充質(zhì)干細(xì)胞(UCT-MSC)鞘內(nèi)注射治療患有痙攣性腦性癱瘓的安全性和有效性。

總體情況：共記錄5例不良事件，均發(fā)生于鞘內(nèi)細(xì)胞注射后24小時(shí)內(nèi)，且全部自行緩解，未引發(fā)嚴(yán)重不良反應(yīng)（SAE）。

UCT-MSC組中有2例（2/36或5.5%）在鞘內(nèi)細(xì)胞注射后24小時(shí)內(nèi)出現(xiàn)發(fā)燒（38至38.7^oC），但自行緩解，且未診斷出感染（例如腦膜炎）。輕度至中度煩躁、頭痛；腰痛；嘔吐是術(shù)后24小時(shí)內(nèi)報(bào)告的其他不良事件，干細(xì)胞治療組和對照組均有發(fā)生。

結(jié)論：所有癥狀均為輕度且無需干預(yù)，隨訪期間未見持續(xù)性或嚴(yán)重不良事件，表明鞘內(nèi)注射臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞具有良好的安全性。

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案例3：多次注射間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱的安全性

2025年，伊朗德黑蘭科研人員在國際期刊《神經(jīng)修復(fù)學(xué)雜志》上發(fā)表了一篇關(guān)于《反復(fù)鞘內(nèi)注射自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞治療痙攣性腦癱：單組安全性和初步療效臨床試驗(yàn)》的臨床研究結(jié)果。

本研究對16名2至12歲痙攣型腦性癱瘓（CP）患兒進(jìn)行了一項(xiàng)前瞻性、單組、開放標(biāo)簽的I期臨床試驗(yàn)?；颊呓邮?次鞘內(nèi)MSC注射，每次間隔一個(gè)月。安全性結(jié)果發(fā)現(xiàn)：

總體情況：16例患者中記錄5例輕度不良事件（I級或II級），均未直接歸因于干細(xì)胞治療。（見圖）

具體事件：

• 胃腸道問題：3例（18.75%）報(bào)告惡心（I-II級）。
• 全身癥狀：3例（18.75%）出現(xiàn)疲勞（2例）、發(fā)熱（1例）（I級）。
• 神經(jīng)系統(tǒng)癥狀：2例（12.5%）頭痛（I級）。

結(jié)論：所有不良事件均為輕度且與治療無關(guān)，表明鞘內(nèi)重復(fù)注射自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞（hMSC）在痙攣性腦癱患者中具有良好的安全性。

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間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱的安全性總結(jié)

綜上所述，間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）治療腦癱在不同給藥途徑（如靜脈輸注、鞘內(nèi)注射）和細(xì)胞來源（如臍帶、骨髓）中均表現(xiàn)出良好的安全性。短期不良事件多為輕度，如發(fā)熱、頭痛、惡心或短暫不適，且無需干預(yù)即可自行緩解；長期隨訪（最長5年）未發(fā)現(xiàn)腫瘤形成或其他嚴(yán)重并發(fā)癥。無論是單次治療還是多次重復(fù)注射，治療過程中均未觀察到與干細(xì)胞移植直接相關(guān)的嚴(yán)重不良反應(yīng)，進(jìn)一步支持其作為腦癱潛在治療方案的安全性基礎(chǔ)，為臨床應(yīng)用提供了可靠的證據(jù)支持。

挑戰(zhàn)與未來方向

標(biāo)準(zhǔn)化制備流程缺失??：當(dāng)前MSCs培養(yǎng)條件、傳代次數(shù)（第4-8代安全性最佳）缺乏統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)，可能影響批次間一致性。

?長期數(shù)據(jù)仍需完善??：多數(shù)研究隨訪期≤5年，需進(jìn)一步追蹤青春期及成年后的神經(jīng)發(fā)育與免疫狀態(tài)。

聯(lián)合治療的安全性評估??：MSCs與康復(fù)訓(xùn)練、抗痙攣藥物聯(lián)用可能產(chǎn)生協(xié)同效應(yīng)，但需驗(yàn)證聯(lián)合方案是否增加不良反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)

結(jié)語

現(xiàn)有臨床證據(jù)表明，間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱具有較高的安全性，不良事件以輕微、短暫為主，且無長期腫瘤或功能倒退風(fēng)險(xiǎn)。但是長期安全性仍需大規(guī)模隨訪驗(yàn)證，個(gè)體化治療方案和技術(shù)創(chuàng)新是未來突破的關(guān)鍵。隨著政策支持和技術(shù)進(jìn)步，MSCs有望成為腦癱治療的標(biāo)準(zhǔn)化手段，為全球數(shù)百萬患兒提供更安全的康復(fù)選擇。

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參考資料：

Zhang C, Huang L, Gu J, Zhou X. Therapy for Cerebral Palsy by Human Umbilical Cord Blood Mesenchymal Stem Cells Transplantation Combined With Basic Rehabilitation Treatment: A Case Report. Global Pediatric Health. 2015;2. doi:10.1177/2333794X15574091

Amanat, M., Majmaa, A., Zarrabi, M.?et al.?Clinical and imaging outcomes after intrathecal injection of umbilical cord tissue mesenchymal stem cells in cerebral palsy: a randomized double-blind sham-controlled clinical trial.?Stem Cell Res Ther?12, 439 (2021). https://doi.org/10.1186/s13287-021-02513-4

Mohammadhosein Akhlaghpasand, Maede Hosseinpoor, Bardia Hajikarimloo, Atieh Hajarizadeh, Maryam Golmohammadi, Roozbeh Tavanaei, Ida Mohammadi, Nastaran Ansari Noghlebari, Niloofar MohammadEbrahim, Alireza Zali, Saeed Oraee-Yazdani,Repeated Intrathecal Injections of Autologous Bone Marrow-Derived Mesenchymal Stem Cells for Spastic Cerebral Palsy: Single-Arm Safety and Preliminary Efficacy Clinical Trial,Journal of Neurorestoratology,2025,100207,ISSN 2324-2426,https://doi.org/10.1016/j.jnrt.2025.100207.

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