2024年11月，自體誘導神經干細胞來源的多巴胺能神經前體細胞治療帕金森病首例患者，治療后12個月的療效評估會在首都醫(yī)科大學宣武醫(yī)院順利召開。

宣武醫(yī)院細胞治療中心陳志國教授團隊、神經外科趙國光教授團隊、神經內科陳彪教授團隊、放射與核醫(yī)學科盧潔教授團隊，項目相關輔助科室負責人，以及臨床級細胞制備方北京慧心醫(yī)谷生物科技有限責任公司（以下簡稱慧心醫(yī)谷）人員共同圍繞療效進行了深入的評估和討論。

宣武醫(yī)院神經內科副主任醫(yī)師馬敬紅詳細介紹了該項臨床研究的研究背景、總體設計、該項臨床研究的具體流程以及患者在接受細胞治療1年來的功能評定及影像學分析。

術后1年來，患者每日開期時間延長，后期癥狀也較術前有明顯改善。術前患者觀察期不能獨自站立，幾乎不能自理，術后后期可獨自站立及行走，且姿勢穩(wěn)定性顯著改善，整體生活質量明顯改善。PET-MR功能核團區(qū)域定量比較可以看出，治療側（右側）標準攝取值（SUVR）較術前有升高，在靠近移植部位的殼核最明顯。

自體誘導多能神經干細胞治療帕金森病的結果

證實了在接受iNSC-DAP治療后，移植的多巴胺能神經細胞存活并釋放神經遞質，修復神經功能。各位專家對iNSC-DAP治療后所發(fā)揮的顯著療效均表示認同。同時，通過MR影像學掃描顯示注射區(qū)域及周邊腦組織中均未發(fā)現(xiàn)異常組織密度，術后患者也未出現(xiàn)任何嚴重不良反應，證實此治療方法安全性。趙國光教授評價，該項目體現(xiàn)了宣武醫(yī)院科研和醫(yī)學創(chuàng)新能力，是多學科協(xié)作的成果，期待該細胞治療技術在獲得更多臨床數(shù)據(jù)支持后能夠形成產品并推廣，以造福廣大帕金森病患者。

陳彪教授評價，該患者在移植治療前已密切隨訪了2年多的時間，這為移植后縱向比較療效提供了證據(jù)，能夠較充分的展示細胞移植的效果。后續(xù)會加快更多入組患者的移植和評估。

我國帕金森病現(xiàn)狀

帕金森病是全球第二大神經退行性疾病，65歲以上人群的患病率約為1.7%。據(jù)估計，我國現(xiàn)有超過300萬名帕金森病患者，以每年約10萬的速度增加，并呈現(xiàn)年輕化的趨勢。

隨著中國步入老齡化社會，這一局面將造成社會和經濟上的沉重負擔。帕金森病的典型病理特征是位于中腦黑質的多巴胺能神經元發(fā)生退行性病變，該類受損神經細胞的胞體主要位于中腦黑質，其神經纖維投射到紋狀體區(qū)域。由于帕金森病受損細胞種類單一，且病變位置明確，比較適合采用腦內細胞移植進行干預。

自體誘導多能神經干細胞治療帕金森病的過程

iNSC-DAP治療帕金森病項目旨在將自體外周血單個核細胞（PBMC）不經過多能干細胞（iPSC）階段而直接重編程為誘導神經干細胞（iNSC），繼而在體外定向分化為多巴胺能神經前體細胞，再移植至患者腦內，替代、補充壞死的多巴胺能神經元，以期實現(xiàn)緩解癥狀，遏制病情進展的目的。

由宣武醫(yī)院陳志國教授團隊研發(fā)的患者自體iNSC可實現(xiàn)穩(wěn)定傳代，在此基礎上經定向分化獲得的多巴胺能神經前體細胞具有更高的安全性。該項目是國際上首次使用iNSC-DAP針對帕金森病開展的臨床研究。

自體誘導神經干細胞治療帕金森病的優(yōu)勢及意義

iNSC具備與發(fā)育早期的神經干細胞相似的生物學屬性，能夠自我更新并分化為神經元和膠質細胞。該細胞獲取無需經過iPSC階段，這大大降低了成瘤風險，提高了移植的安全性，同時誘導分化周期更短，是一種理想的可產業(yè)化的種子干細胞。不僅如此，針對iNSC及利用該技術獲得的其他類型神經前體細胞也在同步開發(fā)，還可為帕金森病以外的其他神經系統(tǒng)疾病提供全新的治療手段和策略。這一平臺技術是中國科學家攻克干細胞治療底層關鍵技術的重要成果。

后續(xù)項目團隊將嚴格遵照研究方案，齊心協(xié)力，共同推進后續(xù)研究的順利實施，完善帕金森病細胞治療體系，造福更多的帕金森病患者。

出 品 | 宣武醫(yī)院融媒體工作室

內 容 | 細胞生物學研究室

編 輯 | 于涵秋

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