肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)，也稱為運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病和盧伽雷氏病，是一種罕見病癥，其特征是控制隨意肌的神經(jīng)細(xì)胞退化。該疾病會(huì)導(dǎo)致癥狀逐漸惡化，包括肌肉無(wú)力、抽搐和僵硬。隨著越來(lái)越多的神經(jīng)細(xì)胞或運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元丟失，肌肉體積縮小并繼續(xù)變?nèi)?，最終導(dǎo)致說(shuō)話、吞咽和呼吸問(wèn)題。

ALS目前無(wú)法治愈，而且?guī)缀鯖]有有效的治療方法 ，但科學(xué)家們正在研究治療這種疾病的新方法。

什么是干細(xì)胞療法，它如何幫助ALS患者

干細(xì)胞療法正在成為治療漸凍癥的潛在新方法。研究人員在他們的工作中使用多種類型的干細(xì)胞 ，包括誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC)，這可能是最有希望用于治療的細(xì)胞之一。iPSCs來(lái)源于成人人體組織，包括患者的組織，并已顯示出發(fā)育成星形膠質(zhì)細(xì)胞（支持神經(jīng)細(xì)胞的細(xì)胞）的能力。

間充質(zhì)干細(xì)胞或成體干細(xì)胞也在研究中。在這里， 從患者自身的骨髓或脂肪組織中提取的細(xì)胞隨后被修飾以提高它們產(chǎn)生神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子的能力。神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子是已知有助于支持和保護(hù)神經(jīng)細(xì)胞的分子。

其他形式的多能干細(xì)胞，可以被誘導(dǎo)成專門的細(xì)胞，在ALS研究中也很有趣。

干細(xì)胞治療漸凍癥的臨床試驗(yàn)

BrainStorm Cell Therapeutics 正在開發(fā)NurOwn，這是一種利用間充質(zhì)干細(xì)胞發(fā)育成分泌神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子的細(xì)胞的方法?？梢詫⒓?xì)胞注射到肌肉或椎管中。

1/2期開放標(biāo)簽臨床試驗(yàn) ( NCT01051882 ) 評(píng)估了NurOwn在患有早期疾病的ALS患者中的安全性、耐受性和治療效果。細(xì)胞被直接注射到12名患者的肌肉組織中。

另一項(xiàng)2a期前瞻性研究 ( NCT01777646) 招募了14名患者，以檢查將NurOwn聯(lián)合多次注射到大腦和脊髓周圍的液體中的效果。（這個(gè)過(guò)程稱為鞘內(nèi)給藥。）

試驗(yàn)結(jié)果于2016年發(fā)表在JAMA Neurology雜志上，表明該療法安全且耐受性良好，并且與治療前六個(gè)月相比，注射后六個(gè)月的疾病進(jìn)展速度有所減緩。

還研究了用源自脂肪組織的間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞進(jìn)行鞘內(nèi)治療的安全性，并且在測(cè)試劑量下似乎是安全的。

另一項(xiàng)評(píng)估重復(fù)NurOwn注射的安全性和有效性的3期臨床試驗(yàn) (NCT03280056) 目前正在美國(guó)加利福尼亞州、馬薩諸塞州和明尼蘇達(dá)州招募患者。ALS 患者將每隔兩個(gè)月接受一次鞘內(nèi)注射NurOwn或安慰劑。

一項(xiàng)1/2期臨床試驗(yàn) (NCT03482050) 研究了源自人類胚胎干細(xì)胞的星形膠質(zhì)細(xì)胞（稱為AstroRx）的使用，目前正在以色列的一個(gè)地點(diǎn)招募約21名患者。AstroRx將被注射到患有早期疾病的ALS患者的脊髓中 。

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