為了紀念每年11月14日的世界糖尿病日，我們回顧了過去幾個月糖尿病細胞和基因治療領域的新聞。

2024年11月14日是第18個聯(lián)合國糖尿病日

也稱世界糖尿病日

今年的主題是“糖尿病與幸福感”

2024年世界糖尿病日：回顧細胞和基因治療糖尿病的進展

糖尿病是一種慢性、全身性、代謝性、進展性疾病，以血糖升高為特征。是由胰島素分泌缺陷和（或）作用障礙引起的糖、脂肪、蛋白質(zhì)代謝紊亂而影響正常生理活動的一種疾病。

糖尿病管理的一個重要新領域是細胞療法和基因療法。許多公司和學術機構(gòu)目前正在開發(fā)一系列屬于這些類別的先進糖尿病療法。為了紀念每年11月14日舉行的世界糖尿病日，以紀念胰島素共同發(fā)現(xiàn)者弗雷德里克·班廷爵士的生日，我們回顧了過去一年中干細胞治療糖尿病和基因療法治療糖尿病中取得的一些進展。

ProKidney重點關注美國2型糖尿病和慢性腎臟病細胞療法Rilparencel的試驗

2024年9月12日——ProKidney宣布了其3期REGEN-006（PROACT1）臨床試驗（NCT05099770）的新戰(zhàn)略重點，該試驗正在評估腎臟自體細胞療法rilparencel（也稱為REACT）對美國患有2型糖尿病 (T2D) 和慢性腎病 (CKD) 的患者的效果。

另一方面，該公司報告稱，將停止3期REGEN-016 (PROACT2) 臨床試驗 (NCT05286853)，該試驗正在西班牙評估rilparencel對2型糖尿病和CKD患者的作用。ProKidney表示，根據(jù)綜合分析，它認為PROACT2不是在美國獲得rilparencel監(jiān)管批準的必要條件，因此將重新分配因停止研究而節(jié)省的資源。

此外，該公司確定，rilparencel可能能夠通過其再生醫(yī)學先進療法 (RMAT) 認證在美國獲得快速批準，等待PROACT 1的完整結(jié)果，該認證于2021年10月從FDA獲得。鑒于優(yōu)先事項的重新安排，ProKidney現(xiàn)在預計PROACT 1的頂線結(jié)果將于2027年第三季度公布。

PROACT1是一項隨機、盲法、假對照研究，預計總共將招募約685名患者。今年早些時候，該研究的方案進行了修改，重點關注4期CKD患者和伴有白蛋白尿的3b期晚期CKD患者。

Amarna Therapeutics獲得FDA糖尿病基因治療AM510監(jiān)管指導

2024年8月29日— Amarna Therapeutics在初步針對性監(jiān)管建議參與 (INTERACT) 會議的背景下，收到了 FDA關于其用于治療1型糖尿病 (T1D) 的試驗性基因治療產(chǎn)品AM510的監(jiān)管指導。

Amarna指出，此次會議于2024年7月31日舉行，為公司提供了有關AM510整體開發(fā)計劃的反饋，目前該計劃仍處于臨床前階段。此外，Amarna特別指出，討論重點是化學、制造和控制；非臨床計劃；以及從安全角度進行的臨床試驗設計。

Amarna計劃在提交該療法的臨床試驗新藥 (IND) 申請的過程中采納這些反饋意見；值得注意的是，它表示預計將在不到2年的時間內(nèi)舉行一次IND前會議。該公司還指出，此次會議以虛擬方式舉行，參與者包括Amarna 在萊頓和塞維利亞的團隊、該公司T1D科學顧問委員會的一些成員以及Veristat的監(jiān)管顧問。

Amarna Therapeutics 首席執(zhí)行官兼醫(yī)學總監(jiān)Henk Streefkerk醫(yī)學博士在一份聲明中表示：“我們的AM510 耐受誘導計劃剛剛在FDA INTERACT會議上取得了重大里程碑。我們收到了非常寶貴的反饋，確認了我們的綜合發(fā)展戰(zhàn)略并概述了明確的監(jiān)管路徑。我們渴望推進我們的臨床前工作，以期成功召開IND前會議，因為我們希望盡快開始治療并治愈1型糖尿病患者?！?/p>

Vertex糖尿病細胞療法有望達到消除嚴重低血糖事件的終點

2024年6月26日——數(shù)據(jù)繼續(xù)支持VX-880（Vertex Pharmaceuticals）消除或減少1型糖尿病患者使用胰島素的需求的潛力。

6月21日至24日，在美國佛羅里達州奧蘭多舉行的美國糖尿病協(xié)會第84屆科學會議上，研究員Piotr Witkowski 醫(yī)學博士、哲學博士（外科教授、伊利諾伊州芝加哥大學胰腺和胰島移植項目主任）介紹了1/2 期FORWARD試驗（NCT04786262）的最新數(shù)據(jù)。

“這些積極的數(shù)據(jù)進一步證明了VX-880有可能徹底改變1型糖尿病的治療方法，為患者提供除外源性胰島素之外的替代解決方案，”Witkowski在一份聲明中表示?！斑@些發(fā)現(xiàn)還將支持對VX-880的進一步評估，我們希望看到干細胞治療1型糖尿病的關鍵進展。”

首位糖尿病足潰瘍患者接受SkinTE關鍵試驗篩查

2024年4月28日——第一位患有Wagner1級糖尿病足潰瘍 (DFU) 的患者已接受SkinTE的3期關鍵試驗 (NCT06140303) 的篩查，SkinTE是一種基于PolarityTE專有的最小極化功能單元 (MPFU) 技術的自體異質(zhì)皮膚結(jié)構(gòu) (AHSC)。

該試驗名為“使用SkinTE II對DFU進行血管化上皮再生封閉”或“COVER DFUS II”，將在PolarityTE針對SkinTE 的開放IND下進行。

PolarityTE 董事會董事 David Armstrong（DPM、PhD、外科教授、凱克醫(yī)學院西南學術肢體挽救聯(lián)盟 (SALSA) 主任）在一份聲明中表示：“全球每秒鐘都會有人患上糖尿病足潰瘍。這些患者不僅面臨截肢的高風險，還面臨住院甚至死亡的風險。這就是為什么我很高興我們正在評估一種有前途的治療方法，這種治療方法可能有助于我們阻止患者及其家人遭受不必要的痛苦?！?/p>

參考資料：1. About World Diabetes Day. International Diabetes Federation. Website. Accessed November 14, 2024. https://worlddiabetesday.org/about-wdd/

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