但在第二階段試驗中，使用間充質(zhì)干細(xì)胞治療并不能改變所有患者的病情進(jìn)展。

一項二期臨床試驗的新數(shù)據(jù)顯示，干細(xì)胞療法，特別是間充質(zhì)干細(xì)胞治療，并沒有實質(zhì)性地改變肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）患者的疾病進(jìn)展。

不過，有一部分患者似乎從治療中獲得了明顯的益處，他們在接受干細(xì)胞治療后，病情進(jìn)展比首次注射間充質(zhì)干細(xì)胞前至少慢了25%。

AAN2024：干細(xì)胞治療可減緩漸凍癥某些患者的病情

“梅奧診所（Mayo Clinic）神經(jīng)學(xué)教授、醫(yī)學(xué)博士內(nèi)森-P-斯塔夫（Nathan P. Staff）在題為 “重復(fù)鞘內(nèi)自體脂肪來源間充質(zhì)干細(xì)胞治療漸凍癥的2期臨床試驗結(jié)果 “的演講中說：”我們在總體隊列中沒有看到任何強烈的療效信號，但在觀察亞組參與者時，可能存在應(yīng)答者效應(yīng)。

斯塔夫的演講是在美國神經(jīng)病學(xué)會（AAN）2024年年會上進(jìn)行的，該年會將于4月13-18日在科羅拉多州舉行，并可在線觀看。

據(jù)這位科學(xué)家稱，還需要進(jìn)行更多的研究，以幫助確定哪些患者會出現(xiàn)這種應(yīng)答效應(yīng)。

測試間充質(zhì)干細(xì)胞療法對漸凍癥的影響

間充質(zhì)干細(xì)胞是存在于骨髓和脂肪組織中的干細(xì)胞。這些干細(xì)胞能夠生長為某些類型的結(jié)締組織細(xì)胞，還能分泌多種信號分子，調(diào)節(jié)附近其他細(xì)胞（包括神經(jīng)細(xì)胞）的活動。

“斯塔夫說：”我們研究間充質(zhì)干細(xì)胞治療漸凍癥已經(jīng)有十多年了。”之所以選擇間充質(zhì)干細(xì)胞作為一種可能的療法，是因為它們能夠分泌生長因子，包括神經(jīng)生長促進(jìn)因子，并能調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)和神經(jīng)炎癥。

工作人員指出，幾家制藥公司已經(jīng)在開發(fā)基于間充質(zhì)干細(xì)胞的潛在ALS療法。最著名的ALS干細(xì)胞療法名為NurOwn（debamestrocel），將于今年晚些時候進(jìn)入3b期臨床試驗，這可能成為該療法在美國獲得批準(zhǔn)的新申請基礎(chǔ)。

在AAN會議上，工作人員展示了一項美國多點試驗（NCT03268603）的數(shù)據(jù)，該試驗使用了從參與者腹部脂肪組織中收集的間充質(zhì)干細(xì)胞。經(jīng)過處理的細(xì)胞被擴(kuò)增到數(shù)百萬個，然后通過椎管內(nèi)注射（即鞘內(nèi)注射）送回患者體內(nèi)。

這項研究包括57名ALS患者，他們在入組前兩年內(nèi)開始出現(xiàn)癥狀。約三分之二的參與者為男性，幾乎都是白人，平均年齡為56歲。其中九名患者患有家族性肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥，這種疾病具有家族遺傳性。

所有參與者都接受了鞘內(nèi)間充質(zhì)干細(xì)胞注射治療，每三個月一次，為期一年，最多注射四次。根據(jù)一定的劑量調(diào)整標(biāo)準(zhǔn)，這些注射包括1000萬到1億個細(xì)胞。

工作人員指出，在為期一年的研究中，”有相當(dāng)多的患者退出”，近一半的患者在研究結(jié)束前退出。退出研究的原因有很多，但最常見的原因是疾病進(jìn)展。

近一半的患者在治療過程中出現(xiàn)了中度或嚴(yán)重的副作用。疼痛是這種干細(xì)胞療法治療ALS特別常見的副作用，約有23名患者出現(xiàn)中度至重度背痛、肢體疼痛或頭痛。

工作人員說，總體而言，間充質(zhì)干細(xì)胞治療 “耐受性相當(dāng)好”。不過，還是有一些參與者出現(xiàn)了更持久的問題，導(dǎo)致他們退出了研究。

一些患者的ALSFRS-R評分下降至少25%

疾病進(jìn)展使用ALS功能評定量表修訂版 (ALSFRS-R) 進(jìn)行測量，其中分?jǐn)?shù)越高代表功能能力越好。

在開始間充質(zhì)干細(xì)胞治療之前，ALSFRS-R評分隨著時間的推移迅速下降，這在ALS中很常見。在長達(dá)一年的研究中，病情惡化的速度較治療前略有減緩，但差異未能達(dá)到統(tǒng)計學(xué)顯著性。

然而，工作人員指出，57名研究參與者中有21名在開始間充質(zhì)干細(xì)胞治療后，ALSFRS-R評分下降了至少25%。這表明某些患者可能對間充質(zhì)干細(xì)胞治療有反應(yīng)，而其他患者則沒有從治療中獲益。

該團(tuán)隊現(xiàn)在將對這項研究進(jìn)行進(jìn)一步分析，包括生物標(biāo)志物評估，這可能有助于進(jìn)一步了解哪些患者對 間充質(zhì)干細(xì)胞治療有反應(yīng)或沒有反應(yīng)。

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