2025年1月13日，據(jù)美通社報(bào)道Aspen Neuroscience已成功完成ASPIRO研究的劑量遞增和前兩組患者的治療，ASPIRO研究是針對(duì)干細(xì)胞治療帕金森病 (PD) 的1/2a期臨床試驗(yàn)。

研究結(jié)果表明ANPD001及其給藥方式耐受性良好，在ASPIRO研究中前兩組患者中未觀察到嚴(yán)重不良事件。

Aspen Neuroscience宣布完成ASPIRO干細(xì)胞治療帕金森病患者的第一和第二組患者的1/2a期臨床試驗(yàn)

帕金森氏癥研究性再生療法的自體衍生研究 (ASPIRO) 于2024年啟動(dòng)，旨在評(píng)估ANPD001對(duì)中度至重度PD患者的療效。

2024年4月17日，AspenNeuroscience, Inc宣布，ASPIRO試驗(yàn)的第一位患者已接受給藥，該試驗(yàn)是一項(xiàng)1/2a期開(kāi)放標(biāo)簽臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估ANPD001的安全性和耐受性，ANPD001是一種自體多巴胺能神經(jīng)元細(xì)胞替代療法，適用于中度至重度帕金森病 (PD) 患者。

這項(xiàng)研究正在研究逐漸增加的劑量，主要終點(diǎn)是ANPD001的安全性和耐受性。次要終點(diǎn)包括“開(kāi)機(jī)”時(shí)間的改善，即患者經(jīng)歷癥狀控制期，以及基于標(biāo)準(zhǔn)PD評(píng)分量表的運(yùn)動(dòng)癥狀和生活質(zhì)量的改善。

干細(xì)胞療法ANPD001對(duì)前2次試驗(yàn)的帕金森病患者來(lái)說(shuō)是安全的

Aspen Neuroscience首席醫(yī)療官Edward Wirth III醫(yī)學(xué)博士、哲學(xué)博士表示：“這是帕金森病自體療法首次多患者、多中心臨床試驗(yàn)的一個(gè)重要里程碑。我們很高興地宣布，到目前為止，ANPD001及其給藥方式耐受性良好，在ASPIRO研究中前兩組患者中未觀察到嚴(yán)重不良事件。所有患者均按照方案在48小時(shí)內(nèi)出院。我們現(xiàn)在正在推進(jìn)該計(jì)劃，以研究我們的新商業(yè)配方?！?/p>

ANPD001是美國(guó)最先進(jìn)的治療帕金森病的自體研究性新細(xì)胞療法。有關(guān)1/2a期試驗(yàn)的更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)clintrials.gov (NCT06344026)。

這項(xiàng)研究試驗(yàn)的患者年齡為50-70歲，不包括患有認(rèn)知障礙和其他可能阻礙治療的合并癥的患者。所有入選患者均由運(yùn)動(dòng)障礙專家護(hù)理。

測(cè)試ANPD001

去年啟動(dòng)的開(kāi)放標(biāo)簽ASPIRO試驗(yàn) (NCT06344026)旨在測(cè)試ANPD001在50-70歲患者中以遞增劑量注射一年后的安全性和耐受性。研究人員還將觀察一年內(nèi)運(yùn)動(dòng)癥狀得到控制時(shí)的變化。

“這是自體干細(xì)胞療法治療帕金森病的多患者、多中心臨床試驗(yàn)的一個(gè)重要里程碑，”Wirth表示“我們現(xiàn)在正在推進(jìn)該項(xiàng)目，以研究我們的新商業(yè)配方，”如果ANPD001將來(lái)獲得批準(zhǔn)，該配方可能會(huì)大規(guī)模投入市場(chǎng)。

帕金森癥的運(yùn)動(dòng)癥狀是由于多巴胺能神經(jīng)元（大腦中產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)細(xì)胞）的喪失而發(fā)生的。多巴胺是一種信號(hào)化學(xué)物質(zhì)，作用于負(fù)責(zé)運(yùn)動(dòng)控制的大腦區(qū)域。多巴胺減少會(huì)導(dǎo)致動(dòng)作遲緩、震顫、僵硬和平衡問(wèn)題。

ANPD001旨在用新的多巴胺能神經(jīng)元取代丟失的多巴胺能神經(jīng)元。由于ANPD001使用患者自己的細(xì)胞，因此無(wú)需使用免疫抑制劑來(lái)阻止免疫系統(tǒng)排斥細(xì)胞療法。這使得它更安全、更個(gè)性化。

第一步是采集患者的皮膚細(xì)胞樣本，這些細(xì)胞被轉(zhuǎn)化為干細(xì)胞，然后給予化學(xué)信號(hào)，發(fā)育成多巴胺能神經(jīng)元的前體。通過(guò)MRI引導(dǎo)注射，這些細(xì)胞被注入患者大腦的殼核區(qū)域，預(yù)計(jì)在那里它們會(huì)發(fā)育成功能齊全的多巴胺能神經(jīng)元。

關(guān)于ANPD001

ANPD001是一種研究性自體多巴胺能神經(jīng)元前體細(xì)胞 (DANPC) 療法，正在研究作為PD的再生療法。Aspen的個(gè)性化方法意味著患者不需要使用免疫抑制藥物來(lái)抵消身體對(duì)外來(lái)細(xì)胞的免疫反應(yīng)。

Aspen 的制造過(guò)程從患者自身皮膚細(xì)胞的一小部分樣本開(kāi)始，然后重新編程為誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞 (iPSC)，然后將iPSC分化為DANPC。這些DANPC被移植到殼核中，取代因疾病而丟失或受損的細(xì)胞。在每個(gè)制造階段，Aspen都會(huì)使用其專有的基于機(jī)器學(xué)習(xí)的基因組學(xué)測(cè)試來(lái)評(píng)估每個(gè)人的細(xì)胞質(zhì)量。

ANPD001已獲得美國(guó)食品藥物管理局 (FDA) 的快速通道認(rèn)證。

• 國(guó)內(nèi)外干細(xì)胞治療帕金森病的臨床試驗(yàn)

參考資料：https://aspenneuroscience.com/aspen-neuroscience-announces-completion-of-first-and-second-cohorts-in-aspiro-phase-1-2a-trial-for-parkinsons-disease/

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