在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，慢性缺血性腦卒中的治療一直是一項(xiàng)極具挑戰(zhàn)性的難題。傳統(tǒng)的治療手段，如藥物溶栓、抗凝治療以及物理康復(fù)訓(xùn)練，雖然在一定程度上能夠幫助患者，但對(duì)于病程較長(zhǎng)的患者而言，效果往往不盡如人意。不過，隨著再生醫(yī)學(xué)的飛速發(fā)展，神經(jīng)干細(xì)胞移植作為一種全新的治療方式，正逐漸為慢性缺血性中風(fēng)患者點(diǎn)亮新的希望之光。

點(diǎn)亮希望：神經(jīng)干細(xì)胞移植治療慢性缺血性中風(fēng)，患者 12 個(gè)月見證癥狀改善

就在最近召開的國(guó)際卒中大會(huì)（ISC 2025）上，一項(xiàng)名為《首次使用胚胎源性神經(jīng)干細(xì)胞 (NR1) 進(jìn)行腦內(nèi)移植治療慢性缺血性中風(fēng)的人體 1/2a 期研究 (NCT04631406)：12 個(gè)月結(jié)果》的臨床研究成果吸引了眾多人的目光。

研究背景：慢性中風(fēng)患者的困境

缺血性中風(fēng)，是由于腦血管堵塞，致使大腦供血不足而引發(fā)的疾病，常常會(huì)造成嚴(yán)重的神經(jīng)功能障礙。盡管在急性期進(jìn)行治療，能夠降低早期死亡率和致殘率，然而對(duì)于那些病程超過 12 個(gè)月的慢性中風(fēng)患者來說，想要恢復(fù)功能依舊困難重重。

斯坦福中風(fēng)中心創(chuàng)始人兼聯(lián)席主任、醫(yī)學(xué)博士、哲學(xué)博士 Gary K. Steinberg 在接受 Healio 采訪時(shí)表示：“美國(guó)大約有 700 萬(wàn)慢性中風(fēng)幸存者，他們承受著嚴(yán)重的殘疾，康復(fù)的希望十分渺茫?！?并且，除了迷走神經(jīng)刺激之外，目前還沒有其他有效的治療方法能夠幫助慢性中風(fēng)患者恢復(fù)功能。

研究方法：嚴(yán)謹(jǐn)探索新療法

為了探尋新的治療方案，Steinberg 及其同事開展了此次具有開創(chuàng)性的研究，他們?cè)噲D研究腦內(nèi)移植 NR1 人類胚胎神經(jīng)干細(xì)胞的安全性和有效性。

這次為期 12 個(gè)月的首次人體臨床試驗(yàn)，招募了 18 名缺血性皮層下大腦中動(dòng)脈中風(fēng)后 6 至 60 個(gè)月的成年人，這些患者的改良 Rankin 量表評(píng)分為 3 或 4 。所有參與者分別接受了 250 萬(wàn)、500 萬(wàn)、1000 萬(wàn)或 2000 萬(wàn) NR1（人類胚胎來源的神經(jīng)干細(xì)胞）的移植。

在研究過程中，主要觀察指標(biāo)為 12 個(gè)月時(shí)的不良事件總數(shù)，以及上、下肢總 Fugl-Meyer 運(yùn)動(dòng)評(píng)分 (FMMS，0 – 100) 與 12 個(gè)月時(shí)基線相比的變化。同時(shí)，還將步速測(cè)試、Barthel 指數(shù) (BI)、NIH 中風(fēng)量表評(píng)分 (NIHSS)、液體衰減反轉(zhuǎn)恢復(fù) (FLAIR) MRI、靜息態(tài) fMRI 和氟脫氧葡萄糖 F 18 正電子發(fā)射斷層掃描 (18F FDG PET) 等作為次要觀察指標(biāo)。

研究結(jié)果：令人驚喜的突破

顯著的功能改善：

• 在 17 名隨訪時(shí)間（f/u）≥3 個(gè)月的患者中，所有患者的總 FMMS（Fugl – Meyer 運(yùn)動(dòng)功能評(píng)定量表）都有不同程度的改善。
• 其中 11 名受試者的總 FMMS 恢復(fù)達(dá)到了具有臨床意義的水平。具體數(shù)據(jù)顯示，12 個(gè)月時(shí)，受試者的總 FMMS 平均增加了 12.1分，上肢（UE）FMMS 增加了 7.4分，下肢（LE）FMMS 增加了 4.7分。
• 日常生活活動(dòng)能力量表（BI）平均增加了 7.7分，美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院卒中量表（NIHSS）平均提高了 1.77，同時(shí)步行速度也有了顯著的提升。

大腦影像學(xué)的積極變化：

• 18 名患者中有 14 名在第 7 天時(shí)，運(yùn)動(dòng)前皮質(zhì)出現(xiàn)了新的瞬態(tài) FLAIR 信號(hào)，并且該信號(hào)在 2 個(gè)月內(nèi)逐漸消退，這一現(xiàn)象表明患者的神經(jīng)系統(tǒng)恢復(fù)在持續(xù)進(jìn)行。
• 靜息狀態(tài) fMRI 顯示，感覺運(yùn)動(dòng)網(wǎng)絡(luò)的功能性大腦連接在同側(cè)和對(duì)側(cè)都得到了改善。FDG PET 則表明同側(cè)運(yùn)動(dòng)皮質(zhì)和對(duì)側(cè)小腦的活動(dòng)有所增加。

安全性得到保障：雖然在治療過程中出現(xiàn)了一些不良事件，如頭痛、基線表達(dá)性失語(yǔ)癥惡化以及無(wú)癥狀慢性硬膜下積液，但令人欣慰的是，這些不良事件最終都自行緩解了，這也充分證明了該治療方法的安全性。

總結(jié)與展望

這項(xiàng)研究無(wú)疑具有重大的意義，它首次證實(shí)了通過神經(jīng)干細(xì)胞移植治療慢性缺血性中風(fēng)不僅安全可行，而且很有可能成為一種有效的治療手段。對(duì)于全球數(shù)以百萬(wàn)計(jì)深受慢性中風(fēng)影響的患者來說，這一發(fā)現(xiàn)無(wú)疑是一個(gè)重大的喜訊，給他們帶來了新的希望。

不過，科學(xué)家們也清醒地認(rèn)識(shí)到，盡管目前的研究結(jié)果令人備受鼓舞，但仍需要進(jìn)一步深入研究。未來的工作重點(diǎn)將是開展更大規(guī)模、更長(zhǎng)時(shí)間的隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)，以此來驗(yàn)證這些初步結(jié)果，并深入探究最佳移植策略和長(zhǎng)期效果等關(guān)鍵問題。

相信隨著科學(xué)界對(duì)神經(jīng)干細(xì)胞治療潛力的不斷深入挖掘和認(rèn)識(shí)，我們有望見證更多關(guān)于此類療法的突破性進(jìn)展。在未來，這一領(lǐng)域的每一次進(jìn)步都將為實(shí)現(xiàn) “創(chuàng)新與協(xié)作：邁向卒中零發(fā)生的未來” 這一宏偉目標(biāo)增添強(qiáng)大的動(dòng)力，為全球范圍內(nèi)深受慢性中風(fēng)困擾的患者群體帶來實(shí)實(shí)在在的改變。

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參考資料：https://www.ahajournals.org/doi/10.1161/str.56.suppl_1.26

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