漸凍癥，醫(yī)學上稱為肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），是一種殘酷的神經(jīng)退行性疾病?；颊叩倪\動神經(jīng)元逐漸受損，導(dǎo)致肌肉無力、萎縮，身體如同被逐漸凍住一般，最終失去自主運動能力，甚至呼吸、吞咽和言語功能也會受到嚴重影響。在眾多受影響的功能中，言語功能的喪失對患者的社交、情感交流以及生活質(zhì)量造成了巨大打擊。不過，隨著醫(yī)學科技的飛速發(fā)展，干細胞療法為漸凍癥患者的言語功能改善帶來了新的希望。

什么是漸凍癥患者言語功能受損？

漸凍癥患者言語功能受損的表現(xiàn)形式多樣。起初，患者可能只是發(fā)音變得不夠清晰，語速變慢，一些復(fù)雜的詞匯發(fā)音開始出現(xiàn)偏差。隨著病情進展，聲音會逐漸變得微弱，音量減小，說話時氣息不足，甚至難以完整表達一個句子。許多患者在與人交流時，對方常常需要反復(fù)詢問、猜測才能理解其意思，這使得患者的溝通變得極為困難，社交活動也被迫大幅減少。

從病理角度來看，漸凍癥導(dǎo)致大腦和脊髓中的運動神經(jīng)元死亡，支配咽喉部、舌部等發(fā)音和構(gòu)音相關(guān)肌肉的神經(jīng)也受到損害。這些肌肉得不到正常的神經(jīng)信號支配，逐漸出現(xiàn)萎縮、無力，進而無法協(xié)調(diào)完成發(fā)音、共鳴、呼吸等言語產(chǎn)生所必需的動作，最終導(dǎo)致言語功能嚴重受損。

干細胞療法的作用機制

干細胞治療的核心概念是利用干細胞的自我更新和分化能力來替代受損的神經(jīng)細胞。干細胞可以分化成多種類型的細胞，包括運動神經(jīng)元，這些神經(jīng)元在ALS中會逐漸退化和死亡。通過移植干細胞到受損的神經(jīng)組織中，理論上可以替代丟失的神經(jīng)細胞，從而恢復(fù)神經(jīng)功能。

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本文將通過臨床案例為您介紹干細胞療法改善漸凍癥患者言語功能。

干細胞療法改善漸凍癥患者言語功能：臨床數(shù)據(jù)與患者見證

臨床案例：臍帶間充質(zhì)干細胞治療后，患者言語功能評分明顯高于治療后第 14 天

2016年9月30日，廣東省中醫(yī)院在國內(nèi)期刊《山東醫(yī)藥》上發(fā)布了一篇《臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療肌萎縮側(cè)索硬化癥的短期療效及安全性分析》的研究結(jié)果，目的探討臍帶間充質(zhì)干細胞(UC-MSCs)移植治療肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)的效果及安全性。

臨床結(jié)果顯示：

ALSFRS-Ｒ評分：治療后第 14 天穿衣和衛(wèi)生評分明顯高于治療前; 治療后第 28 天，言語、穿衣和衛(wèi)生功能評分明顯高于治療前，且言語功能評分明顯高于治療后第 14 天。

結(jié)論：臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療 ALS 短期效果好且較為安全，且患者言語功能評分明顯高于治療后，有顯著改善。

臨床案例：自體譜系陰性干細胞治療后，患者發(fā)音功能出現(xiàn)改善

2020年7月19日，波蘭什切青波美拉尼亞醫(yī)科大學在國際期刊《International Medical Journal》上發(fā)布了一篇《譜系陰性輔助細胞治療后 ALS 患者的關(guān)節(jié)功能恢復(fù) – 初步報告》的研究結(jié)果，這項初步研究旨在調(diào)查對 ALS 患者應(yīng)用自體譜系陰性干細胞/祖細胞療法是否會影響所選營養(yǎng)和促炎因子的水平，從而改善發(fā)音。

臨床結(jié)果表示：

在接受LIN細胞治療的 12 名患者中，8 名 (第 I 組) 的發(fā)音功能出現(xiàn)短期改善，尤其明顯的是發(fā)聲時間、嘴唇和軟腭表現(xiàn)、吞咽反射和聲音響度的改善。4 名患者 (第 II 組) 沒有表現(xiàn)出明顯改善。第 I 組患者的腦脊液 BDNF、ANGP-2 和 PDGF-AA 濃度在注射 LIN 細胞 28 天后顯著下降。注射后第 3 天，血漿中 BDNF 濃度水平達到最高（組 II），NGF 濃度水平達到最高（組 2）。

結(jié)論：LIN細胞在 ALS 關(guān)節(jié)器官治療中的應(yīng)用效果良好。該程序被證明是安全可行的。自體LIN給藥的短暫營養(yǎng)作用可以鼓勵重復(fù)應(yīng)用細胞以維持其有益效果。

臨床案例：脂肪間充質(zhì)干細胞治療后，沒用構(gòu)音障礙，ALSFS-R 升高至 45

2021年6月1日，日本京都國立醫(yī)院組織南京都醫(yī)院在國際期刊《European Review of Medicine and Pharmacology》上發(fā)布了一篇《接受自體脂肪間充質(zhì)干細胞移植的肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS) 患者實現(xiàn)了長期生存》的研究結(jié)果，本研究報告了一例接受自體脂肪間充質(zhì)干細胞 (ADSC) 治療的 ALS 病例，并進行了 7 年的隨訪。

自2013年起，患者共接受6次自體ADSC靜脈輸注，評估肌電圖、神經(jīng)傳導(dǎo)和ALSFS-R的變化。

臨床結(jié)果顯示：

給藥后不久，患者發(fā)現(xiàn)在交談或進食時沒有咳嗽。雖然下樓梯有困難，但身體狀況良好，沒有咳嗽、構(gòu)音障礙或吞咽困難。他的 ALSFS-R 升高至 45。在檢查的任何肌肉（包括斜方肌和股直?。┲芯礄z測到束狀電位。截至本文撰寫時，患者在接受 ADSC 治療后已健康 7 年，從發(fā)病到現(xiàn)在已經(jīng)健康 10 多年。

結(jié)論：本病例表明，自體脂肪間充質(zhì)干細胞可以安全給藥，并且改善漸凍癥患者的言語、肌肉功能等癥狀。

總結(jié)

綜上所述，干細胞治療漸凍癥，可以改善漸凍癥患者的言語功能癥狀。目前干細胞療法在漸凍癥治療領(lǐng)域仍處于不斷探索和完善的階段。未來，隨著研究的深入和技術(shù)的進步，我們有望看到更優(yōu)化的干細胞治療方案，進一步提高治療效果，延長患者的生存期，改善患者的生活質(zhì)量?；蛟S在不久的將來，干細胞療法能夠成為漸凍癥標準治療方案的重要組成部分，為更多患者帶來 “解凍” 的希望，讓他們重新找回言語交流的能力，重燃生活的信心。

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