早期結果表明，在涉及將實驗室培養(yǎng)的抑制性神經(jīng)元注射到大腦中的試驗中有希望。

早期試驗結果顯示，前兩名接受實驗性干細胞治療癲癇患者在治療一年后癲癇發(fā)作幾乎完全減少。

該療法涉及單次腦內(nèi)注射實驗室培養(yǎng)的神經(jīng)元，這些神經(jīng)元旨在抑制電活動以阻止癲癇發(fā)作?，F(xiàn)在確認該方法是否有效還為時過早，但上周在波士頓舉行的國際干細胞研究學會年會上公布的初步結果被認為是非常令人鼓舞的。

“開發(fā)該療法的舊金山生物技術公司Neurona Therapeutics的首席執(zhí)行官Cory Nicholas說：”盡管我們的臨床調(diào)查正在對更多的患者進行，但令人欣慰的是，迄今為止見證了前兩名患者在沒有額外認知障礙的情況下實現(xiàn)了癲癇發(fā)作的緩解。”我們希望這些改善將在正在進行的試驗中繼續(xù)下去”。

當大腦中發(fā)出信號的興奮性神經(jīng)元和抑制這種活動的抑制性神經(jīng)元之間的平衡出現(xiàn)問題時，就會引起癲癇。這種情況影響了超過600,000名居住在英國的人。

對于大約30%的人來說，藥物無法控制癲癇發(fā)作。在某些情況下，如果癲癇發(fā)作集中在大腦的特定區(qū)域，則可以進行手術。然而，移除腦組織會帶來不可逆轉(zhuǎn)的認知缺陷風險，這意味著非常需要替代的、非破壞性的治療方法。

在美國的試驗中，兩名患者都受到癲癇的嚴重影響，藥物治療無效。第一位患者在SUNY Upstate醫(yī)科大學接受治療，患有癲癇癥已有7年之久，在試驗前的6個月內(nèi)，每月平均癲癇發(fā)作32次。第二名患者在俄勒岡健康與科學大學接受治療，有九年的癲癇病史，在接受細胞注射前的六個月內(nèi)，每月約有14次癲癇發(fā)作。

在進入試驗之前，兩人都是手術治療的候選人。“相反，他們勇敢地選擇率先接受NRTX-1001細胞療法，”尼古拉斯說。

該療法包括將高濃度抑制性神經(jīng)元注射到患者癲癇發(fā)作的焦點。這些細胞是在實驗室中從人類胚胎干細胞中培養(yǎng)出來的。先前對動物的研究發(fā)現(xiàn)，注入的神經(jīng)元能夠與現(xiàn)有的大腦回路整合，并產(chǎn)生持久的癲癇發(fā)作抑制作用。

細胞治療后，第一位患者的每月癲癇發(fā)作減少了95%以上，并且在隨訪期的第七個月后沒有任何癲癇發(fā)作?；颊咴谡J知測試中的記憶分數(shù)也有所提高。第二名患者的每月癲癇發(fā)作減少了90%以上。

尼古拉斯說：“兩名患者進入臨床試驗時都有明顯的癲癇發(fā)作活動、認知受損和生活質(zhì)量不佳?！?/p>

牛津大學醫(yī)學研究委員會核酸治療加速器實驗室的生物學負責人彼得奧利弗教授沒有參與這項研究，他說：“這項新的早期臨床試驗數(shù)據(jù)表明，遞送這些抑制性神經(jīng)元可以顯著減少數(shù)量兩名局灶性癲癇患者的癲癇發(fā)作。這種類型的細胞療法具有巨大的潛力，可以作為這種類型癲癇的手術干預的替代方法，并且適用于那些對藥物沒有反應的人。”

英國癲癇研究中心首席執(zhí)行官Maxine Smeaton表示：“對于30%癲癇發(fā)作未得到控制的癲癇患者，我們迫切需要新的創(chuàng)新療法。干細胞治療和基因治療研究等個性化藥物的發(fā)展帶來了巨大希望。然而，對癲癇的研究長期資金不足。盡管是最常見、最嚴重的神經(jīng)系統(tǒng)疾病之一，但在2018年用于健康相關研究的48億英鎊政府資金中，只有0.3%投資于癲癇。”

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