為了紀(jì)念每年11月14日的世界糖尿病日，我們回顧了過(guò)去幾個(gè)月糖尿病細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域的新聞。

2024年11月14日是第18個(gè)聯(lián)合國(guó)糖尿病日

也稱(chēng)世界糖尿病日

今年的主題是“糖尿病與幸福感”

2024年世界糖尿病日：回顧細(xì)胞和基因治療糖尿病的進(jìn)展

糖尿病是一種慢性、全身性、代謝性、進(jìn)展性疾病，以血糖升高為特征。是由胰島素分泌缺陷和（或）作用障礙引起的糖、脂肪、蛋白質(zhì)代謝紊亂而影響正常生理活動(dòng)的一種疾病。

糖尿病管理的一個(gè)重要新領(lǐng)域是細(xì)胞療法和基因療法。許多公司和學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)目前正在開(kāi)發(fā)一系列屬于這些類(lèi)別的先進(jìn)糖尿病療法。為了紀(jì)念每年11月14日舉行的世界糖尿病日，以紀(jì)念胰島素共同發(fā)現(xiàn)者弗雷德里克·班廷爵士的生日，我們回顧了過(guò)去一年中干細(xì)胞治療糖尿病和基因療法治療糖尿病中取得的一些進(jìn)展。

ProKidney重點(diǎn)關(guān)注美國(guó)2型糖尿病和慢性腎臟病細(xì)胞療法Rilparencel的試驗(yàn)

2024年9月12日——ProKidney宣布了其3期REGEN-006（PROACT1）臨床試驗(yàn)（NCT05099770）的新戰(zhàn)略重點(diǎn)，該試驗(yàn)正在評(píng)估腎臟自體細(xì)胞療法rilparencel（也稱(chēng)為REACT）對(duì)美國(guó)患有2型糖尿病 (T2D) 和慢性腎病 (CKD) 的患者的效果。

另一方面，該公司報(bào)告稱(chēng)，將停止3期REGEN-016 (PROACT2) 臨床試驗(yàn) (NCT05286853)，該試驗(yàn)正在西班牙評(píng)估rilparencel對(duì)2型糖尿病和CKD患者的作用。ProKidney表示，根據(jù)綜合分析，它認(rèn)為PROACT2不是在美國(guó)獲得rilparencel監(jiān)管批準(zhǔn)的必要條件，因此將重新分配因停止研究而節(jié)省的資源。

此外，該公司確定，rilparencel可能能夠通過(guò)其再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法 (RMAT) 認(rèn)證在美國(guó)獲得快速批準(zhǔn)，等待PROACT 1的完整結(jié)果，該認(rèn)證于2021年10月從FDA獲得。鑒于優(yōu)先事項(xiàng)的重新安排，ProKidney現(xiàn)在預(yù)計(jì)PROACT 1的頂線結(jié)果將于2027年第三季度公布。

PROACT1是一項(xiàng)隨機(jī)、盲法、假對(duì)照研究，預(yù)計(jì)總共將招募約685名患者。今年早些時(shí)候，該研究的方案進(jìn)行了修改，重點(diǎn)關(guān)注4期CKD患者和伴有白蛋白尿的3b期晚期CKD患者。

Amarna Therapeutics獲得FDA糖尿病基因治療AM510監(jiān)管指導(dǎo)

2024年8月29日— Amarna Therapeutics在初步針對(duì)性監(jiān)管建議參與 (INTERACT) 會(huì)議的背景下，收到了 FDA關(guān)于其用于治療1型糖尿病 (T1D) 的試驗(yàn)性基因治療產(chǎn)品AM510的監(jiān)管指導(dǎo)。

Amarna指出，此次會(huì)議于2024年7月31日舉行，為公司提供了有關(guān)AM510整體開(kāi)發(fā)計(jì)劃的反饋，目前該計(jì)劃仍處于臨床前階段。此外，Amarna特別指出，討論重點(diǎn)是化學(xué)、制造和控制；非臨床計(jì)劃；以及從安全角度進(jìn)行的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)。

Amarna計(jì)劃在提交該療法的臨床試驗(yàn)新藥 (IND) 申請(qǐng)的過(guò)程中采納這些反饋意見(jiàn)；值得注意的是，它表示預(yù)計(jì)將在不到2年的時(shí)間內(nèi)舉行一次IND前會(huì)議。該公司還指出，此次會(huì)議以虛擬方式舉行，參與者包括Amarna 在萊頓和塞維利亞的團(tuán)隊(duì)、該公司T1D科學(xué)顧問(wèn)委員會(huì)的一些成員以及Veristat的監(jiān)管顧問(wèn)。

Amarna Therapeutics 首席執(zhí)行官兼醫(yī)學(xué)總監(jiān)Henk Streefkerk醫(yī)學(xué)博士在一份聲明中表示：“我們的AM510 耐受誘導(dǎo)計(jì)劃剛剛在FDA INTERACT會(huì)議上取得了重大里程碑。我們收到了非常寶貴的反饋，確認(rèn)了我們的綜合發(fā)展戰(zhàn)略并概述了明確的監(jiān)管路徑。我們渴望推進(jìn)我們的臨床前工作，以期成功召開(kāi)IND前會(huì)議，因?yàn)槲覀兿ＭM快開(kāi)始治療并治愈1型糖尿病患者。”

Vertex糖尿病細(xì)胞療法有望達(dá)到消除嚴(yán)重低血糖事件的終點(diǎn)

2024年6月26日——數(shù)據(jù)繼續(xù)支持VX-880（Vertex Pharmaceuticals）消除或減少1型糖尿病患者使用胰島素的需求的潛力。

6月21日至24日，在美國(guó)佛羅里達(dá)州奧蘭多舉行的美國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)第84屆科學(xué)會(huì)議上，研究員Piotr Witkowski 醫(yī)學(xué)博士、哲學(xué)博士（外科教授、伊利諾伊州芝加哥大學(xué)胰腺和胰島移植項(xiàng)目主任）介紹了1/2 期FORWARD試驗(yàn)（NCT04786262）的最新數(shù)據(jù)。

“這些積極的數(shù)據(jù)進(jìn)一步證明了VX-880有可能徹底改變1型糖尿病的治療方法，為患者提供除外源性胰島素之外的替代解決方案，”Witkowski在一份聲明中表示。“這些發(fā)現(xiàn)還將支持對(duì)VX-880的進(jìn)一步評(píng)估，我們希望看到干細(xì)胞治療1型糖尿病的關(guān)鍵進(jìn)展?！?/p>

首位糖尿病足潰瘍患者接受SkinTE關(guān)鍵試驗(yàn)篩查

2024年4月28日——第一位患有Wagner1級(jí)糖尿病足潰瘍 (DFU) 的患者已接受SkinTE的3期關(guān)鍵試驗(yàn) (NCT06140303) 的篩查，SkinTE是一種基于PolarityTE專(zhuān)有的最小極化功能單元 (MPFU) 技術(shù)的自體異質(zhì)皮膚結(jié)構(gòu) (AHSC)。

該試驗(yàn)名為“使用SkinTE II對(duì)DFU進(jìn)行血管化上皮再生封閉”或“COVER DFUS II”，將在PolarityTE針對(duì)SkinTE 的開(kāi)放IND下進(jìn)行。

PolarityTE 董事會(huì)董事 David Armstrong（DPM、PhD、外科教授、凱克醫(yī)學(xué)院西南學(xué)術(shù)肢體挽救聯(lián)盟 (SALSA) 主任）在一份聲明中表示：“全球每秒鐘都會(huì)有人患上糖尿病足潰瘍。這些患者不僅面臨截肢的高風(fēng)險(xiǎn)，還面臨住院甚至死亡的風(fēng)險(xiǎn)。這就是為什么我很高興我們正在評(píng)估一種有前途的治療方法，這種治療方法可能有助于我們阻止患者及其家人遭受不必要的痛苦?！?/p>

參考資料：1. About World Diabetes Day. International Diabetes Federation. Website. Accessed November 14, 2024. https://worlddiabetesday.org/about-wdd/

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