近日，拜耳子公司BlueRock的制藥商成為聲稱利用干細胞療法在治療人類帕金森病方面取得初步成功的最頂級公司。然而，幾十年來，帕金森病的治療試驗遇到了重重障礙。

根據(jù)拜耳對12名志愿者進行的 I 期試驗一年后的情況，BlueRock的療法顯示出良好的耐受性，并且移植的細胞在患者大腦中按照預期生長。

因此，這促使該公司繼續(xù)進行第二階段的人體測試，預計患者招募將于2024年上半年開始。

世界各地的幾個研究項目最近集中在移植修飾細胞以恢復負責多巴胺產(chǎn)生的大腦區(qū)域的策略上。

研究工作由英國劍橋大學、韓國盆唐CHA醫(yī)院、澳大利亞國際干細胞公司Cyto Therapeutics、中國科學院、哈佛大學和日本京都大學醫(yī)院等知名機構(gòu)進行。

通過手術(shù)將治療細胞植入帕金森病患者的大腦后，治療細胞經(jīng)過專門設(shè)計，可以修復因帕金森病而受損的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)。

初步試驗結(jié)果表明，移植的細胞表現(xiàn)出增殖并啟動多巴胺的產(chǎn)生，多巴胺是大腦中的一種重要信號分子，帕金森病患者缺乏這種分子。

帕金森病是一種進行性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，影響著全球超過1000萬人，目前尚無已知的治療方法，會導致大腦逐漸惡化。常見癥狀可能包括肌肉失去控制、肌肉僵硬、顫抖和運動緩慢，而一些患者還可能出現(xiàn)癡呆癥。

作為建立細胞和基因治療企業(yè)的戰(zhàn)略舉措，拜耳于2019年完成了對BlueRock Therapeutics的收購，并于2020年完成了對Asklepios Biopharmaceutical的收購。

去年，拜耳與Mammoth Biosciences公司簽訂了合作協(xié)議，該公司位于舊金山灣區(qū)，由諾貝爾獎獲得者詹妮弗·杜德納(Jennifer Doudna)共同創(chuàng)立。此次合作旨在利用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)開發(fā)治療工具。

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