近日，東京–( BUSINESS WIRE)–SanBio Co., Ltd. (TOKYO:4592)（總部：東京，代表董事兼首席執(zhí)行官：Keita Mori）特此宣布，其同種異體間充質(zhì)干細胞制備人體干細胞加工產(chǎn)品“AKUUGO?顱內(nèi)植入用懸浮液”（INN：vandefitemcel；以下簡稱“AKUUGO?”）在日本獲得了有條件和有時間限制的上市許可，用于干細胞治療改善創(chuàng)傷性腦損傷導(dǎo)致的慢性運動性麻痹。

全球首款：間充質(zhì)干細胞治療慢性運動癱瘓獲批上市

創(chuàng)傷性腦損傷 (TBI) 是由交通事故或墜落等強烈外力作用于頭部，導(dǎo)致顱骨內(nèi)腦組織受損而引起的。TBI癥狀的表現(xiàn)和時間在患者之間差異很大，并且根據(jù)受影響的大腦區(qū)域，患者可能會出現(xiàn)運動功能障礙或更高級的腦功能障礙等后遺癥。

• 研究表明，被破壞或受損的腦組織不會自然再生，進入TBI慢性期并出現(xiàn)運動性麻痹的患者將對其日常生活和社交生活產(chǎn)生終生影響，這表明存在巨大的未滿足醫(yī)療需求。

AKUUGO?已被證明可有效改善與TBI相關(guān)的慢性運動癱瘓，是全球首個也是唯一獲批用于此適應(yīng)癥的同種異體細胞治療藥物。

AKUUGO?是一種同種異體細胞產(chǎn)品，通過培養(yǎng)從健康供體采集的骨髓間充質(zhì)干細胞，并將人Notch-1胞內(nèi)結(jié)構(gòu)域基因瞬時轉(zhuǎn)染到培養(yǎng)細胞中以增強其再生神經(jīng)細胞的能力而制成。

將AKUUGO?移植到腦部受損的神經(jīng)組織中，預(yù)計會觸發(fā)FGF-2（一種蛋白質(zhì)）和其他物質(zhì)的釋放，進而促進受損神經(jīng)細胞的自然再生能力并誘導(dǎo)神經(jīng)細胞增殖和分化?；A(chǔ)研究結(jié)果也表明，AKUUGO?對神經(jīng)細胞具有保護作用、誘導(dǎo)血管生成，并具有免疫調(diào)節(jié)作用。

SanBio首席執(zhí)行官Mori Keita評論如下：

“我們非常高興地宣布，經(jīng)過24年的運營，我們的AKUUGO?獲得了有條件和有時限的批準，使我們能夠為日本的創(chuàng)傷性腦損傷患者提供新的治療選擇。AKUUGO?可直接作用于大腦，是創(chuàng)傷性腦損傷相關(guān)慢性運動麻痹患者的創(chuàng)新和重要選擇。我們希望通過AKUUGO?為盡可能多的創(chuàng)傷性腦損傷患者的生活帶來希望”。

AKUGO?的批準是基于SanBio在日本和美國進行的全球第二階段臨床試驗的結(jié)果。

東京大學(xué)神經(jīng)病學(xué)教授Nobuhito Saito博士領(lǐng)導(dǎo)了這項臨床試驗，并發(fā)表了如下評論:

“腦外傷可影響大腦的各個區(qū)域，損傷的部位和程度決定了癥狀和后遺癥的持續(xù)時間和嚴重程度。急性期的康復(fù)治療可有效恢復(fù)一定程度的運動功能，但由于受損腦細胞不能再生，因此對于腦外傷引起的慢性運動障礙和其他后遺癥一直沒有有效的治療方法。AKUGO?的獲批可能會為腦外傷慢性后遺癥患者提供一種新的治療選擇，我期待著看到研究和分析取得進一步進展”。

匹茲堡大學(xué)神經(jīng)外科教授兼神經(jīng)創(chuàng)傷臨床試驗中心主任David O. Okonkwo博士評論如下：“慢性腦外傷患者終生殘疾，影響生活質(zhì)量，尤其是運動障礙患者。腦外傷患者的生活也給照顧他們的人帶來了負擔”。

AKUGO?的獲批是一項突破，為慢性腦外傷運動障礙的治療揭開了新的篇章。

慶應(yīng)義塾大學(xué)教授、SanBio的創(chuàng)始科學(xué)家Hideyuki Okano博士多年來一直支持公司的工作，他評論道：“AKUGO?的獲批是一項突破，為慢性腦外傷運動障礙的治療揭開了新的篇章”。

多年來一直支持公司發(fā)展的慶應(yīng)義塾大學(xué)教授、SanBio的創(chuàng)始科學(xué)家Hideyuki Okano博士評論道：

“20多年來，SanBio一直在腦再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域開展研發(fā)工作。我很高興AKUUGO?被批準用于治療腦外傷導(dǎo)致的慢性運動性癱瘓，這是世界上第一個被批準的此類治療方法，我也很高興能為日本患者提供新的治療選擇”。 

AKUGO?在日本獲得批準，比世界上其他任何地方都要早，這使我們更接近于實現(xiàn)我們的目標，即為全世界仍然因缺乏有效治療方案而飽受折磨的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病（尤其是腦部疾?。┗颊咛峁┲С帧?/p>

AKUUGO?產(chǎn)品概述

*關(guān)于異體細胞移植

再生醫(yī)療療法可分為自體細胞療法和異體細胞療法。自體細胞移植是采集并使用患者自身的細胞，但細胞處理過程耗時費力。而異體細胞移植則是從捐贈者處采集細胞并進行大量培養(yǎng)。由于異體細胞藥物可以批量生產(chǎn)，因此可以治療大量患者。

關(guān)于“AKUUGO?顱內(nèi)植入懸浮液”

AKUUGO?顱內(nèi)植入懸浮液（INN：vandefitemcel）是一種人類（同種異體）骨髓來源的改良間充質(zhì)干細胞，通過改良和培養(yǎng)源自健康成人骨髓抽吸物的間充質(zhì)干細胞而產(chǎn)生。將AKUUGO?移植到腦部受損的神經(jīng)組織中，預(yù)計會觸發(fā)FGF-2（一種蛋白質(zhì)）和其他物質(zhì)的釋放，進而促進受損神經(jīng)細胞的自然再生能力，并誘導(dǎo)神經(jīng)細胞增殖和分化。

有條件和有時間限制的批準是基于SanBio全球第2期臨床試驗的結(jié)果。試驗的主要終點——治療后24周Fugle-Meyer運動量表（FMMS）評分相對于基線的平均變化——已經(jīng)達到，AKUUGO?治療組報告比對照組提高了8.3分對照組為2.3，具有統(tǒng)計學(xué)顯著差異。研究最終分析結(jié)果已在美國神經(jīng)病學(xué)學(xué)會年會上公布。我們正在推進針對多種適應(yīng)癥的研發(fā)，包括與慢性腦梗塞相關(guān)的慢性效應(yīng)。

關(guān)于SanBio集團（SanBio Co., Ltd和SanBio, Inc）

SanBio從事再生細胞業(yè)務(wù)——我們研究、開發(fā)、制造和銷售再生細胞藥物。

2024年7月，根據(jù)Sakigake指定計劃，我們獲得了主打產(chǎn)品AKUUGO?的有條件和有時間限制的批準，用于改善創(chuàng)傷性腦損傷導(dǎo)致的慢性運動障礙。

展望未來，我們將繼續(xù)將研發(fā)重點放在現(xiàn)有藥物無法滿足的重大未滿足醫(yī)療需求的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病上。該公司總部位于日本東京和加利福尼亞州奧克蘭。

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