腦癱 (CP) 是兒童殘疾的主要原因之一，會影響個人的發(fā)育和功能。CP 包括一組運(yùn)動障礙并影響姿勢。運(yùn)動限制歸因于發(fā)育中的大腦中的靜態(tài)干擾，通常伴有相關(guān)的損傷和繼發(fā)性健康狀況。

CP的發(fā)病機(jī)制尚不清楚，有幾個因素被認(rèn)為是導(dǎo)致CP的原因，例如產(chǎn)前因素（缺氧和感染）、出生體重以及遺傳因素。盡管產(chǎn)科和圍產(chǎn)學(xué)領(lǐng)域有了新的發(fā)展，據(jù)報道CP的發(fā)生率為每1,000例早產(chǎn)活產(chǎn)中有2例和每 1,000例成熟嬰兒（妊娠40周以上）活產(chǎn)中有1.1例。

中國CP相關(guān)運(yùn)動障礙的加權(quán)患病率為1.25/1,000名兒童。對于輕度、中度、重度和極重度運(yùn)動障礙組，CP的加權(quán)比例分別為14.12%、20.35%、27.44%和 38.09%。并發(fā)視覺、聽覺和認(rèn)知障礙的加權(quán)比例分別為5.00%、6.98%和71.06%。

在所有可用的CP治療中，間充質(zhì)干細(xì)胞 (MSC) 輸注在臨床實踐和近幾十年的大量試驗中被認(rèn)為是一種有前途的治療替代方案。最近，人臍帶血間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱兒童已經(jīng)成為有前途的治療策略，其治療效果仍有待臨床試驗證實。

間充質(zhì)干細(xì)胞療法治療56名腦癱兒童的臨床試驗

方法：湖北醫(yī)學(xué)院附屬太和醫(yī)院在招募階段招募56名CP兒童入組，2名患者在第二個療程前退出并失訪。所有患者都按照1:1的比例隨機(jī)分配為兩組。輸注組患者接受hUCB-MSC輸注并進(jìn)行基礎(chǔ)康復(fù)，而安慰劑對照組患者接受基礎(chǔ)康復(fù)和生理鹽水（0.9% NS）。

評估標(biāo)準(zhǔn)：從基線到治療后24個月，對幾個指標(biāo)進(jìn)行了療效和安全性評估，包括粗大運(yùn)動功能測量88(GMFM-88) 評分、綜合功能評估 (CFA)、實驗室測試、腦電圖 (EEG)、常規(guī)磁共振成像 (MRI) 和不良事件。

結(jié)果

安全評估

整個研究期間未觀察到嚴(yán)重不良事件 (SAE)。AE的結(jié)果顯示在表1。

療效評估

兩組之間的基線功能評估（包括GMFM-88量表分?jǐn)?shù)和CFA分?jǐn)?shù)）沒有觀察到顯著差異。輸注hUCB-MSC后相對于基線狀態(tài)的改善在輸注組中顯著高于對照組。

功能改進(jìn)—GMFM-88

基線水平的GMFM-88總分比例在hUCB-MSC輸注組中評估為84.99±0.85，在對照組中評估為85.03±0.76?；€時各組之間未觀察到顯著差異。GMFM-88測評總分比例的變化評價為（表2)。

臨床療效評價結(jié)果在hUCB-MSC輸注組在治療后12個月和24個月有效。對照組臨床有效力未達(dá)到有效水平，但總分變化比例隨治療略有增加。根據(jù)輸注后3、6、12和24個月內(nèi)GMFM-88評估總分比例的變化，hUCB-MSC輸注組的療效顯著提高（P<0.05；圖1)。

關(guān)于GMFM-88分?jǐn)?shù)的每個功能的比例，基線水平的變化設(shè)置為零。在輸注hUCB-MSC后3個月，所有5個功能區(qū)域的GMFM-88評分呈上升趨勢（圖2)。治療后24個月，對照組的坐、爬和跪功能沒有顯著改善，但其他區(qū)域的比例變化有所增加（圖2)。

功能提升——CFA

基線水平的CFA總分在hUCB-MSC輸注組中為66.04±1.48，在對照組中為65.70±1.37。組間未觀察到顯著差異。CFA總分變化評估（表3)。

臨床療效評價結(jié)果在治療后6個月和12個月時有效，而hUCB-MSC輸注組在治療后24個月時療效顯著。對照組臨床有效功率直到治療后24個月才達(dá)到有效水平的下限。兩組治療后3、6、12、24個月總分變化差異均有統(tǒng)計學(xué)意義（P < 0.05；圖3)。

一致地，與對照組相比，hUCB-MSC輸注組中各項功能的CFA評分變化顯著升高（圖4)。分?jǐn)?shù)變化的基線水平設(shè)置為零。在hUCB-MSC輸注后3個月，所有5個功能區(qū)域的CFA評分均有改善的趨勢（圖4). 僅在治療后 24個月，對照組的評分變化有所改善（圖4)。

探索性測量——eeg和MRI

所有54名患者都接受了腦電圖檢查，而20名患者在基線時顯示異常結(jié)果。在腦電圖報告中腦電圖背景節(jié)律減慢的7名患者中，hUCB-MSC治療后輸注組的所有4名患者均觀察到較少彌漫性慢波。似乎hUCB-MSC輸注后腦電生理學(xué)可能得到改善。

根據(jù)MRI結(jié)果，41例患者基線時出現(xiàn)病理改變，包括腦室周圍白質(zhì)軟化（41.5%）、側(cè)腦室擴(kuò)大（19.5%）、腦積水（17.1%）、皮質(zhì)下萎縮（12.2%）、胼胝體發(fā)育不全（7.3） %)，以及其他腦先天性發(fā)育不全病例 (2.4%)。根據(jù)常規(guī)MRI檢查，治療后大腦結(jié)構(gòu)的改善很少見。

結(jié)論：治療后3、6、12、24個月，hUCB-MSC輸注組GMFM-88總比例和CFA總分變化均顯著高于對照組。在基線腦電圖背景節(jié)律減慢的患者中，hUCB-MSC輸注后注意到彌漫性慢波較少。在常規(guī) MRI 檢查的基礎(chǔ)上，治療后大腦結(jié)構(gòu)的改善很少見。

總結(jié)：整個研究期間未觀察到嚴(yán)重不良事件。研究結(jié)果表明，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植聯(lián)合基礎(chǔ)康復(fù)治療可安全有效地改善腦癱患兒的粗大運(yùn)動功能和綜合功能。

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