在全球生命科學(xué)領(lǐng)域，干細(xì)胞技術(shù)的進(jìn)展不斷推動醫(yī)學(xué)治療的邊界。

繼2025年1月，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）正式批準(zhǔn)了我國公司生產(chǎn)的干細(xì)胞新藥用于治療帕金森病的注冊臨床試驗(yàn)之后，近日，同一家公司——士澤生物開發(fā)的“通用型iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞注射液”再次獲得美國FDA的完全批準(zhǔn)，允許其在美國開展治療漸凍癥（肌萎縮側(cè)索硬化癥，ALS）的注冊臨床試驗(yàn)。這一突破性進(jìn)展不僅標(biāo)志著我國干細(xì)胞技術(shù)走向國際，也為全球漸凍癥患者帶來了新的治療希望。

更值得一提的是，該藥物已經(jīng)同步獲得我國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的正式受理，意味著國內(nèi)患者未來也有望受益于這一前沿療法。

漸凍癥簡述

漸凍癥，醫(yī)學(xué)全稱為肌萎縮側(cè)索硬化（ALS），是一種神經(jīng)退行性疾病，以下是簡單介紹：

發(fā)病機(jī)制：主要是大腦皮質(zhì)、腦干和脊髓中的運(yùn)動神經(jīng)細(xì)胞受侵犯，致上下運(yùn)動神經(jīng)元受損，引發(fā)一系列癥狀。

病因：有遺傳因素，約 5%-10% 病例由此導(dǎo)致；環(huán)境因素如接觸重金屬、有機(jī)溶劑、頭部外傷等可能增加發(fā)病風(fēng)險；還有神經(jīng)細(xì)胞蛋白質(zhì)代謝異常、氧化應(yīng)激反應(yīng)等其他因素也與發(fā)病有關(guān)。

臨床表現(xiàn)：早期常見手指活動不靈活、拿東西不穩(wěn)、肌肉萎縮、肌束震顫、說話含糊等；中期運(yùn)動障礙加重，出現(xiàn)吞咽、呼吸困難等；晚期全身癱瘓，依賴呼吸機(jī)，還可能有認(rèn)知及精神癥狀。

診斷方法：依靠病史采集、體格檢查，結(jié)合肌電圖、頭顱和脊髓 MRI 等影像學(xué)檢查，以及血液、腦脊液等實(shí)驗(yàn)室檢查來綜合判斷。

治療現(xiàn)狀：藥物有利魯唑、依達(dá)拉奉等，可在一定程度上延緩病情。還有康復(fù)治療和營養(yǎng)、呼吸等支持治療來改善患者生活質(zhì)量，延長生存期，但目前該病無法完全治愈。

由于漸凍癥的發(fā)病機(jī)制復(fù)雜，醫(yī)學(xué)界一直在探索更有效的治療方案，而干細(xì)胞療法正是近年來備受關(guān)注的突破口。

iPSC技術(shù)在漸凍癥治療中的潛力

此次獲批的干細(xì)胞新藥，核心技術(shù)來源于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）。iPSC技術(shù)可以將普通體細(xì)胞（如皮膚細(xì)胞）
“逆轉(zhuǎn)”為具有多能性的干細(xì)胞，再定向誘導(dǎo)其分化為神經(jīng)前體細(xì)胞，用于修復(fù)受損神經(jīng)元。

誘導(dǎo)多能干細(xì)胞治療漸凍癥的原理

• 細(xì)胞替代治療：iPSC 具有分化為各種神經(jīng)細(xì)胞的能力，理論上可以將 iPSC 誘導(dǎo)分化為運(yùn)動神經(jīng)元或其他支持性神經(jīng)細(xì)胞，然后移植到患者體內(nèi)，替代受損或死亡的神經(jīng)細(xì)胞，恢復(fù)神經(jīng)功能。
• 分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子：即使 iPSC 來源的細(xì)胞不能完全替代受損細(xì)胞，它們也可能通過分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子等物質(zhì)，促進(jìn)內(nèi)源性神經(jīng)細(xì)胞的存活和修復(fù)，改善神經(jīng)微環(huán)境，為受損神經(jīng)細(xì)胞的恢復(fù)創(chuàng)造有利條件。

該款藥物的臨床前研究和初步試驗(yàn)顯示，安全性和有效性方面取得了令人鼓舞的結(jié)果，在超過12個月的臨床隨訪表明在延緩病情發(fā)展上展現(xiàn)出了巨大潛力。

FDA批準(zhǔn)：意味著什么？

獲得FDA批準(zhǔn)，意味著這款干細(xì)胞藥物可以在美國進(jìn)行大規(guī)模臨床試驗(yàn)，是邁向正式上市的重要一步。同時，該藥物還獲得了FDA的“孤兒藥”資格認(rèn)證，這將為藥物研發(fā)和推廣提供額外政策支持，包括：

1、更長的市場獨(dú)占期（減少競爭，提高研發(fā)回報）
2、優(yōu)先審評和加快審批通道（更快進(jìn)入市場）
3、研發(fā)資金支持（降低企業(yè)開發(fā)成本）

這不僅是對中國干細(xì)胞技術(shù)的國際認(rèn)可，更意味著全球漸凍癥患者將迎來更多新的治療選擇。

干細(xì)胞治療的未來前景

隨著干細(xì)胞技術(shù)在醫(yī)學(xué)治療中的應(yīng)用日益廣泛，其對許多重大疾病的治療潛力逐步顯現(xiàn)。尤其在神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療上，干細(xì)胞作為一種修復(fù)損傷的工具，展現(xiàn)出了巨大的前景。漸凍癥、帕金森病等神經(jīng)退行性疾病的治療正成為這一領(lǐng)域研發(fā)的重點(diǎn)。

從全球視野來看，干細(xì)胞治療的臨床應(yīng)用正逐步進(jìn)入實(shí)質(zhì)性階段，越來越多的干細(xì)胞新藥正在走向市場。這一批準(zhǔn)，既標(biāo)志著中國干細(xì)胞行業(yè)贏得了國際認(rèn)可，同時也為全球神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療提供了新的希望。

結(jié)語：為患者帶來希望

此次獲批FDA臨床試驗(yàn)，不僅是我國干細(xì)胞研究的一次重大突破，也為全球漸凍癥患者帶來了新的希望。未來，隨著干細(xì)胞新藥的進(jìn)一步研發(fā)和推廣，這一技術(shù)有望改變漸凍癥乃至更多神經(jīng)退行性疾病的治療格局。

科技進(jìn)步正在改變醫(yī)學(xué)的未來，而干細(xì)胞技術(shù)，或許正是治愈不治之癥的關(guān)鍵。讓我們期待更多創(chuàng)新療法的到來，為全球患者帶來真正的生存希望！

信息來源：士澤生物、干細(xì)胞與基因科學(xué)

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