帕金森病（Parkinson’s disease, PD）是一種常見的中樞神經(jīng)系統(tǒng)神經(jīng)退行性疾病，主要表現(xiàn)為靜止性震顫、肌強(qiáng)直和運(yùn)動遲緩等癥狀。近年來，干細(xì)胞治療帕金森病的研究取得了顯著進(jìn)展，多項(xiàng)臨床試驗(yàn)證實(shí)了其在治療帕金森病中的潛力，干細(xì)胞移植治療帕金森病后患者的運(yùn)動功能評分顯著改善，生活質(zhì)量提高。

什么是帕金森病?

帕金森病（Parkinson’s Disease，簡稱PD）是一種慢性、進(jìn)展性的神經(jīng)退行性疾病，主要影響運(yùn)動神經(jīng)系統(tǒng)。它是由大腦中多巴胺神經(jīng)遞質(zhì)的喪失引起的，多巴胺是一種重要的化學(xué)物質(zhì)，它幫助調(diào)節(jié)身體運(yùn)動和協(xié)調(diào)。

帕金森病的確切原因尚不完全清楚，但可能涉及遺傳因素和環(huán)境因素的相互作用。目前沒有治愈帕金森病的方法，但有多種治療可以幫助控制癥狀和提高生活質(zhì)量，包括藥物治療、物理治療、職業(yè)治療和干細(xì)胞治療等。

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隨著再生醫(yī)學(xué)的發(fā)展，干細(xì)胞治療帕金森病（PD）近年來取得了顯著進(jìn)展，為這一慢性神經(jīng)退行性疾病帶來了新的希望。

干細(xì)胞移植治療帕金森病后，運(yùn)動功能評分改善，生活質(zhì)量提高

干細(xì)胞治療帕金森病的優(yōu)勢

神經(jīng)再生能力：干細(xì)胞具有分化為多巴胺能神經(jīng)元的潛力，可以補(bǔ)充帕金森病患者缺乏的神經(jīng)元類型，恢復(fù)多巴胺的正常水平，改善癥狀。

免疫調(diào)節(jié)作用：干細(xì)胞能夠分泌多種抗炎因子，減輕腦內(nèi)的炎癥反應(yīng)，同時(shí)抑制促炎細(xì)胞因子的產(chǎn)生。

神經(jīng)保護(hù)與抗凋亡作用：干細(xì)胞分泌的生長因子和神經(jīng)營養(yǎng)因子能夠提供一個(gè)有利于神經(jīng)元存活和功能維持的微環(huán)境，減少氧化應(yīng)激、抑制神經(jīng)元凋亡通路，并促進(jìn)受損神經(jīng)元的修復(fù)和再生。

促進(jìn)神經(jīng)血管生成：干細(xì)胞能夠促進(jìn)血管生成，增強(qiáng)局部血供，支持神經(jīng)元生存，并通過旁分泌信號激活內(nèi)源性修復(fù)機(jī)制，如神經(jīng)發(fā)生和血管生成，進(jìn)一步促進(jìn)神經(jīng)組織的恢復(fù)。

改善細(xì)胞代謝：干細(xì)胞能夠減輕由氧化應(yīng)激引起的線粒體損傷，并且通過傳遞健康的線粒體給受損細(xì)胞來改善其能量代謝狀態(tài)，這對于恢復(fù)神經(jīng)元功能尤為重要。

干細(xì)胞治療帕金森病的臨床案例

臨床案例一、iPSC 衍生的多巴胺祖細(xì)胞治療帕金森病

2020年5月13日，麻省總醫(yī)院神經(jīng)外科在國際期刊《New England Journal of Medicine》上發(fā)布了一篇《個(gè)性化 iPSC 衍生的多巴胺祖細(xì)胞用于治療帕金森病》的研究結(jié)果。

研究結(jié)果表示：第一次植入后24 個(gè)月和第二次植入后18 個(gè)月，患者未報(bào)告任何不良事件或功能下降。停藥期運(yùn)動評分在第一次植入后4周為43分，隨后的隨訪時(shí)間為33至41分，24 個(gè)月時(shí)為 33 分。（圖1A和B）

PDQ-39 評分（評估帕金森病相關(guān)生活質(zhì)量，分?jǐn)?shù)越低表示質(zhì)量越好）在植入時(shí)為 62 分，隨訪期間為 2 至 34 分，24 個(gè)月時(shí)為 2 分。

臨床案例二、骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞治療特發(fā)性帕金森病

2021年3月27日，德克薩斯大學(xué)休斯頓健康科學(xué)中心在國際期刊《Movement Disorders》上發(fā)布了一篇《同種異體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞在特發(fā)性帕金森病中的安全性》的研究成果

研究結(jié)果表示：所有患者在 OFF 狀態(tài)下進(jìn)行測試時(shí)，運(yùn)動功能均得到持續(xù)改善 。除了 1 名患者在輸注后 3 周出現(xiàn)運(yùn)動障礙并需要減少多巴胺外，所有患者在輸注后 24 周均維持其基線多巴胺能方案。最高劑量 組 D 對降低 UPDRS 總分、UPDRS 運(yùn)動分和 H&Y 分?jǐn)?shù)的影響最為顯著。（圖2A-D）

( A ) UPDRS 運(yùn)動得分。( B ) UPDRS 總分。( C ) MDS-UPDRS 運(yùn)動得分。( D ) MDS-UPDRS 總分

自我報(bào)告的 ADL（日常生活能力判定）分?jǐn)?shù)也是如此，D 組的 ADL 分?jǐn)?shù)在第 3、12 和 24 周顯著增加。在 52 周時(shí)，所有組的 PDQ-39 分?jǐn)?shù)均出現(xiàn)臨床顯著下降；D 組的下降最顯著。

臨床案例三、神經(jīng)干細(xì)胞鼻腔內(nèi)移植治療帕金森病

2024年5月10日，北京協(xié)和醫(yī)院在國際期刊《Journal of Neurosurgery and Psychiatry》上發(fā)布了一篇《人類神經(jīng)干細(xì)胞鼻腔內(nèi)移植治療帕金森病的安全性及初步療效的1期研究（ANGE-S003）》的研究結(jié)果。

研究結(jié)果顯示：沒有與 ANGE-S003 相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。安全性測試表明沒有安全性問題。腦部 MRI 顯示沒有腫塊形成。在 16 名擁有 12 個(gè)月運(yùn)動障礙協(xié)會統(tǒng)一帕金森病評分量表 (MDS-UPDRS) 數(shù)據(jù)的患者中，從第 3 個(gè)月開始一直持續(xù)到第 12 個(gè)月，在所有時(shí)間點(diǎn)均觀察到 MDS-UPDRS 總分顯著改善 。最顯著的改善出現(xiàn)在第 6 個(gè)月，平均減少了 19.9 分 。

總結(jié)

干細(xì)胞治療為帕金森病提供了新的治療策略，改善了患者的運(yùn)動評分以及生活質(zhì)量。然而，要實(shí)現(xiàn)這一療法的廣泛應(yīng)用，仍需克服安全性、倫理和技術(shù)等方面的挑戰(zhàn)。隨著科學(xué)技術(shù)的不斷進(jìn)步和個(gè)性化治療方案的完善，干細(xì)胞治療有望在未來成為帕金森病患者的主要治療選擇之一，為患者帶來更多的健康福祉。

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