近期，收到留言，問干細胞能治療哪些疾病，哪些醫(yī)院在開展干細胞治療，以及干細胞新藥申報的進展問題。還有問近年來，干細胞公司如同雨后春筍般，感覺公司魚龍混雜。甚至有些以前從事美容、金融或者養(yǎng)生保健的，也轉(zhuǎn)行成為了干細胞的推廣員，面對這種情況，作為消費者，我們應(yīng)該如何判斷哪家干細胞公司是值得信賴的呢？

今天，我就來和大家探討一下這個問題。在我國，干細胞的監(jiān)管實行“雙軌制”，即藥品和醫(yī)療技術(shù)管理并行的監(jiān)管模式。簡單來說，就是有兩條線路進行監(jiān)管。

第一條線：是干細胞藥物。許多干細胞公司選擇走這條路線，即申請干細胞新藥批文。目前已有超過70個IND（臨床試驗申請）獲得批準，這些都是走的這條路線。

這條路線的主管單位是國家食品藥品監(jiān)督管理總局（NMPA），也就是由國務(wù)院直屬機構(gòu)，市場監(jiān)督管理總局來管理。如果要申請干細胞藥物，必須在IND獲批后，陸續(xù)進行一期、二期、三期臨床試驗，最后拿到新藥上市批文，按藥品投放市場。這條路線雖然費時費錢，但也是最為嚴謹?shù)囊粭l路線。在行業(yè)內(nèi)，有一條不成文的規(guī)則，“10年10億美金，才能可能拿到一個新藥”，這也解釋了為什么一些新特藥如此昂貴。例如，幾年前的電影《我不是藥神》中，諾華的格列衛(wèi)用于治療白血病，但因為價格過高，電影主角就到印度引進仿制藥，以低價銷售給白血病患者。

第二條線：是干細胞醫(yī)療技術(shù)。由于干細胞的特殊性，以及在國內(nèi)外的研究已有數(shù)十年的歷史，大量的臨床研究表明，其安全性非常好，至少是可控的。而在治療疾病的效果方面，干細胞在很多疾病方面都表現(xiàn)出了非常不錯的效果。然而，由于其生效機理的復雜性，短時間內(nèi)可能無法完全適應(yīng)原有的藥物審核流程。比如，干細胞的旁分泌效應(yīng)、歸巢效應(yīng)，以及其他一些作用機制等，都不太適合用原有的藥物審核流程來監(jiān)管。因此，我們的主管部門以讓優(yōu)秀的科研技術(shù)能更早地造福大眾為原則，開放醫(yī)療機構(gòu)在衛(wèi)生健康委和藥品監(jiān)督管理局聯(lián)合管理的秘書處申請機構(gòu)和項目雙備案，并在備案項目范圍內(nèi)開展干細胞臨床研究。這條線相當于由兩個部門聯(lián)合進行監(jiān)管。例如，2016年5月，首批干細胞臨床研究機構(gòu)名單（30家醫(yī)院）發(fā)布，后來在2017年11月23日，第二批又批準了72家醫(yī)院，目前已有102家醫(yī)院獲得了許可。截至目前，中國已有133家研究機構(gòu)(含軍隊醫(yī)院22家)通過了干細胞臨床研究機構(gòu)的備案，備案項目達100個。已有都是由這二個部門聯(lián)合批準的。

實際操作上，雖然具體項目的實施是在具有臨床研究資質(zhì)的醫(yī)院和科室進行，但干細胞制劑制備很少有醫(yī)院自己開展，基本上是由合作的細胞公司或細胞制備工廠來完成干細胞制劑的制備，然后按醫(yī)療技術(shù)來進行應(yīng)用。這也就給了干細胞公司更多的應(yīng)用機會。

當然：無論選擇哪條路線，國家對干細胞制劑的要求都極為嚴格。具體來說，干細胞制劑必須符合《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導原則》、《人源化干細胞藥學工藝技術(shù)指導原則》、《GMP附錄-細胞治療產(chǎn)品》等相關(guān)法律法規(guī)的要求。因此，當我們在選擇干細胞公司時，可以參考以下幾個標準：

1、B+A級潔凈度：干細胞制備必須在完全無菌的環(huán)境下進行，這對實驗室和生產(chǎn)設(shè)施的環(huán)境要求極高。根據(jù)國家規(guī)定，細胞治療產(chǎn)品的生產(chǎn)必須在B+A級潔凈度的實驗室或生產(chǎn)車間中進行。

2、中檢院質(zhì)量復核認定：中國食品藥品檢定研究院（簡稱“中檢院”）是國家法定的生物制品藥品質(zhì)量檢驗機構(gòu)，也是三甲醫(yī)院唯一認可的臨床級細胞檢驗機構(gòu)。如果一家公司獲得了中檢院的細胞質(zhì)量復核認定，那就說明其干細胞質(zhì)量已經(jīng)達到了臨床級別。

延伸閱讀：獲批中檢院干細胞質(zhì)量報告機構(gòu)及分布情況

3、醫(yī)院合作認可：大多數(shù)的干細胞臨床研究項目是由干細胞公司與醫(yī)院合作進行的，因此，查看這家公司是否與知名醫(yī)院有合作關(guān)系，也是判斷其實力的一個重要依據(jù)。(例如：通過中國臨床試驗注冊中心、或一些招投標網(wǎng)能查）。

4、IND批件：最后，最直接的判斷方法就是看這家單位是否有干細胞臨床試驗申請（IND）批件，以及是否已經(jīng)獲得了臨床試驗的批準。（通過www.cde.org.cn，信息公開欄能查到）

總的來說，干細胞治療的發(fā)展前景廣闊，但消費者在選擇干細胞服務(wù)公司時，也需要有明確的認知，選擇靠譜的公司，以確保治療的安全和有效。

參考文獻：
1、20160530100915671.doc (live.com)

2、國家衛(wèi)生和計劃生育委員會 國家食品藥品監(jiān)督管理總局關(guān)于第二批干細胞臨床研究備案機構(gòu)的公告（2017年第12號） (nmpa.gov.cn)

3、國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心 (cde.org.cn)

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