漸凍癥，醫(yī)學(xué)上稱(chēng)為肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），是一種殘酷的神經(jīng)退行性疾病。患者的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元逐漸受損，導(dǎo)致肌肉無(wú)力、萎縮，身體如同被逐漸凍住一般，最終失去自主運(yùn)動(dòng)能力，甚至呼吸、吞咽和言語(yǔ)功能也會(huì)受到嚴(yán)重影響。在眾多受影響的功能中，言語(yǔ)功能的喪失對(duì)患者的社交、情感交流以及生活質(zhì)量造成了巨大打擊。不過(guò)，隨著醫(yī)學(xué)科技的飛速發(fā)展，干細(xì)胞療法為漸凍癥患者的言語(yǔ)功能改善帶來(lái)了新的希望。

什么是漸凍癥患者言語(yǔ)功能受損？

漸凍癥患者言語(yǔ)功能受損的表現(xiàn)形式多樣。起初，患者可能只是發(fā)音變得不夠清晰，語(yǔ)速變慢，一些復(fù)雜的詞匯發(fā)音開(kāi)始出現(xiàn)偏差。隨著病情進(jìn)展，聲音會(huì)逐漸變得微弱，音量減小，說(shuō)話時(shí)氣息不足，甚至難以完整表達(dá)一個(gè)句子。許多患者在與人交流時(shí)，對(duì)方常常需要反復(fù)詢(xún)問(wèn)、猜測(cè)才能理解其意思，這使得患者的溝通變得極為困難，社交活動(dòng)也被迫大幅減少。

從病理角度來(lái)看，漸凍癥導(dǎo)致大腦和脊髓中的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元死亡，支配咽喉部、舌部等發(fā)音和構(gòu)音相關(guān)肌肉的神經(jīng)也受到損害。這些肌肉得不到正常的神經(jīng)信號(hào)支配，逐漸出現(xiàn)萎縮、無(wú)力，進(jìn)而無(wú)法協(xié)調(diào)完成發(fā)音、共鳴、呼吸等言語(yǔ)產(chǎn)生所必需的動(dòng)作，最終導(dǎo)致言語(yǔ)功能?chē)?yán)重受損。

干細(xì)胞療法的作用機(jī)制

干細(xì)胞治療的核心概念是利用干細(xì)胞的自我更新和分化能力來(lái)替代受損的神經(jīng)細(xì)胞。干細(xì)胞可以分化成多種類(lèi)型的細(xì)胞，包括運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，這些神經(jīng)元在ALS中會(huì)逐漸退化和死亡。通過(guò)移植干細(xì)胞到受損的神經(jīng)組織中，理論上可以替代丟失的神經(jīng)細(xì)胞，從而恢復(fù)神經(jīng)功能。

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本文將通過(guò)臨床案例為您介紹干細(xì)胞療法改善漸凍癥患者言語(yǔ)功能。

干細(xì)胞療法改善漸凍癥患者言語(yǔ)功能：臨床數(shù)據(jù)與患者見(jiàn)證

臨床案例：臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療后，患者言語(yǔ)功能評(píng)分明顯高于治療后第 14 天

2016年9月30日，廣東省中醫(yī)院在國(guó)內(nèi)期刊《山東醫(yī)藥》上發(fā)布了一篇《臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療肌萎縮側(cè)索硬化癥的短期療效及安全性分析》的研究結(jié)果，目的探討臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞(UC-MSCs)移植治療肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)的效果及安全性。

臨床結(jié)果顯示：

ALSFRS-Ｒ評(píng)分：治療后第 14 天穿衣和衛(wèi)生評(píng)分明顯高于治療前; 治療后第 28 天，言語(yǔ)、穿衣和衛(wèi)生功能評(píng)分明顯高于治療前，且言語(yǔ)功能評(píng)分明顯高于治療后第 14 天。

結(jié)論：臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療 ALS 短期效果好且較為安全，且患者言語(yǔ)功能評(píng)分明顯高于治療后，有顯著改善。

臨床案例：自體譜系陰性干細(xì)胞治療后，患者發(fā)音功能出現(xiàn)改善

2020年7月19日，波蘭什切青波美拉尼亞醫(yī)科大學(xué)在國(guó)際期刊《International Medical Journal》上發(fā)布了一篇《譜系陰性輔助細(xì)胞治療后 ALS 患者的關(guān)節(jié)功能恢復(fù) – 初步報(bào)告》的研究結(jié)果，這項(xiàng)初步研究旨在調(diào)查對(duì) ALS 患者應(yīng)用自體譜系陰性干細(xì)胞/祖細(xì)胞療法是否會(huì)影響所選營(yíng)養(yǎng)和促炎因子的水平，從而改善發(fā)音。

臨床結(jié)果表示：

在接受LIN細(xì)胞治療的 12 名患者中，8 名 (第 I 組) 的發(fā)音功能出現(xiàn)短期改善，尤其明顯的是發(fā)聲時(shí)間、嘴唇和軟腭表現(xiàn)、吞咽反射和聲音響度的改善。4 名患者 (第 II 組) 沒(méi)有表現(xiàn)出明顯改善。第 I 組患者的腦脊液 BDNF、ANGP-2 和 PDGF-AA 濃度在注射 LIN 細(xì)胞 28 天后顯著下降。注射后第 3 天，血漿中 BDNF 濃度水平達(dá)到最高（組 II），NGF 濃度水平達(dá)到最高（組 2）。

結(jié)論：LIN細(xì)胞在 ALS 關(guān)節(jié)器官治療中的應(yīng)用效果良好。該程序被證明是安全可行的。自體LIN給藥的短暫營(yíng)養(yǎng)作用可以鼓勵(lì)重復(fù)應(yīng)用細(xì)胞以維持其有益效果。

臨床案例：脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞治療后，沒(méi)用構(gòu)音障礙，ALSFS-R 升高至 45

2021年6月1日，日本京都國(guó)立醫(yī)院組織南京都醫(yī)院在國(guó)際期刊《European Review of Medicine and Pharmacology》上發(fā)布了一篇《接受自體脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞移植的肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS) 患者實(shí)現(xiàn)了長(zhǎng)期生存》的研究結(jié)果，本研究報(bào)告了一例接受自體脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞 (ADSC) 治療的 ALS 病例，并進(jìn)行了 7 年的隨訪。

自2013年起，患者共接受6次自體ADSC靜脈輸注，評(píng)估肌電圖、神經(jīng)傳導(dǎo)和ALSFS-R的變化。

臨床結(jié)果顯示：

給藥后不久，患者發(fā)現(xiàn)在交談或進(jìn)食時(shí)沒(méi)有咳嗽。雖然下樓梯有困難，但身體狀況良好，沒(méi)有咳嗽、構(gòu)音障礙或吞咽困難。他的 ALSFS-R 升高至 45。在檢查的任何肌肉（包括斜方肌和股直?。┲芯礄z測(cè)到束狀電位。截至本文撰寫(xiě)時(shí)，患者在接受 ADSC 治療后已健康 7 年，從發(fā)病到現(xiàn)在已經(jīng)健康 10 多年。

結(jié)論：本病例表明，自體脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞可以安全給藥，并且改善漸凍癥患者的言語(yǔ)、肌肉功能等癥狀。

總結(jié)

綜上所述，干細(xì)胞治療漸凍癥，可以改善漸凍癥患者的言語(yǔ)功能癥狀。目前干細(xì)胞療法在漸凍癥治療領(lǐng)域仍處于不斷探索和完善的階段。未來(lái)，隨著研究的深入和技術(shù)的進(jìn)步，我們有望看到更優(yōu)化的干細(xì)胞治療方案，進(jìn)一步提高治療效果，延長(zhǎng)患者的生存期，改善患者的生活質(zhì)量?；蛟S在不久的將來(lái)，干細(xì)胞療法能夠成為漸凍癥標(biāo)準(zhǔn)治療方案的重要組成部分，為更多患者帶來(lái) “解凍” 的希望，讓他們重新找回言語(yǔ)交流的能力，重燃生活的信心。

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