導語：1型糖尿病（T1DM）是一種由于胰島β細胞破壞導致胰島素絕對不足引起的疾病?；诮陙淼难芯亢团R床試驗結(jié)果，干細胞療法在治療1型糖尿病顯示出強大的潛力。

什么是1型糖尿病

1型糖尿病（Diabetes Mellitus，簡稱DM）是一種常見的慢性代謝性疾病，其主要特征是高血糖水平。糖尿病的病因復雜，涉及胰島素分泌不足、胰島素抵抗以及胰島細胞功能障礙等多種因素。

1型糖尿病常見的治療方法有：胰島素治療、飲食管理、藥物治療、運動療法和干細胞療法。傳統(tǒng)藥物治療1型糖尿病會帶來一系列的副作用，例如胃腸道不適、食欲不振、肝臟發(fā)炎、低血糖、過敏性皮膚反應、肌肉酸痛等等。

近年來，隨著再生醫(yī)學的發(fā)展，干細胞治療1型糖尿病中具有顯著的潛力和希望。根據(jù)現(xiàn)有的研究和臨床試驗結(jié)果，我們一起來看看干細胞療法治療1型糖尿病的安全性怎么樣：

干細胞治療1型糖尿病的安全性怎么樣？盤點國內(nèi)外臨床進展！

國內(nèi)干細胞治療1型糖尿病的臨床研究成果

四川大學華西醫(yī)院

2020年10月10日，四川大學華西醫(yī)院在國際期刊《Journal of Diabetes Research》上發(fā)布了一篇《干細胞治療 1 型糖尿病的療效和安全性：最新的系統(tǒng)評價和薈萃分析》的研究結(jié)果。

安全性評估：干細胞治療還可減少治療后6個月的胰島素用量。NRCCT也具有一致的結(jié)果。此外，RCTs顯示干細胞治療不會增加胃腸道癥狀的相對風險和感染。在后續(xù)的隨訪中未見任何不良事件。

結(jié)論：干細胞療法治療 1 型糖尿病可改善血糖控制和β細胞功能，且不會增加嚴重不良事件的風險。

南京大學附屬鼓樓醫(yī)院

2021年6月10日，南京大學附屬醫(yī)院鼓樓醫(yī)院在國際期刊上《Stem Cell Research and Therapy》發(fā)布了一篇《同種異體臍帶間充質(zhì)基質(zhì)細胞一次重復移植治療1型糖尿病的開放性平行對照臨床研究》的研究結(jié)果。

安全性評估：經(jīng)過一年的隨訪，MSC 治療組有 3 名受試者實現(xiàn)了胰島素獨立，并維持 3 至 12 個月無胰島素治療多變量邏輯回歸分析表明，較低的空腹 C 肽和較高劑量的 UC-MSC 與移植后實現(xiàn)臨床緩解相關(guān)。未觀察到嚴重的副作用。

結(jié)論：對于新發(fā) 1 型糖尿病患者，一次重復靜脈注射同種異體臍帶間充質(zhì)干細胞是安全的。

南開大學醫(yī)學院天津第一中心醫(yī)院

2024年9月25日，南開大學醫(yī)學院天津第一中心醫(yī)院在國際期刊《Cell》上發(fā)布了一篇《1 型糖尿病患者腹部前直肌鞘下化學誘導多能干細胞來源的胰島移植》的研究結(jié)果。

安全性評估：患者呈現(xiàn)出穩(wěn)定的血糖控制狀態(tài)，目標血糖范圍時間 >98%，糖化血紅蛋白在 5% 左右。 1 年后進行隨訪，臨床數(shù)據(jù)滿足所有研究終點，沒有出現(xiàn)干細胞移植相關(guān)異常的跡象。

結(jié)論：該患者的結(jié)果令人鼓舞，表明有必要開展進一步的臨床研究，評估 CiPSC-胰島移植在 1 型糖尿病中的應用。

國外干細胞治療1型糖尿病的臨床研究成果

伊朗魯瓦揚干細胞生物學和技術(shù)研究所

2022年6月20日，伊朗魯瓦揚干細胞生物學和技術(shù)研究所在國際期刊《Stem Cell Research and Therapy》上發(fā)布了一篇《新診斷的 1 型糖尿病患者的間充質(zhì)干細胞移植：一項 I/II 期隨機安慰劑對照臨床試驗》的實驗結(jié)果。

安全性評估：兩組均未觀察到重大移植相關(guān)不良事件。可能與間充質(zhì)干細胞移植無關(guān)的一個不良事件是兩名患者（每組一名）觀察到的輕微注射部位反應。P-1 在第一次注射期間觀察到 3 級蕁麻疹。使用溫和的抗炎藥物后癥狀得到緩解。

結(jié)論：我們發(fā)現(xiàn)在隨訪期間，對 1 型糖尿病患者移植間充質(zhì)干細胞是安全且可耐受的，間充質(zhì)干細胞移植可以改善患者的一些代謝指標并調(diào)節(jié)其免疫反應。

烏普薩拉大學

2023年5月23日，烏普薩拉大學在國際期刊《Diabetology》上發(fā)布了一篇《臍帶間充質(zhì)基質(zhì)細胞保留 1 型糖尿病患者的內(nèi)源性胰島素產(chǎn)生：一項 I/II 期隨機雙盲安慰劑對照試驗》的研究結(jié)果。

安全性評估：研究中A 部分和 B 部分的所有參與者都能很好地耐受 MSCs 輸注。兩名參與者報告了與輸注研究產(chǎn)品有關(guān)的不良事件；一名參與者在輸注后 72 小時內(nèi)聞到玉米的味道，一名參與者出現(xiàn)頭痛，但在給藥后 1 小時內(nèi)自行緩解。未報告與治療相關(guān)的嚴重不良事件 (SAE)。

結(jié)論：這項研究表明，同種異體MSCs是一種治療新發(fā) 1 型糖尿病的安全方法，并且具有保留 β 細胞功能的潛力。

干細胞治療1型糖尿病的臨床進展

截止2024年10月30日，在美國國立衛(wèi)生研究院的最大臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊的有關(guān)干細胞治療1型糖尿病臨床研究項目有31項，已完成的有12項。

注冊項目（加粗的為國內(nèi)干細胞治療1型糖尿病的臨床研究結(jié)果）：

序號	研究標題	NCT 編號	狀況	條件	干預措施	贊助	研究類型
1	間充質(zhì)干細胞對新診斷的 1 型糖尿病患者的安全性和有效性	NCT01322789	未知狀態(tài)	胰島素依賴型糖尿病	生物學：靜脈間充質(zhì)干細胞輸注	圣保羅大學	介入
2	臍帶間充質(zhì)干細胞和單核細胞輸注治療 1 型糖尿病	NCT01374854	未知狀態(tài)	1 型糖尿病	1 型糖尿病生物療法：臍帶間充質(zhì)干細胞 (UC-MSCs) 輸注藥物療法：傳統(tǒng)療法	福州總醫(yī)院	介入
3	1 型糖尿病患者的間充質(zhì)干細胞	NCT03920397	完成	1 型糖尿病	生物： 輸注脂肪組織來源的干細胞/基質(zhì)細胞和口服膽鈣化醇補充劑	里約熱內(nèi)盧聯(lián)邦大學	介入
4	1 型糖尿病的干細胞療法	NCT01143168	未知狀態(tài)	1 型糖尿病	生物： 自體骨髓單核細胞和臍帶間充質(zhì)干細胞	Cellonis Biotechnology Co.， Ltd. （賽洛尼斯生物科技有限公司）	介入
5	新診斷的 1 型糖尿病患者的間充質(zhì)干細胞移植	NCT04078308	未知狀態(tài)	糖尿病 1 型糖尿病 胰島素依賴型糖尿病	生物： 靜脈注射自體間充質(zhì)干細胞 其他： 靜脈注射安慰劑	魯瓦揚研究所	介入
6	間充質(zhì)干細胞治療新發(fā) 1 型糖尿病患者	NCT01068951	完成	1型糖尿病	生物： 間充質(zhì)干細胞	烏普薩拉大學醫(yī)院	介入
7	自體成體干細胞用于 1 型糖尿病患者并成功進行腎移植	NCT00788827	完成	1型糖尿病 2型糖尿病	生物： 自體 CD34+ 干細胞	倫敦帝國理工學院	介入
8	1 型糖尿病患者的間充質(zhì)干細胞療法	NCT03484741	未知狀態(tài)	1型糖尿病	生物： MSC 和 PRP	Van Hanh 綜合醫(yī)院	介入
9	干細胞 1 型糖尿?。═1DM） 的動員（Plerixafor） 和免疫重置	NCT03182426	完成	1型糖尿病	藥： 普樂沙福 藥： 阿侖單抗 藥： 阿那白滯素	阿爾伯塔大學	介入
10	造血干細胞支持與胰島素在1型糖尿病中的對比	NCT01285934	撤回	1型糖尿病	生物： 自體造血干細胞移植 藥： 強化胰島素治療	西北大學	介入
11	胰島和間充質(zhì)干細胞在 1 型糖尿病患者中的共移植	NCT00646724	未知狀態(tài)	1型糖尿病	生物： 胰島和間充質(zhì)干細胞的共移植	福州總醫(yī)院	介入
12	臍帶間充質(zhì)干細胞輸注治療初始 1 型糖尿病	NCT01219465	未知狀態(tài)	糖尿病 1型糖尿病 間充質(zhì)干細胞	生物：臍帶間充質(zhì)干細胞	青島大學	介入
13	自體干細胞移植治療早發(fā)性 I 型糖尿病 的安全性和有效性研究	NCT00315133	完成	1型糖尿病	程序：免疫抑制和自體干細胞移植	圣保羅大學	介入
14	自體造血干細胞移植治療早發(fā)性 1 型糖尿病	NCT00807651	完成	1型糖尿病	程序：自體造血干細胞移植 藥： Insulin therapy	上海交通大學醫(yī)學院	介入
15	自體造血干細胞移植治療新發(fā) 1 型糖尿病的療效和安全性研究	NCT01341899	完成	1型糖尿病	程序：免疫抑制和干細胞移植	南京大學醫(yī)學院附屬南京鼓樓醫(yī)院	介入

總結(jié)

干細胞療法在1型糖尿病的治療上展現(xiàn)出巨大的潛力，尤其是在緩解癥狀和提高生活質(zhì)量方面。盡管目前大多數(shù)干細胞移植是安全的，但有效性方面參差不齊。隨著研究的深入和技術(shù)的進步，干細胞療法有望成為1型糖尿病的替代治療策略之一。

盡管存在倫理和安全性等問題，但隨著全球范圍內(nèi)對干細胞療法監(jiān)管的逐步完善和臨床應用經(jīng)驗的積累，干細胞治療1型糖尿病的未來前景仍然值得期待。

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參考資料：1、Sun SY, Gao Y, Liu GJ, Li YK, Gao W, Ran XW. Efficacy and Safety of Stem Cell Therapy for T1DM: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis. J Diabetes Res. 2020 Oct 10;2020:5740923. doi: 10.1155/2020/5740923. PMID: 33102605; PMCID: PMC7569432.

2、Lu J, Shen SM, Ling Q, Wang B, Li LR, Zhang W, Qu DD, Bi Y, Zhu DL. One repeated transplantation of allogeneic umbilical cord mesenchymal stromal cells in type 1 diabetes: an open parallel controlled clinical study. Stem Cell Res Ther. 2021 Jun 10;12(1):340. doi: 10.1186/s13287-021-02417-3. PMID: 34112266; PMCID: PMC8194026.

3、Wang S, Du Y, Zhang B, Meng G, Liu Z, Liew SY, Liang R, Zhang Z, Cai X, Wu S, Gao W, Zhuang D, Zou J, Huang H, Wang M, Wang X, Wang X, Liang T, Liu T, Gu J, Liu N, Wei Y, Ding X, Pu Y, Zhan Y, Luo Y, Sun P, Xie S, Yang J, Weng Y, Zhou C, Wang Z, Wang S, Deng H, Shen Z. Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patient. Cell. 2024 Sep 20:S0092-8674(24)01022-5. doi: 10.1016/j.cell.2024.09.004. Epub ahead of print. PMID: 39326417.

4、Izadi M, Sadr Hashemi Nejad A, Moazenchi M, Masoumi S, Rabbani A, Kompani F, Hedayati Asl AA, Abbasi Kakroodi F, Jaroughi N, Mohseni Meybodi MA, Setoodeh A, Abbasi F, Hosseini SE, Moeini Nia F, Salman Yazdi R, Navabi R, Hajizadeh-Saffar E, Baharvand H. Mesenchymal stem cell transplantation in newly diagnosed type-1 diabetes patients: a phase I/II randomized placebo-controlled clinical trial. Stem Cell Res Ther. 2022 Jun 20;13(1):264. doi: 10.1186/s13287-022-02941-w. PMID: 35725652; PMCID: PMC9208234.

5、Carlsson PO, Espes D, Sisay S, Davies LC, Smith CIE, Svahn MG. Umbilical cord-derived mesenchymal stromal cells preserve endogenous insulin production in type 1 diabetes: a Phase I/II randomised double-blind placebo-controlled trial. Diabetologia. 2023 Aug;66(8):1431-1441. doi: 10.1007/s00125-023-05934-3. Epub 2023 May 24. PMID: 37221247; PMCID: PMC10317874.

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