帕金森病（Parkinson’s Disease，PD），是一種復(fù)雜的神經(jīng)退行性疾病，也是世界上第二常見的神經(jīng)退行性疾病，僅次于阿爾茨海默病（AD），影響著約1%-2%的60歲及以上老人。

帕金森病患者大腦中產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元喪失，影響運動和認(rèn)知，導(dǎo)致出現(xiàn)震顫、肌肉僵硬、意識模糊和癡呆等癥狀。隨著全球人口老齡化，帕金森病患病率還將大幅增加。預(yù)計至2030年我國將有500萬以上帕金森病患者。帕金森病病程長，致殘率高，目前臨床上主要是對癥治療，且長期用藥會出現(xiàn)運動并發(fā)癥，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量。

近日，首例使用iNSC-DAP（誘導(dǎo)神經(jīng)干細(xì)胞來源的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞）自體細(xì)胞移植治療帕金森病的神經(jīng)外科手術(shù)在首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院成功完成。這一手術(shù)的成功實施，是神經(jīng)退行性疾病治療手段的重大突破，也是干細(xì)胞在神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療領(lǐng)域的又一重要進(jìn)展。

iNSC-DAP項目旨在將自體外周血單個核細(xì)胞重編程為誘導(dǎo)神經(jīng)干細(xì)胞（iNSC），繼而在體外定向分化為多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞，移植至患者腦內(nèi)，替代、補充壞死的多巴胺能神經(jīng)元，以期實現(xiàn)一次移植，長期有效，緩解癥狀，遏制病情進(jìn)展的目的。在前期工作中，宣武醫(yī)院研究團(tuán)隊通過非整合重編程方法將人外周血單個核細(xì)胞直接誘導(dǎo)為神經(jīng)干細(xì)胞并對該細(xì)胞進(jìn)行了系統(tǒng)性研究。在完成體外和動物體內(nèi)的安全性和有效性驗證后，該臨床研究項目經(jīng)由國家衛(wèi)健委和藥監(jiān)局審核通過研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）備案。

此次接受iNSC-DAP自體細(xì)胞手術(shù)移植的患者罹患帕金森病8年，有明顯的運動并發(fā)癥，開期尚能活動，關(guān)期幾乎不能自理。手術(shù)當(dāng)天，宣武醫(yī)院院長、神經(jīng)外科主任醫(yī)師趙國光帶領(lǐng)團(tuán)隊，應(yīng)用手術(shù)機器人，通過立體定位技術(shù)，精準(zhǔn)的將iNSC-DAP自體細(xì)胞移植到帕金森病患者腦內(nèi)紋狀體。在神經(jīng)內(nèi)科、放射與核醫(yī)學(xué)科、細(xì)胞治療中心、麻醉手術(shù)科等相關(guān)科室的通力合作下，完成了領(lǐng)域內(nèi)首例iNSC-DAP帕金森病治療的手術(shù)移植?；颊咧踩爰?xì)胞后，經(jīng)復(fù)查植入部位準(zhǔn)確，術(shù)后關(guān)期癥狀有短暫改善，穩(wěn)定的長期療效預(yù)計在細(xì)胞植入后6個月左右可觀測。目前，患者已出院，各方面情況良好。

據(jù)項目共同負(fù)責(zé)人之一、宣武醫(yī)院細(xì)胞治療中心陳志國介紹，iNSC具備與發(fā)育早期的神經(jīng)干細(xì)胞相似的生物學(xué)屬性，能夠自我更新以及分化為神經(jīng)元和膠質(zhì)細(xì)胞。iNSC的獲取無需經(jīng)過iPSC（誘導(dǎo)多能干細(xì)胞）階段，因而，成瘤風(fēng)險大幅下降，安全性更高，誘導(dǎo)分化周期更短，是一種十分理想的可產(chǎn)業(yè)化的種子干細(xì)胞。針對iNSC及利用該技術(shù)獲得的其它類型神經(jīng)前體細(xì)胞進(jìn)行開發(fā)，還可為帕金森病以外的其它神經(jīng)系統(tǒng)疾病提供全新治療手段和策略。

因此，iNSC具有強大的細(xì)胞移植治療前景，這一平臺技術(shù)也是中國科學(xué)家攻克干細(xì)胞治療底層關(guān)鍵技術(shù)的豐碩成果。趙國光表示，此次完成的領(lǐng)域內(nèi)首例iNSC-DAP手術(shù)移植，實現(xiàn)了神經(jīng)退行性疾病治療的技術(shù)突破，對提升我國帕金森病的治療水平具有重大的實踐意義。未來，圍繞iNSC-DAP移植宣武醫(yī)院將形成一整套臨床診治方案和操作規(guī)程，在完成臨床研究驗證后進(jìn)行推廣應(yīng)用，惠及廣大帕金森病患者。

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