以下是探索細(xì)胞療法治療糖尿病的頂級(jí)公司名單。

開發(fā)干細(xì)胞療法治療糖尿病的頂級(jí)公司有哪些？

在本文中：

探索干細(xì)胞治療糖尿病的公司

1. Seraxis |1型糖尿病的細(xì)胞替代療法
2. Unicyte AG|糖尿病細(xì)胞療法
3. ViaCyte|糖尿病胰島素
4. Sernova|干細(xì)胞治療糖尿病
5. Betalin Therapeutics|胰島素生產(chǎn)
6. AltuCell|2型糖尿病干細(xì)胞療法
7. NextCell Pharma AB|1型糖尿病的干細(xì)胞療法
8. Osiris Therapeutics|1型糖尿病控制
9. Mesoblast|2型糖尿病治療
10. Evotec和Sanofi|糖尿病干細(xì)胞
11. Orgenesis|胰島素產(chǎn)生細(xì)胞
12. Semma Therapeutics|1型糖尿病治療
13. 諾和諾德|1型糖尿病的治療
14. Beta-O2|糖尿病人工胰腺
15. Eli Lilly和Sigilon|糖尿病干細(xì)胞
16. Pharmacyte Biotech|封裝人體細(xì)胞

干細(xì)胞治療糖尿病

隨著人口老齡化、肥胖率飆升以及糖尿病發(fā)病率上升，這些公司正在探索使用干細(xì)胞和細(xì)胞療法治療糖尿病。

根據(jù)美國疾病控制中心 (CDC) 的數(shù)據(jù)，美國有2910萬人（占總?cè)丝诘?9.3%）患有糖尿病，其中約有810萬人尚未確診。根據(jù)美國糖尿病協(xié)會(huì)的數(shù)據(jù)，美國糖尿病每年造成的損失為“2450億美元，即每分鐘約50萬美元”。

幸運(yùn)的是，世界各地的公司和機(jī)構(gòu)在利用干細(xì)胞治療糖尿病方面取得了進(jìn)展。邁阿密大學(xué)米勒醫(yī)學(xué)院卓越中心糖尿病研究所取得了歷史性成就，宣布其臨床試驗(yàn)中第一位糖尿病患者在生物支架內(nèi)植入胰島細(xì)胞后停止了胰島素治療。下文探討了治療糖尿病的其他創(chuàng)新方法。

鑒于再生醫(yī)學(xué)的前景越來越廣闊，以下公司正在探索利用干細(xì)胞治療糖尿病。

01

Seraxis | 1型糖尿病的細(xì)胞替代療法

Seraxis Inc.是一家私營生物技術(shù)公司，其GMP實(shí)驗(yàn)室位于馬里蘭州日耳曼敦。Seraxis正在開發(fā)一種用于治療胰島素依賴型糖尿病的細(xì)胞替代療法，稱為SR-01。

Seraxis開發(fā)了一種專有的誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞 (iPSC) 系，專門用于生產(chǎn)純凈、完全成熟的實(shí)驗(yàn)室培養(yǎng)胰島，這些胰島對(duì)葡萄糖有反應(yīng)并像天然胰島一樣分泌胰島素。

此外，Seraxis還開發(fā)了SeraGraft，這是一種用于封裝細(xì)胞及其植入物的裝置。這種生物相容性可回收宏裝置已被證明是安全的，并能防止宿主免疫系統(tǒng)破壞胰島素生成細(xì)胞。

Seraxis Inc現(xiàn)臨床研究進(jìn)展：2024年6月14日，Seraxis贏得馬里蘭州干細(xì)胞研究基金資助，以加速開發(fā)同種異體相容性胰島替代療法，實(shí)現(xiàn)1型糖尿病的功能性治愈。

02

Unicyte AG | 糖尿病細(xì)胞療法

Unicyte與都靈大學(xué)分子生物技術(shù)中心 (MBC) 的Giovanni Camussi教授建立了合作關(guān)系。通過這一聯(lián)盟，Unicyte開發(fā)了三個(gè)專有技術(shù)平臺(tái)：

• 人類肝臟干細(xì)胞（HLSC）
• HLSC衍生的功能性胰島
• 納米細(xì)胞外囊泡

Unicyte表示：“Giovanni Camussi教授最近發(fā)現(xiàn)，人類肝臟干細(xì)胞 (HLSC) 能夠分化為胰島素分泌細(xì)胞。此外，HLSC已被證明能夠聚集并形成類似于天然胰島的三維球形結(jié)構(gòu)。當(dāng)注射到1型糖尿病動(dòng)物模型中時(shí)，這些胰島狀結(jié)構(gòu)完全發(fā)揮作用并恢復(fù)血糖控制?！?/p>

Unicyte AG現(xiàn)臨床研究進(jìn)展：在Unicyte AG官網(wǎng)了解得知，該企業(yè)在糖尿病臨床研究領(lǐng)域處于ND/CTA-授權(quán)與第1階段之間。

03

ViaCyte | 糖尿病胰島素

2016年2月，總部位于圣地亞哥的ViaCyte獲得了“BetaLogics在代謝疾?。òㄌ悄虿。╊I(lǐng)域的知識(shí)產(chǎn)權(quán)以及相關(guān)資產(chǎn)轉(zhuǎn)讓給ViaCyte的獨(dú)家許可”。這則消息將ViaCyte定位為治療1型和2型糖尿病的干細(xì)胞療法領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者。

Vertex收購ViaCyte，旨在加速其在1型糖尿病領(lǐng)域具有潛在治愈作用的VX-880項(xiàng)目

ViaCyte總裁兼首席執(zhí)行官Paul Laikind博士表示：“十多年來，BetaLogics和ViaCyte一直在獨(dú)立研發(fā)干細(xì)胞衍生的糖尿病療法。通過將BetaLogics的知識(shí)產(chǎn)權(quán)和其他資產(chǎn)與ViaCyte結(jié)合起來，我們將進(jìn)一步加強(qiáng)我們專注于胰島素依賴型糖尿病的先進(jìn)項(xiàng)目，并鞏固我們?cè)谠擃I(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)地位?！?/p>

Vertex現(xiàn)臨床研究進(jìn)展：20244月23日，Vertex和TreeFrog Therapeutics宣布達(dá)成許可協(xié)議并開展合作，以優(yōu)化Vertex1型糖尿病細(xì)胞療法的生產(chǎn)。

Vertex1型糖尿病研發(fā)管線進(jìn)展：目前Vertex治療1型糖尿病的產(chǎn)品VX-880、VX-264研究處于階段1/2。

04

Sernova|用于糖尿病治療的干細(xì)胞

2015年9月，Sernova公司獲得了加拿大大學(xué)健康網(wǎng)絡(luò) (UHN) 研究人員開發(fā)的正在申請(qǐng)專利的技術(shù)的全球獨(dú)家權(quán)利，該許可使他們能夠?qū)⒏杉?xì)胞轉(zhuǎn)化為葡萄糖反應(yīng)性治療細(xì)胞，用于治療胰島素依賴型糖尿病。

Sernova首席執(zhí)行官表示：“該協(xié)議為我們提供了干細(xì)胞衍生的葡萄糖反應(yīng)性治療細(xì)胞的專有來源。當(dāng)這些細(xì)胞被放入Sernova的預(yù)血管化 Cell Pouch(TM) 中，并受到局部保護(hù)免受免疫系統(tǒng)攻擊時(shí)，我們相信 Sernova有可能為數(shù)百萬患有胰島素依賴型糖尿病的患者提供治療質(zhì)量方面的重大突破。”

2016年1月，Sernova宣布與再生醫(yī)學(xué)商業(yè)化中心 (CCRM) 達(dá)成服務(wù)協(xié)議，以“建立、優(yōu)化和驗(yàn)證Sernova的許可技術(shù)，用于創(chuàng)建可產(chǎn)生胰島素并對(duì)葡萄糖有反應(yīng)的干細(xì)胞衍生治療細(xì)胞。”

Sernova現(xiàn)臨床研究進(jìn)展：2024年6月25日，據(jù)Sernova官網(wǎng)報(bào)道Sernova宣布正在進(jìn)行的1型糖尿病治療I/II期臨床試驗(yàn)中，額外胰島素獨(dú)立患者和第2組患者入組已完成。

• 迄今為止，Sernova報(bào)告其I/II期1型糖尿病臨床試驗(yàn)中的7名患者已擺脫胰島素注射，并證明血糖控制在非糖尿病范圍內(nèi) (HbA1c<6.5%)；
• 6名患者已達(dá)到5.5至50個(gè)月的持續(xù)胰島素獨(dú)立性，并且沒有出現(xiàn)嚴(yán)重的低血糖發(fā)作；

05

Betalin Therapeutics|胰島素生產(chǎn)

Betalin Therapeutics, Ltd.總部位于以色列拉馬特甘，由Jacob Ben-Arie先生（首席執(zhí)行官）領(lǐng)導(dǎo)。該公司正在開發(fā)工程化微型胰腺 (EMP)，這是一項(xiàng)突破性技術(shù)，可讓其植入胰腺干細(xì)胞（包括胰島素生成細(xì)胞），以恢復(fù)人體固有的胰島素生成能力。這種微型胰腺使用局部麻醉在患者體內(nèi)皮下植入，對(duì)患者的風(fēng)險(xiǎn)和手術(shù)費(fèi)用極低。

Betalin已獲得一項(xiàng)技術(shù)，該技術(shù)基于這樣一個(gè)前提：為了使β細(xì)胞正常運(yùn)作，必須提供適當(dāng)?shù)幕|(zhì)（結(jié)締組織）微環(huán)境。

在第一階段，Betalin將利用該平臺(tái)技術(shù)創(chuàng)建由裸胰島 (Io) 和微支架組成的工程化微胰腺 (EMP)。EMP將用于胰島移植療法，而不是使用裸胰島，以在較長時(shí)間內(nèi)提供顯著水平的葡萄糖調(diào)節(jié)胰島素分泌。

06

AltuCell|2型糖尿病干細(xì)胞療法

一家規(guī)模雖小但實(shí)力雄厚的公司正在這一領(lǐng)域開展工作，那就是AltuCell，該公司的使命是找到治療胰島素依賴型糖尿病的方法。

AltuCell由首席執(zhí)行官Gary Harlem領(lǐng)導(dǎo)，是一家私營制藥公司，擁有一支遍布美國和歐洲的世界知名醫(yī)療團(tuán)隊(duì)。

在2016年9月27日發(fā)表在《異種移植》雜志上的一篇同行評(píng)議文章中 ，AltuCell 的醫(yī)療負(fù)責(zé)人Giovanni Luca博士宣布：“在這項(xiàng)研究中，Calafiore團(tuán)隊(duì)將微囊化豬塞托利細(xì)胞移植到30只患2型糖尿病的肥胖小鼠 (db/db) 的皮下脂肪中，這些小鼠已經(jīng)明顯患上了糖尿病。

值得注意的是，60%的接受治療的小鼠（30只中的18只）的血糖控制恢復(fù)正常，并顯示出正常的葡萄糖耐量測試。其余40%的“失敗”小鼠均顯示出改善，評(píng)估結(jié)果為糖化血紅蛋白水平降低。對(duì)照組小鼠仍患有糖尿病?！?nbsp;

AltuCell利用微囊化塞托利細(xì)胞在小鼠模式下逆轉(zhuǎn)糖尿病的臨床前突破在文章“ Altucell發(fā)布支持微囊化塞托利細(xì)胞逆轉(zhuǎn)糖尿病的證據(jù)”中得到進(jìn)一步強(qiáng)調(diào)。

07

NextCell Pharma AB|1型糖尿病干細(xì)胞療法

2017年7月，總部位于斯德哥爾摩的NextCell Pharma向醫(yī)療產(chǎn)品管理局提交了一份申請(qǐng)，希望利用其干細(xì)胞產(chǎn)品ProTrans?進(jìn)行自身免疫性糖尿病臨床試驗(yàn)。Protrans?由源自臍帶組織的干細(xì)胞組成，旨在用于治療炎癥和自身免疫性疾病。

最近，NextCell Pharma AB于2017年9月5日宣布其ProTrans?臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得倫理委員會(huì)批準(zhǔn)。該臨床試驗(yàn)旨在評(píng)估ProTrans?的安全性，以及其對(duì)成年1型糖尿病患者內(nèi)源性胰島素產(chǎn)生積極影響的能力。

NextCell Pharma現(xiàn)臨床研究進(jìn)展：2024年5月28日NextCell Pharma宣布五年前在隨機(jī)、安慰劑對(duì)照II期研究ProTrans-2中接受單劑量ProTrans治療的患者體內(nèi)源性胰島素產(chǎn)量明顯高于接受安慰劑治療的患者。接受ProTrans治療的患者體內(nèi)源性胰島素產(chǎn)量維持在57%，而安慰劑組僅為15%。

該結(jié)果與NextCell之前報(bào)告的三年數(shù)據(jù)一致，表明ProTrans是治療1型糖尿病具有長期臨床相關(guān)效果的改良治療方法。

08

Osiris Therapeutics | 1型糖尿病控制

Osiris Therapeutics正在探索將其Prochymal細(xì)胞療法用于多種適應(yīng)癥，包括治療糖尿病。

2014年，Osiris完成了II期1型糖尿病臨床試驗(yàn)，評(píng)估了Prochymal的療效和安全性。該臨床試驗(yàn)名為“ PROCHYMAL?（人類成體干細(xì)胞）用于治療新診斷的1型糖尿病 (T1DM) ”，于2014年12月完成。

Prochymal是一種成人人類間充質(zhì)干細(xì)胞(MSC) 產(chǎn)品，可通過保留β細(xì)胞功能（從而保留胰島素生成）來延緩1型糖尿病的進(jìn)展。

09

Mesoblast |2型糖尿病治療

Mesoblast Limited正在探索其人類間充質(zhì)祖細(xì)胞 (MPC) 產(chǎn)品在2型糖尿病治療中的應(yīng)用。該公司首次在臨床前試驗(yàn)中證明了其產(chǎn)品的有效性，當(dāng)時(shí)將MPC注射到糖尿病小鼠體內(nèi)后，血液胰島素水平上升，血糖水平下降。

隨后，Mesoblast進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，在美國糖尿病協(xié)會(huì) (ADA) 的期刊《糖尿病護(hù)理》上發(fā)表了其靜脈 (IV) 注射MPC治療2型糖尿病的2期試驗(yàn)結(jié)果。

該研究題為“ 2型糖尿病中的同種異體間充質(zhì)前體細(xì)胞：一項(xiàng)隨機(jī)、安慰劑對(duì)照、劑量遞增安全性和耐受性試點(diǎn)研究”，是首個(gè)使用成人同種異體間充質(zhì)譜系細(xì)胞對(duì)2型糖尿病患者進(jìn)行細(xì)胞療法研究的對(duì)照試驗(yàn)。

此外，該研究還證明了在2型糖尿病患者中使用間充質(zhì)前體細(xì)胞治療的安全性和可行性。

010

Evotec和Sanofi|糖尿病干細(xì)胞

2015年8月，Evotec和Sanofi結(jié)成戰(zhàn)略聯(lián)盟，共同開發(fā)糖尿病的β細(xì)胞替代療法。該合作的重點(diǎn)是利用人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(hiPS細(xì)胞) 來創(chuàng)造功能性人類β細(xì)胞。

據(jù)兩家公司稱，“Evotec和Sanofi之間的協(xié)議將觸發(fā)300萬歐元的預(yù)付款，以及潛在的臨床前、臨床、監(jiān)管和商業(yè)里程碑，總額可能超過3億歐元，以及大量的特許權(quán)使用費(fèi)和研究費(fèi)用?！?/p>

011

Orgenesis | 胰島素產(chǎn)生細(xì)胞

Orgenesis Ltd.正在開發(fā)一種專有的專利平臺(tái)技術(shù)，稱為“轉(zhuǎn)分化”，即將成體細(xì)胞轉(zhuǎn)化為另一種細(xì)胞。

利用這項(xiàng)技術(shù)，該公司正在生產(chǎn)自體胰島素生產(chǎn)（“AIP”）細(xì)胞，這些細(xì)胞可能有能力將糖尿病患者的肝細(xì)胞轉(zhuǎn)化為“功能齊全且生理上對(duì)葡萄糖有反應(yīng)的胰島素生產(chǎn)細(xì)胞，旨在提供長期的胰島素獨(dú)立性?！?/p>

012

Semma Therapeutics | 1型糖尿病治療

Semma Therapeutics正在將道格拉斯·梅爾頓教授實(shí)驗(yàn)室的技術(shù)商業(yè)化，梅爾頓教授發(fā)現(xiàn)了一種在實(shí)驗(yàn)室環(huán)境下生產(chǎn)數(shù)十億個(gè)功能性、產(chǎn)生胰島素的β細(xì)胞的方法。據(jù)Semma介紹，在糖尿病動(dòng)物模型中進(jìn)行的初步臨床前研究表明，干細(xì)胞移植可以維持健康的血糖水平。

2017年12月，Semma Therapeutics宣布已在B輪融資中籌集了1.14億美元。該公司將利用這筆資金開展干細(xì)胞衍生β細(xì)胞的概念驗(yàn)證研究，這是一種針對(duì)1型糖尿病患者的潛在療法。

Semma還準(zhǔn)備為其β細(xì)胞項(xiàng)目提交新藥臨床試驗(yàn) (IND) 申請(qǐng)，并探索其技術(shù)的其他應(yīng)用。

Semma Therapeutics現(xiàn)研究進(jìn)展：2019年9月3日，Vertex收購Semma Therapeutics，旨在開發(fā)1型糖尿病的細(xì)胞療法。

013

諾和諾德 | 1型糖尿病治療

2018年5月，  諾和諾德宣布加大對(duì)干細(xì)胞療法的關(guān)注，并擴(kuò)大對(duì)1型糖尿病的關(guān)注。該公司與加州大學(xué)舊金山分校建立了獨(dú)家合作關(guān)系，并在其人類胚胎干細(xì)胞 (hESC) 系的開發(fā)方面取得了第一個(gè)里程碑。

此外，諾和諾德還與康奈爾大學(xué)合作，通過創(chuàng)建封裝裝置來防止宿主的免疫系統(tǒng)識(shí)別β細(xì)胞，從而解決使用干細(xì)胞治療1型糖尿病的障礙。

014

Beta-O2|治療糖尿病的人工胰腺

Beta-O2正在開發(fā)?Air生物人工胰腺 ，以治療1型糖尿病 (TID)。由 Beta-O2開發(fā)的?Air提供了一種環(huán)境，使產(chǎn)生胰島素的β細(xì)胞能夠在患者體內(nèi)存活并供應(yīng)胰島素。

由于?Air保護(hù)胰島細(xì)胞免受人體免疫系統(tǒng)的侵害，而無需使用免疫抑制藥物，因此它可以利用來自各種來源的細(xì)胞，包括人類捐贈(zèng)者、動(dòng)物（豬）和/或干細(xì)胞衍生物。

015

Eli Lilly和Sigilon |糖尿病干細(xì)胞

2018年4月，禮來公司與Sigilon Therapeutics宣布合作，共同開發(fā)用于治療1型糖尿病的封裝細(xì)胞療法。

根據(jù)合作協(xié)議，Sigilon將利用誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞 (iPS細(xì)胞) 創(chuàng)建專有產(chǎn)品，這些細(xì)胞分化為產(chǎn)生胰島素的胰腺β細(xì)胞，并使用Sigilon的Afibromer技術(shù)進(jìn)行封裝。這種細(xì)胞治療方法的目標(biāo)是在持續(xù)一段時(shí)間內(nèi)恢復(fù)胰島素產(chǎn)生，而無需觸發(fā)免疫反應(yīng)。

Sigilon是一家私營生物科技公司，正在利用其Afibromer?技術(shù)產(chǎn)品平臺(tái)開發(fā)“活體療法”，而Lilly是一家全球生物制藥公司，也是糖尿病護(hù)理領(lǐng)域的全球領(lǐng)導(dǎo)者。

016

Pharmacyte|封裝人體細(xì)胞

PharmaCyte針對(duì)1型糖尿病和胰島素依賴型2型糖尿病的療法涉及“封裝經(jīng)過基因改造的人類細(xì)胞系，使其能夠根據(jù)人體血糖水平產(chǎn)生、儲(chǔ)存和釋放胰島素”。

PharmaCyte正在探索使用轉(zhuǎn)基因肝細(xì)胞、干細(xì)胞和/或β胰島細(xì)胞，其封裝采用Cell-in-a-Box?技術(shù)完成。該公司的愿景是將封裝的細(xì)胞植入糖尿病患者體內(nèi)，并作為“人工胰腺”發(fā)揮作用，以產(chǎn)生胰島素。
利用干細(xì)胞治療糖尿病

盡管公司有潛力開發(fā)用于治療糖尿病的干細(xì)胞療法，但1型糖尿病治療的自身免疫挑戰(zhàn)仍然存在。雖然可以移植β細(xì)胞，但患者的免疫系統(tǒng)可能會(huì)攻擊這些細(xì)胞。

因此，科學(xué)家正在探索有助于保護(hù)這些細(xì)胞免受免疫攻擊的治療方法。

隨著眾多公司探索利用干細(xì)胞治療糖尿病，糖尿病患者的前景似乎一片光明。干細(xì)胞是人體中自然產(chǎn)生的細(xì)胞，負(fù)責(zé)大多數(shù)類型的人體愈合和修復(fù)。

這就是為什么研究人員盡管面臨挑戰(zhàn)，仍繼續(xù)研究人類干細(xì)胞以了解其治療糖尿病的潛力的主要原因。

總結(jié)

如上所述，干細(xì)胞治療糖尿病的發(fā)展令人興奮不已，可能開啟醫(yī)學(xué)的新時(shí)代。在人類歷史上，干細(xì)胞療法首次有可能解決糖尿病的根本原因，而不是控制癥狀。對(duì)于全球數(shù)百萬人來說，該領(lǐng)域的治療進(jìn)步可以顯著改善他們的病情進(jìn)展和生活質(zhì)量。

盡管如此，重要的是要了解這是一個(gè)新興的醫(yī)學(xué)領(lǐng)域。要了解有關(guān)干細(xì)胞相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)、危險(xiǎn)和不良事件的更多信息，請(qǐng)查看FDA關(guān)于干細(xì)胞療法的警告。

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