隨著干細胞技術的快速發(fā)展和科研工作者的努力，干細胞已用于治療多種難治性疾病，為人類許多醫(yī)學難題提供了新的研究方向。

為鼓勵新藥研發(fā)和提高新藥審批效率，我國開啟了新藥臨床默認審批制度，新藥臨床試驗由過去的審批制度轉變?yōu)槟驹S可，干細胞作為新藥，采用默認許可方式可為患者爭取更多的治療時間和機會。

根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心的數(shù)據(jù)，截止目前，我國已經(jīng)有36款間充質(zhì)干細胞新藥IND獲批，涉及的適應癥包括膝骨關節(jié)炎、糖尿病足潰瘍、類風濕性關節(jié)炎、缺血性腦卒中、難治性移植物抗宿主病、特發(fā)性肺纖維化、銀屑病、肝衰竭、重度狼瘡性腎炎等。

CDE&IND

CDE，即國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心，是國家食品藥品監(jiān)督管理局藥品注冊技術審評機構，按照國家食品藥品監(jiān)督管理局頒布的藥品注冊管理有關規(guī)章，負責組織對藥品注冊申請進行技術審評，組織開展相關的綜合評審工作。

IND，即新藥臨床試驗，是藥物研發(fā)企業(yè)以注冊目的，在藥品正式上市前，向CDE提供足夠信息來證明藥品在人體進行試驗是安全的，以及證明針對研究目的的臨床方案設計是合理的而開展的人體臨床試驗。

下面帶你了解一下獲得IND的間充質(zhì)干細胞藥品名稱以及對應的適應癥。

間充質(zhì)干細胞（MSC）作為再生醫(yī)學中重要的成體干細胞，具有再生特性，如自我更新、分泌營養(yǎng)因子和誘導間充質(zhì)細胞譜系的能力，同時還可以調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)，增強組織修復。因此，在細胞療法中具有廣闊的應用前景。

干細胞研究已成為生命科學領域領域的前沿熱點，目前全球已登記的干細胞相關臨床試驗已超過7000余項，當中近3000項已完成臨床試驗研究（數(shù)據(jù)源于 Clinicaltrials.gov，截至2022年10月）。

從疾病治療領域來看，心血管疾病、癌癥和腫瘤類疾病、出生前疾病和異常、血液和淋巴疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病是目前研究數(shù)量較為集中的方向。

在干細胞類別的選擇上，造血干細胞（HSCs）的臨床試驗數(shù)量最多，占干細胞臨床試驗總數(shù)的48.5%（3707項）；間充質(zhì)干細胞（MSC）緊隨其后，共計1013項，占比約13.3%，MSC在臨床應用的重要性日益增強，其數(shù)量尤其在近幾年持續(xù)增加；其他類型細胞中，多能干細胞和神經(jīng)干細胞（NSC）進入臨床試驗階段的項目也逐漸增多。

針對使用MSC的臨床試驗的全球分布，294項臨床試驗在中國進行，216項在美國，78項在韓國，70項在西班牙，39項在伊朗，29項在法國，21項在印度尼西亞，20項在約旦，還有一些在其他國家的臨床試驗數(shù)據(jù)庫中注冊。

目前我國干細胞技術產(chǎn)業(yè)主要以干細胞存儲（上游）為主，期待干細胞臨床轉化研究的能進一步提速，尤其是在臨床級別的干細胞生產(chǎn)培養(yǎng)工藝、建立質(zhì)控體系、干細胞體外3D培養(yǎng)、多能干細胞定向分化/轉分化、遺傳和表觀遺傳的操控等方面的突破，將對臨床應用推廣具有重要意義。

總而言之，作為生命科學領域的一項高新科技，干細胞將對醫(yī)學、保健事業(yè)帶來跨時代的顛覆性變革，為人類的健康和高質(zhì)量生活帶來福音。期待在不久的將來，我國能在干細胞藥物方面打破零的局面，推動首個至多個擁有自主知識產(chǎn)權的干細胞新藥上市，引領全球干細胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展并造福于民。

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