早期結(jié)果表明，在涉及將實(shí)驗(yàn)室培養(yǎng)的抑制性神經(jīng)元注射到大腦中的試驗(yàn)中有希望。

早期試驗(yàn)結(jié)果顯示，前兩名接受實(shí)驗(yàn)性干細(xì)胞治療癲癇患者在治療一年后癲癇發(fā)作幾乎完全減少。

該療法涉及單次腦內(nèi)注射實(shí)驗(yàn)室培養(yǎng)的神經(jīng)元，這些神經(jīng)元旨在抑制電活動(dòng)以阻止癲癇發(fā)作?，F(xiàn)在確認(rèn)該方法是否有效還為時(shí)過(guò)早，但上周在波士頓舉行的國(guó)際干細(xì)胞研究學(xué)會(huì)年會(huì)上公布的初步結(jié)果被認(rèn)為是非常令人鼓舞的。

“開(kāi)發(fā)該療法的舊金山生物技術(shù)公司Neurona Therapeutics的首席執(zhí)行官Cory Nicholas說(shuō)：”盡管我們的臨床調(diào)查正在對(duì)更多的患者進(jìn)行，但令人欣慰的是，迄今為止見(jiàn)證了前兩名患者在沒(méi)有額外認(rèn)知障礙的情況下實(shí)現(xiàn)了癲癇發(fā)作的緩解。”我們希望這些改善將在正在進(jìn)行的試驗(yàn)中繼續(xù)下去”。

當(dāng)大腦中發(fā)出信號(hào)的興奮性神經(jīng)元和抑制這種活動(dòng)的抑制性神經(jīng)元之間的平衡出現(xiàn)問(wèn)題時(shí)，就會(huì)引起癲癇。這種情況影響了超過(guò)600,000名居住在英國(guó)的人。

對(duì)于大約30%的人來(lái)說(shuō)，藥物無(wú)法控制癲癇發(fā)作。在某些情況下，如果癲癇發(fā)作集中在大腦的特定區(qū)域，則可以進(jìn)行手術(shù)。然而，移除腦組織會(huì)帶來(lái)不可逆轉(zhuǎn)的認(rèn)知缺陷風(fēng)險(xiǎn)，這意味著非常需要替代的、非破壞性的治療方法。

在美國(guó)的試驗(yàn)中，兩名患者都受到癲癇的嚴(yán)重影響，藥物治療無(wú)效。第一位患者在SUNY Upstate醫(yī)科大學(xué)接受治療，患有癲癇癥已有7年之久，在試驗(yàn)前的6個(gè)月內(nèi)，每月平均癲癇發(fā)作32次。第二名患者在俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)接受治療，有九年的癲癇病史，在接受細(xì)胞注射前的六個(gè)月內(nèi)，每月約有14次癲癇發(fā)作。

在進(jìn)入試驗(yàn)之前，兩人都是手術(shù)治療的候選人。“相反，他們勇敢地選擇率先接受NRTX-1001細(xì)胞療法，”尼古拉斯說(shuō)。

該療法包括將高濃度抑制性神經(jīng)元注射到患者癲癇發(fā)作的焦點(diǎn)。這些細(xì)胞是在實(shí)驗(yàn)室中從人類(lèi)胚胎干細(xì)胞中培養(yǎng)出來(lái)的。先前對(duì)動(dòng)物的研究發(fā)現(xiàn)，注入的神經(jīng)元能夠與現(xiàn)有的大腦回路整合，并產(chǎn)生持久的癲癇發(fā)作抑制作用。

細(xì)胞治療后，第一位患者的每月癲癇發(fā)作減少了95%以上，并且在隨訪期的第七個(gè)月后沒(méi)有任何癲癇發(fā)作?；颊咴谡J(rèn)知測(cè)試中的記憶分?jǐn)?shù)也有所提高。第二名患者的每月癲癇發(fā)作減少了90%以上。

尼古拉斯說(shuō)：“兩名患者進(jìn)入臨床試驗(yàn)時(shí)都有明顯的癲癇發(fā)作活動(dòng)、認(rèn)知受損和生活質(zhì)量不佳?！?/p>

牛津大學(xué)醫(yī)學(xué)研究委員會(huì)核酸治療加速器實(shí)驗(yàn)室的生物學(xué)負(fù)責(zé)人彼得奧利弗教授沒(méi)有參與這項(xiàng)研究，他說(shuō)：“這項(xiàng)新的早期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明，遞送這些抑制性神經(jīng)元可以顯著減少數(shù)量?jī)擅衷钚园d癇患者的癲癇發(fā)作。這種類(lèi)型的細(xì)胞療法具有巨大的潛力，可以作為這種類(lèi)型癲癇的手術(shù)干預(yù)的替代方法，并且適用于那些對(duì)藥物沒(méi)有反應(yīng)的人。”

英國(guó)癲癇研究中心首席執(zhí)行官M(fèi)axine Smeaton表示：“對(duì)于30%癲癇發(fā)作未得到控制的癲癇患者，我們迫切需要新的創(chuàng)新療法。干細(xì)胞治療和基因治療研究等個(gè)性化藥物的發(fā)展帶來(lái)了巨大希望。然而，對(duì)癲癇的研究長(zhǎng)期資金不足。盡管是最常見(jiàn)、最嚴(yán)重的神經(jīng)系統(tǒng)疾病之一，但在2018年用于健康相關(guān)研究的48億英鎊政府資金中，只有0.3%投資于癲癇?！?/p>

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