2024年5月20日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（NMPA）官網(wǎng)發(fā)布《中國(guó)新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)進(jìn)展年度報(bào)告（2023年）》（以下簡(jiǎn)稱《報(bào)告》）。

《報(bào)告》顯示出中國(guó)新藥臨床試驗(yàn)創(chuàng)新與高效并存。從《報(bào)告》來(lái)看，1類創(chuàng)新藥試驗(yàn)占新藥臨床試驗(yàn)登記總量的69.1%。

1類創(chuàng)新藥總體仍處于研發(fā)早期階段，但與2022年度相比，Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗(yàn)占比均出現(xiàn)小幅增加。通過(guò)《報(bào)告》，也能感受到鼓勵(lì)研發(fā)政策所帶來(lái)的積極影響：兒童人群、罕見(jiàn)疾病患者等特定人群用藥的臨床試驗(yàn)數(shù)量呈現(xiàn)顯著增長(zhǎng)趨勢(shì)，醫(yī)學(xué)影像學(xué)和放射性藥物臨床試驗(yàn)保持小幅增加。

研發(fā)企業(yè)在細(xì)胞治療、基因治療等新技術(shù)領(lǐng)域加強(qiáng)布局，2023年登記細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品類臨床試驗(yàn)81項(xiàng)，較2022年增長(zhǎng)近1倍。

細(xì)胞治療、基因治療等新技術(shù)領(lǐng)域引起更多關(guān)注。2023年，藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)登記臨床試驗(yàn)總量首次突破4000項(xiàng)，達(dá)4300項(xiàng)（以CTR計(jì)）,為歷年登記總量最高，較2022年年度登記總量增長(zhǎng)了26.1%，其中新藥臨床試驗(yàn)（以受理號(hào)登記）數(shù)量為2323項(xiàng)，與2022年相比，2023年新藥臨床試驗(yàn)數(shù)量增長(zhǎng)了14.3%。

其中，2023年共登記81項(xiàng)細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品類臨床試驗(yàn)，較2022年增長(zhǎng)近1倍。上述81項(xiàng)細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品類試驗(yàn)共涉及70個(gè)品種（以藥品名稱計(jì)），試驗(yàn)范圍以國(guó)內(nèi)臨床試驗(yàn)為主（76項(xiàng)，93.8%），適應(yīng)癥以抗腫瘤藥物為主（42項(xiàng)，51.9%）。從試驗(yàn)分期分析，以Ⅰ期臨床試驗(yàn)為主（33項(xiàng)，40.7%），Ⅲ期臨床試驗(yàn)占比僅為4.9%（4/81）。

CDE發(fā)布：2023年細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床注冊(cè)同比增長(zhǎng)近1倍，創(chuàng)歷史新高

2023我國(guó)干細(xì)胞臨床研發(fā)進(jìn)展:近50款新藥獲批!?

干細(xì)胞療法是再生醫(yī)學(xué)的一種形式，是將培養(yǎng)好的干細(xì)胞或其衍生物，輸入或植入人體，通過(guò)抗炎、調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)、信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)和分化特性等機(jī)制，刺激人體自身的愈合過(guò)程，并修復(fù)體內(nèi)受損細(xì)胞或組織，達(dá)到抗衰、治療或預(yù)防疾病目的的一種治療方法。

干細(xì)胞作為前沿生物技術(shù)之一，其創(chuàng)新研究已經(jīng)成為國(guó)家創(chuàng)新的一個(gè)重要方向，干細(xì)胞被相繼寫(xiě)入我國(guó)《“健康中國(guó)2030”規(guī)劃綱要》、《“十四五”生物經(jīng)濟(jì)發(fā)展規(guī)劃》。

我國(guó)干細(xì)胞基礎(chǔ)研究不斷取得突破，獲批臨床試驗(yàn)的研究數(shù)目不斷增多據(jù)統(tǒng)計(jì)，截止到2023年12月，全球已注冊(cè)登記的干細(xì)胞相關(guān)臨床項(xiàng)目多達(dá)4000余項(xiàng)，其中包含3101項(xiàng)已完成的項(xiàng)目，主要涉及自身免疫性疾病（如系統(tǒng)性紅斑狼瘡）、代謝性疾?。ㄈ缣悄虿。?、呼吸系統(tǒng)疾病（如慢阻肺）、骨關(guān)節(jié)?。ㄈ绻顷P(guān)節(jié)炎、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎）、生殖系統(tǒng)疾病（如男性勃起功能障礙）、肝臟疾病、眼科疾病等多個(gè)領(lǐng)域。

這其中，我國(guó)已有50余項(xiàng)間充質(zhì)干細(xì)胞藥物臨床試驗(yàn)，包括糖尿病足潰瘍、骨關(guān)節(jié)炎、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、肺纖維化、卒中、銀屑病、急性呼吸窘迫綜合征、肝衰竭、克羅恩病、移植物抗宿主病等病種。隨著更多臨床試驗(yàn)數(shù)量增加，預(yù)計(jì)到2028年，中國(guó)干細(xì)胞市場(chǎng)經(jīng)濟(jì)的復(fù)合年均增長(zhǎng)率將達(dá)到16.5%。

2023年IND受理的干細(xì)胞新藥

2023年取得IND受理的干細(xì)胞新藥有42個(gè)，均為治療用生物制品1類新藥，未有納入特殊審批/重大專項(xiàng)/優(yōu)先審評(píng)/突破性治療品種/附條件批準(zhǔn)上市等的新藥。

42個(gè)IND受理的干細(xì)胞新藥62%為臍帶來(lái)源干細(xì)胞，相比于骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞和脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞具有更高增殖率、多能性、低免疫原性以及對(duì)供體無(wú)風(fēng)險(xiǎn)等優(yōu)點(diǎn)。近年來(lái)，基于臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞的藥物開(kāi)發(fā)和臨床試驗(yàn)逐漸增多，治療領(lǐng)域也隨之不斷拓展。

42個(gè)IND受理的干細(xì)胞新藥適應(yīng)癥如下，其中公布的適應(yīng)癥中研究較多的為：中/重度急性呼吸窘迫綜合征、急性移植物抗宿主病、膝骨關(guān)節(jié)炎、慢加急性肝衰竭、間質(zhì)性肺病。其中17個(gè)未公布適應(yīng)癥為IND審評(píng)期間。

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