1型糖尿病（T1D）是一種以胰島β細(xì)胞自身免疫性破壞為特征的慢性代謝性疾病，2021年全球約有840萬(wàn)患者，其中兒童和青少年占比超過(guò)50%。目前的治療方法包括胰島素治療和降糖藥物，可以控制病情，但無(wú)法治愈。近年來(lái)，干細(xì)胞技術(shù)的突破性進(jìn)展為T(mén)1D的根治帶來(lái)了曙光——從細(xì)胞替代到免疫調(diào)控，從功能修復(fù)到病因干預(yù)，科學(xué)家們正通過(guò)多種治療方法重構(gòu)糖尿病治療的范式。

邁向治療前沿：干細(xì)胞治療1型糖尿病的最新敘述性綜述

近日，一項(xiàng)發(fā)表于《World Journal of Pediatrics》上的重磅研究表明干細(xì)胞療法有望成為治療1型糖尿?。═1D）的一條新途徑，有助于β細(xì)胞再生，并減少對(duì)外源性胰島素的依賴(lài)^[1]。

該研究是由迪拜大學(xué)醫(yī)學(xué)院聯(lián)合迪拜安曼曼哈頓巴希爾醫(yī)院婦幼醫(yī)院兒科開(kāi)展的題為“Advancing toward a curative frontier: an updated narrative review on stem-cell therapy in pediatric type 1 diabetes”（邁向治療前沿：干細(xì)胞療法治療小兒1型糖尿病的最新綜述）的研究，為治療1型糖尿病帶來(lái)了新方向。

本綜述探討了干細(xì)胞療法作為T(mén)1D轉(zhuǎn)化和治愈方法的潛力，重點(diǎn)關(guān)注其在再生β細(xì)胞方面的潛力以及解決兒童群體特有的挑戰(zhàn)。

1型糖尿病的疾病特征與流行病學(xué)

1型糖尿?。═1D）是兒童期最常見(jiàn)的慢性疾病之一，其核心病理機(jī)制為免疫介導(dǎo)的胰腺β細(xì)胞破壞，導(dǎo)致胰島素絕對(duì)缺乏與慢性高血糖。全球2021年T1D患者約840萬(wàn)，預(yù)計(jì)2040年將增至1740萬(wàn)，其中兒科人群患病率上升尤為顯著。

超過(guò)半數(shù)三歲以下患兒以糖尿病酮癥酸中毒（DKA）為首發(fā)癥狀，而非典型多飲多尿，且疾病負(fù)擔(dān)存在地域差異：低收入國(guó)家10歲確診患兒的預(yù)期壽命僅13歲，而高收入國(guó)家可達(dá)65歲。此外，T1D不僅縮短預(yù)期壽命、降低生活質(zhì)量，其長(zhǎng)期并發(fā)癥（如心血管疾病、腎病、神經(jīng)病變及視網(wǎng)膜病變）更對(duì)家庭與醫(yī)療系統(tǒng)造成沉重經(jīng)濟(jì)壓力。

現(xiàn)有治療的局限與挑戰(zhàn)：當(dāng)前T1D管理依賴(lài)外源性胰島素替代（皮下注射或泵輸注）及輔助藥物（二甲雙胍、GLP-1受體激動(dòng)劑、SGLT2抑制劑），雖可控制血糖但無(wú)法根治疾病。例如，二甲雙胍雖減少胰島素用量卻難以改善HbA1c水平，而SGLT2抑制劑雖調(diào)控代謝卻增加酮癥酸中毒風(fēng)險(xiǎn)。胰腺或胰島移植雖能實(shí)現(xiàn)血糖正常化并減少并發(fā)癥，但僅限特定重癥患者，且需終身免疫抑制治療以對(duì)抗排斥反應(yīng)，極大限制了其臨床應(yīng)用。

干細(xì)胞治療1型糖尿病的潛力與未來(lái)方向

鑒于1型糖尿病（T1D）的患病率不斷上升，需要終身服藥，且傳統(tǒng)治療方法（尤其是在兒科人群中）存在潛在的副作用，我們撰寫(xiě)本綜述的主要目的是提供關(guān)于干細(xì)胞療法作為1型糖尿病（T1D）治療變革性方法的潛力的最新、全面的見(jiàn)解。通過(guò)深入探討其在再生功能性β細(xì)胞方面的潛力，我們探討了最新的科學(xué)進(jìn)展及其臨床應(yīng)用面臨的障礙，包括安全性和有效性相關(guān)的挑戰(zhàn)，以及可能限制其應(yīng)用的經(jīng)濟(jì)和倫理障礙。

治療1型糖尿病的干細(xì)胞類(lèi)型有哪些？

干細(xì)胞是存在于胚胎和成體組織中的未分化細(xì)胞，具有在生物體中發(fā)育成任何類(lèi)型細(xì)胞的獨(dú)特能力，并可無(wú)限復(fù)制。

這些細(xì)胞可分為多種不同類(lèi)型：自然產(chǎn)生的胚胎干細(xì)胞 (ESC)、圍產(chǎn)期干細(xì)胞和成體干細(xì)胞 (ASC)；人工產(chǎn)生的誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞 (iPSC)；以及在癌癥中發(fā)現(xiàn)的表現(xiàn)出某些干細(xì)胞樣特征的病理細(xì)胞，即癌癥干細(xì)胞 (CSC) 。表1總結(jié)了干細(xì)胞在治療兒童1型糖尿病 (T1D) 中的應(yīng)用類(lèi)型及其挑戰(zhàn)。

T1D1型糖尿病、ESC胚胎干細(xì)胞、AEC羊膜上皮細(xì)胞、WJ-MSC華通氏膠間充質(zhì)干細(xì)胞、ASC成體干細(xì)胞、iPSC誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞、CSC癌癥干細(xì)胞、UCMSC臍帶干細(xì)胞

1.胚胎干細(xì)胞（ESC）：胚胎干細(xì)胞源自囊胚內(nèi)細(xì)胞團(tuán)（ICM），自20多年前首次分離后，成為研究多能性的金標(biāo)準(zhǔn)。

ESC在體外可無(wú)限自我更新并保留分化全能性，但其天然存在僅限胚胎植入前階段，后續(xù)有絲分裂伴隨定型過(guò)程導(dǎo)致多能性喪失。通過(guò)酶解ICM并在嚴(yán)格條件下培養(yǎng)，ESC系可長(zhǎng)期維持未分化狀態(tài)，為再生醫(yī)學(xué)（如β細(xì)胞定向分化）提供理想種子細(xì)胞，但其倫理爭(zhēng)議與致瘤風(fēng)險(xiǎn)仍需審慎考量。

2.圍產(chǎn)期干細(xì)胞：圍產(chǎn)期干細(xì)胞介于ESC與成體干細(xì)胞之間，涵蓋羊膜上皮細(xì)胞（AEC）、華通氏膠間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞（WJ-MSC）及羊水干細(xì)胞。

AEC可跨胚層分化，煙酰胺誘導(dǎo)下可生成葡萄糖響應(yīng)性胰島素分泌細(xì)胞，但分化效率低且關(guān)鍵轉(zhuǎn)錄因子（如PDX-1）表達(dá)不足。WJ-MSC經(jīng)蛋白酶消化分離，雖易受過(guò)度消化影響活力，但其高胰島素分化潛力、改善糖尿病動(dòng)物高血糖的能力及巢蛋白表達(dá)特征，使其成為胰島再生的優(yōu)選起點(diǎn)。羊水干細(xì)胞兼具免疫調(diào)節(jié)與分化功能，但保護(hù)內(nèi)源性β細(xì)胞的作用僅限于高血糖前干預(yù)。

3.成體干細(xì)胞（ASC）：成體干細(xì)胞以骨髓中的造血干細(xì)胞（HSC）和間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）為代表，臨床應(yīng)用已逾30年，成功治愈血液疾病患者。

MSC具免疫豁免性，可取自骨髓、脂肪、臍帶等多組織，體外擴(kuò)增能力強(qiáng)（>80群體倍增），分化潛力接近多能干細(xì)胞。其血管生成與免疫調(diào)節(jié)特性，結(jié)合個(gè)性化醫(yī)療需求，使MSC成為功能性β細(xì)胞生產(chǎn)的理想候選，尤其適用于T1D的免疫微環(huán)境修復(fù)與組織再生。

4.誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（iPSC）：iPSC通過(guò)重編程體細(xì)胞過(guò)表達(dá)多能性因子獲得，兼具ESC的無(wú)限增殖與三胚層分化能力，甚至可生成生殖細(xì)胞。

其優(yōu)勢(shì)在于規(guī)避倫理爭(zhēng)議并提供自體細(xì)胞來(lái)源，但重編程效率、基因組穩(wěn)定性及定向分化精準(zhǔn)性仍需優(yōu)化。iPSC衍生胰島細(xì)胞的研究為T(mén)1D的個(gè)體化治療開(kāi)辟新路徑，尤其在異體移植排斥風(fēng)險(xiǎn)控制方面潛力顯著。

5.癌癥干細(xì)胞（CSC）：癌癥干細(xì)胞是腫瘤中具有自我更新、多向分化及致瘤能力的特殊亞群，通過(guò)對(duì)稱(chēng)分裂維持群體，獨(dú)特基因表達(dá)譜使其區(qū)別于普通腫瘤細(xì)胞。

盡管CSC研究主要聚焦腫瘤發(fā)生機(jī)制，但其異常激活的干細(xì)胞特性為理解細(xì)胞命運(yùn)調(diào)控提供了逆向模型，間接推動(dòng)正常干細(xì)胞分化策略的優(yōu)化，但其直接應(yīng)用受限于致瘤風(fēng)險(xiǎn)，目前尚未納入T1D治療探索。

干細(xì)胞治療1型糖尿病的當(dāng)前臨床進(jìn)展

正在進(jìn)行的試驗(yàn)：在許多疾病中，尤其是在兒科人群中，干細(xì)胞療法在改善預(yù)后和降低死亡率方面取得了巨大進(jìn)展。據(jù)我們所知，目前尚無(wú)研究強(qiáng)調(diào)干細(xì)胞療法在兒科1型糖尿?。═1D）患者中產(chǎn)生胰島素的潛力。然而，多項(xiàng)正在進(jìn)行的試驗(yàn)已顯示出干細(xì)胞療法在成人1型糖尿?。═1D）患者中具有良好前景，這些結(jié)果有望在兒科人群中進(jìn)行驗(yàn)證。

VX-880：VX-880是一種在研的異基因干細(xì)胞來(lái)源、完全分化、可產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞療法，采用專(zhuān)有技術(shù)生產(chǎn)。VX-880目前正在評(píng)估其對(duì)患有低血糖意識(shí)受損和嚴(yán)重低血糖的1型糖尿病 (T1D) 患者的療效。

VX-880有望通過(guò)恢復(fù)胰島細(xì)胞功能（包括葡萄糖反應(yīng)性胰島素的產(chǎn)生）來(lái)恢復(fù)人體調(diào)節(jié)血糖水平的能力。VX-880通過(guò)輸注至肝門(mén)靜脈輸送，需要長(zhǎng)期免疫抑制治療以保護(hù)胰島細(xì)胞免受免疫排斥。

2024年6月，Vertex宣布正在進(jìn)行的VX-880治療1型糖尿病的1/2期研究取得積極成果，并在美國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)第84屆科學(xué)會(huì)議上發(fā)表。

結(jié)果初步發(fā)現(xiàn)，12名參與者中有11名減少或消除了對(duì)外部胰島素的需求。此外，所有接受全劑量治療的參與者都表現(xiàn)出胰島素分泌（以C肽衡量），沒(méi)有出現(xiàn)嚴(yán)重的低血糖癥，并且血糖控制得到改善，70%以上的時(shí)間內(nèi)HbA1c值低于7%。由于現(xiàn)有美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 批準(zhǔn)的胰島移植療法主要依賴(lài)于捐贈(zèng)的胰腺，因此可用性可能有限，這使得干細(xì)胞衍生的胰島成為一種可擴(kuò)展的治療替代方案。

同樣，2024年在中國(guó)進(jìn)行的另一項(xiàng)研究表明，一名25歲的1型糖尿病女性不再需要注射胰島素，在移植源自她自身脂肪細(xì)胞并化學(xué)轉(zhuǎn)化為iPSC的產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞后75天內(nèi)，血糖水平持續(xù)處于健康范圍內(nèi)在一年的隨訪中，所有安全性和有效性結(jié)果均得到滿(mǎn)足，沒(méi)有出現(xiàn)移植相關(guān)異常的跡象。

探索1型糖尿病 (T1D) 干細(xì)胞治療的研究也表明，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞 (UCMSC) 可能優(yōu)于其他類(lèi)型的MSC，例如來(lái)自骨髓的MSC，因?yàn)樗鼈儷@取簡(jiǎn)單、無(wú)痛、成本低，而且從原始來(lái)源獲得的年輕細(xì)胞產(chǎn)量相對(duì)較高。UCMSC也具有治愈潛力，因?yàn)樗鼈儾恍枰昝赖娜祟?lèi)白細(xì)胞抗原 (HLA) 組織配型，移植物抗宿主病 (GVHD) 發(fā)生率較低，并且可以同種異體使用，尤其是在保留臍帶的兒科人群中。

目前正在兒科人群中進(jìn)行的一項(xiàng)II期臨床試驗(yàn)表明，臍帶細(xì)胞在成人群體中控制T1D方面具有良好的免疫調(diào)節(jié)特性。試驗(yàn)納入了年齡在18至50歲之間新診斷的1型糖尿病 (T1D) 患者，并向他們輸入臍帶血，目的是調(diào)節(jié)疾病的自身免疫特性并阻止胰腺β細(xì)胞破壞而不是替換它們。這強(qiáng)調(diào)了臍帶細(xì)胞可作為T(mén)1D低成本治療方法的另一種機(jī)制。

總體而言，在新診斷為T(mén)1D的兒科患者中，有69%的患者在接受胰島素治療后會(huì)自發(fā)且暫時(shí)地恢復(fù)β細(xì)胞功能，但這一比例會(huì)隨著疾病的發(fā)展而下降，90%的患者在確診一年后不再屬于這一類(lèi)別，這強(qiáng)調(diào)了采取緊急行動(dòng)的必要性。這些研究共同表明，在不久的將來(lái)可以為T(mén)1D患者實(shí)施干細(xì)胞治療。

現(xiàn)干細(xì)胞治療兒童1型糖尿病面臨的挑戰(zhàn)

干細(xì)胞治療1型糖尿病考慮的問(wèn)題之：安全性和有效性

多年來(lái)，個(gè)性化醫(yī)療在兒科人群中引起了廣泛關(guān)注，可根據(jù)基因圖譜、藥物反應(yīng)和其他生理因素提供定制的管理策略。在針對(duì)1型糖尿病 (T1D) 等疾病的干細(xì)胞治療背景下，這些策略前景光明，但在安全性和有效性方面也面臨著獨(dú)特的挑戰(zhàn)。

療效不足與免疫調(diào)控的雙重困境：干細(xì)胞治療的核心挑戰(zhàn)在于功能性β細(xì)胞重建的延遲與不充分。盡管個(gè)性化醫(yī)療策略（如基因編輯）通過(guò)CRISPR-Cas9技術(shù)靶向擴(kuò)增胰腺轉(zhuǎn)錄因子（如PDX-1）可改善分化效率，但臨床數(shù)據(jù)顯示，移植后患者仍依賴(lài)胰島素或口服降糖藥長(zhǎng)達(dá)22.7個(gè)月。這種療效滯后主要?dú)w因于干細(xì)胞分化的不完全性，且基因編輯可能意外誘導(dǎo)新抗原表達(dá)，觸發(fā)免疫排斥。

此外，免疫抑制療法雖能降低排斥風(fēng)險(xiǎn)（如59%患者實(shí)現(xiàn)短期胰島素獨(dú)立），但其在兒童中的長(zhǎng)期安全性存疑：約52%患者出現(xiàn)中性粒細(xì)胞減少性發(fā)熱等不良反應(yīng)，嚴(yán)重感染甚至導(dǎo)致3.5%的死亡率，凸顯療效與免疫平衡的精細(xì)化調(diào)控需求。

免疫抑制治療的兒童特異性風(fēng)險(xiǎn)：兒科患者免疫系統(tǒng)發(fā)育未成熟，對(duì)免疫抑制藥物的耐受性更差。研究顯示，自體干細(xì)胞移植雖可減少移植物抗宿主病（GVHD），但仍需低劑量免疫抑制劑維持，而機(jī)會(huì)性感染（如銅綠假單胞菌膿毒癥）仍是致命威脅。Meta分析指出，降低藥物劑量可減少感染風(fēng)險(xiǎn)，但可能犧牲移植物存活率。

此外，兒童生命周期長(zhǎng)，需長(zhǎng)期隨訪評(píng)估免疫抑制對(duì)生長(zhǎng)發(fā)育、器官功能及繼發(fā)腫瘤的潛在影響，這對(duì)治療方案設(shè)計(jì)提出更高要求——需在避免過(guò)度抑制與維持移植物功能間取得精準(zhǔn)平衡。

致瘤性風(fēng)險(xiǎn)與技術(shù)優(yōu)化路徑：干細(xì)胞治療的核心安全隱患在于致瘤性。體外分化中β細(xì)胞的自發(fā)轉(zhuǎn)化（如c-Myc過(guò)表達(dá)誘導(dǎo)的惡性腫瘤）及臨床案例（如iPSC移植后注射部位腫塊伴OCT3/4/SOX2陽(yáng)性）警示腫瘤發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)。解決方案聚焦于技術(shù)革新：

• ①免疫屏蔽策略：封裝生物材料（如海藻酸鹽微囊）可物理隔絕免疫攻擊，避免長(zhǎng)期免疫抑制；
• ②靶向分化優(yōu)化：通過(guò)單細(xì)胞測(cè)序篩選高純度前體細(xì)胞，降低未分化細(xì)胞殘留；
• ③移植位點(diǎn)選擇：優(yōu)先血管化區(qū)域（如腎包膜或腹直肌鞘）可提升移植物存活并減少免疫暴露。這些進(jìn)展為平衡療效與安全性提供了新方向，但仍需大規(guī)模臨床驗(yàn)證。

干細(xì)胞治療1型糖尿病考慮的問(wèn)題之：經(jīng)濟(jì)考慮

高昂成本與成本效益爭(zhēng)議：干細(xì)胞治療T1D的直接費(fèi)用為15萬(wàn)至40萬(wàn)美元/患者，遠(yuǎn)超傳統(tǒng)胰島素治療。盡管研究顯示術(shù)后三年可能通過(guò)減少胰島素依賴(lài)與并發(fā)癥管理實(shí)現(xiàn)成本效益（如質(zhì)量調(diào)整生命年提升），但療效持久性存疑削弱了費(fèi)用合理性。例如，若治療效果僅維持?jǐn)?shù)年，重復(fù)治療將加劇經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，使醫(yī)保支付方與家庭陷入“短期高投入”與“長(zhǎng)期收益不確定”的權(quán)衡困境，尤其在兒科人群長(zhǎng)期生存周期中更為顯著。

醫(yī)療資源分配失衡與公平性挑戰(zhàn)：高昂成本加劇醫(yī)療不平等：低收入家庭難以承擔(dān)治療費(fèi)用，而現(xiàn)有補(bǔ)償機(jī)制（如參與臨床試驗(yàn)）無(wú)法覆蓋廣泛人群?；A(chǔ)研究結(jié)果提示成本效益可能僅適用于高收入群體，可能不會(huì)擴(kuò)展到低收入人群，進(jìn)一步擴(kuò)大全球醫(yī)療差距。此外，傳統(tǒng)糖尿病管理（如胰島素泵）本身的高昂費(fèi)用已造成資源傾斜，干細(xì)胞治療若無(wú)法普適化，可能成為“奢侈品療法”，加劇社會(huì)健康分層。

干細(xì)胞治療1型糖尿病考慮的問(wèn)題之：倫理問(wèn)題

干細(xì)胞治療T1D的倫理爭(zhēng)議聚焦于風(fēng)險(xiǎn)-收益失衡與特殊人群保護(hù)：其致瘤潛力與長(zhǎng)期療效不確定性可能導(dǎo)致患者承擔(dān)高昂經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)（單次治療達(dá)15萬(wàn)-40萬(wàn)美元）與健康風(fēng)險(xiǎn)，而兒童作為主要受試群體引發(fā)更大倫理爭(zhēng)議——批評(píng)者認(rèn)為，部分高風(fēng)險(xiǎn)試驗(yàn)應(yīng)優(yōu)先在成人中開(kāi)展以減少對(duì)未成年人的非必要暴露。

此外，盡管自體干細(xì)胞移植因規(guī)避胚胎破壞（如使用ASC替代ESC）降低了倫理爭(zhēng)議，但公眾對(duì)“細(xì)胞操縱”的普遍道德質(zhì)疑仍可能阻礙治療接受度與研究推進(jìn)，尤其是涉及胚胎來(lái)源干細(xì)胞（ESC）時(shí)，其“潛在生命”屬性持續(xù)挑戰(zhàn)倫理邊界。如何在科學(xué)突破與生命倫理間取得平衡，成為該領(lǐng)域臨床轉(zhuǎn)化的重要命題。

干細(xì)胞治療對(duì)兒童1型糖尿病的未來(lái)影響

干細(xì)胞治療為兒童1型糖尿病（T1D）的管理帶來(lái)了革命性希望，尤其針對(duì)傳統(tǒng)療法的局限性。兒童因認(rèn)知能力與行為發(fā)展的不成熟，常難以理解病情管理的重要性，導(dǎo)致血糖波動(dòng)頻繁（如高血糖與低血糖交替）及運(yùn)動(dòng)受限（父母因擔(dān)憂低血糖而減少孩子活動(dòng)）。干細(xì)胞療法通過(guò)重建功能性胰島β細(xì)胞或調(diào)節(jié)免疫攻擊，可能實(shí)現(xiàn)內(nèi)源性胰島素分泌的恢復(fù)，從而減少血糖監(jiān)測(cè)與注射的日常負(fù)擔(dān)，并降低長(zhǎng)期高血糖引發(fā)的認(rèn)知功能損害風(fēng)險(xiǎn)。

例如，中國(guó)團(tuán)隊(duì)通過(guò)自體干細(xì)胞移植使兒童患者在8天內(nèi)停用胰島素，血糖穩(wěn)定達(dá)正常水平，展現(xiàn)了早期干預(yù)的潛力。此外，整合醫(yī)學(xué)策略（如腸道菌群重建聯(lián)合免疫調(diào)節(jié)）在疾病早期可喚醒殘存β細(xì)胞，減少對(duì)免疫抑制的依賴(lài)，為兒童提供更安全的治療選擇。

未來(lái)應(yīng)用干細(xì)胞療法或許能夠解決1型糖尿?。═1D）面臨的這些挑戰(zhàn)和障礙，盡管其長(zhǎng)期療效和不良反應(yīng)仍有待評(píng)估。在兒科人群中實(shí)施干細(xì)胞療法的潛在障礙包括他們的免疫系統(tǒng)仍在發(fā)育。在這種情況下，免疫反應(yīng)可能會(huì)引發(fā)意想不到的并發(fā)癥，而這些并發(fā)癥可以通過(guò)傳統(tǒng)療法避免。此外，由于兒童無(wú)法提供知情同意，導(dǎo)致其照護(hù)者不得不在不確定的益處和風(fēng)險(xiǎn)之間權(quán)衡，因此也存在倫理困境。在臨床環(huán)境中使用干細(xì)胞療法之前，需要制定明確的指導(dǎo)方針。

未來(lái)研究和臨床前景

干細(xì)胞治療1型糖尿病的未來(lái)研究與臨床前景聚焦于技術(shù)優(yōu)化、安全性提升及可及性拓展。隨著化學(xué)重編程技術(shù)（如中國(guó)團(tuán)隊(duì)利用自體CiPS細(xì)胞實(shí)現(xiàn)患者15個(gè)月無(wú)胰島素依賴(lài)）和封裝技術(shù)（如ViaCyte的VC-02植入物結(jié)合CRISPR基因編輯規(guī)避免疫抑制）的突破，干細(xì)胞分化為功能性胰島β細(xì)胞的效率與移植存活率顯著提高。

未來(lái)研究需攻克分化精準(zhǔn)性（如確保細(xì)胞響應(yīng)血糖動(dòng)態(tài)分泌胰島素）、降低致瘤風(fēng)險(xiǎn)（如優(yōu)化基因編輯避免c-Myc等致癌因子激活）及免疫調(diào)控（如開(kāi)發(fā)通用型細(xì)胞或生物材料屏蔽技術(shù)）。

此外，成本控制（單次治療15萬(wàn)-40萬(wàn)美元）與兒童特異性數(shù)據(jù)積累（如免疫系統(tǒng)發(fā)育影響療效評(píng)估）是臨床推廣的關(guān)鍵。跨學(xué)科整合（如AI輔助個(gè)性化方案）及國(guó)際合作將加速?gòu)摹肮δ苄灾斡毕蚱栈菪辕煼ǖ霓D(zhuǎn)化，最終實(shí)現(xiàn)1型糖尿病的根本性突破。

寫(xiě)在最后：總而言之，干細(xì)胞療法作為一種潛在的1型糖尿?。═1D）治愈方法，前景廣闊，為再生功能性β細(xì)胞提供了突破性的可能性。這將解決潛在的自身免疫性破壞，并已在臨床前和早期臨床試驗(yàn)中顯示出令人鼓舞的結(jié)果。然而，仍然存在一些擔(dān)憂，尤其是在分化效率、免疫排斥、致瘤性以及這些方法在兒科人群中的長(zhǎng)期安全性方面。

盡管存在這些挑戰(zhàn)，但持續(xù)的研究對(duì)于改進(jìn)這些療法、提高其安全性和有效性至關(guān)重要，最終為1型糖尿?。═1D）的胰島素依賴(lài)型療法提供可持續(xù)的替代方案，并顯著改善患兒及其家庭的生活質(zhì)量。

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主要參考資料：[1]Sulaiman, S., Alaarag, A., Rayyan, N. et al. Advancing toward a curative frontier: an updated narrative review on stem-cell therapy in pediatric type 1 diabetes. World J Pediatr (2025). https://doi.org/10.1007/s12519-025-00908-4