本周：

• 美國(guó)食品藥品管理局（FDA；美國(guó)馬里蘭州）批準(zhǔn)了一項(xiàng)用于治療多發(fā)性硬化癥（MS）的g-自然殺傷（g-NK）細(xì)胞療法的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，
• Vertex Pharmaceuticals （美國(guó)馬薩諸塞州）宣布與NHS England達(dá)成報(bào)銷協(xié)議，使輸血依賴性β地中海貧血患者能夠獲得CRISPR/Cas9基因編輯療法，
• CASGEVY? 和MIP Discovery（英國(guó)貝德福德）已將重點(diǎn)轉(zhuǎn)向支持病毒載體分析和純化，并更名為Tozaro。

新聞亮點(diǎn)：

• FDA批準(zhǔn)Indapta的g-NK細(xì)胞療法用于I期MS試驗(yàn)
• CASGEVY獲準(zhǔn)在英國(guó)NHS用于治療β地中海貧血
• MIP Discovery更名為Tozaro，專注于病毒載體創(chuàng)新

FDA批準(zhǔn)g-NK細(xì)胞療法用于I期多發(fā)性硬化癥的試驗(yàn)

FDA已批準(zhǔn)Indapta Therapeutics公司（華盛頓州和德克薩斯州）的g-NK細(xì)胞療法IDP-023治療多發(fā)性硬化癥的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。此項(xiàng)批準(zhǔn)允許該公司開展I期臨床試驗(yàn)，以研究IDP-023對(duì)MS患者的生物學(xué)效應(yīng)。該療法將與抗CD20單克隆抗體奧瑞珠單抗聯(lián)合使用。

IDP-023目前正在I/II期試驗(yàn)中針對(duì)非霍奇金淋巴瘤和多發(fā)性骨髓瘤患者進(jìn)行研究。

IDP-023中使用的g-NK細(xì)胞是因接觸巨細(xì)胞病毒而引發(fā)的表觀遺傳變化而自然產(chǎn)生的。這些細(xì)胞是從健康供體中擴(kuò)增出來的，具有多種殺死靶細(xì)胞的機(jī)制，無需進(jìn)行基因工程。

“我很高興參與這項(xiàng)臨床試驗(yàn)，因?yàn)間-NK細(xì)胞可能通過多種潛在機(jī)制影響MS的生物學(xué)，”醫(yī)學(xué)教授兼首席研究員Lawrence Steinman表示?！俺四軌蛲ㄟ^與B細(xì)胞定向單克隆抗體結(jié)合實(shí)現(xiàn)B細(xì)胞耗竭外，g-NK細(xì)胞還能夠殺死表達(dá)HLA-E的自身反應(yīng)性T細(xì)胞和B細(xì)胞。此外，g-NK細(xì)胞具有強(qiáng)大的抗病毒活性，因此也可能解決導(dǎo)致疾病發(fā)病機(jī)制的 Epstein Barr 病毒庫?！?/p>

CASGEVY獲準(zhǔn)在英國(guó)NHS用于治療β地中海貧血

根據(jù)NHS England和Vertex Pharmaceuticals之間的報(bào)銷協(xié)議，CRISPR/Cas9基因編輯療法CASGEVY將提供給符合條件的英國(guó)輸血依賴性β地中海貧血患者。該報(bào)銷協(xié)議遵循了英國(guó)國(guó)家健康和護(hù)理卓越研究所 (National Institute for Health and Care Excellence)（位于英國(guó)倫敦）發(fā)布的積極指導(dǎo)意見，支持在NHS內(nèi)使用CASGEVY。

Vertex高級(jí)副總裁Ludovic Fenaux表示：“獲得CASGEVY治療對(duì)于患有輸血依賴性β地中海貧血癥的人來說是一個(gè)歷史性時(shí)刻，長(zhǎng)期以來，這種縮短壽命的疾病治療選擇有限。通過與NHS England和[英國(guó)國(guó)家衛(wèi)生與護(hù)理卓越研究所]合作，我們達(dá)成了這項(xiàng)具有里程碑意義的協(xié)議，該協(xié)議承認(rèn)一次性治療可為患者、患者家屬和醫(yī)療保健系統(tǒng)帶來價(jià)值?！?/p>

MIP Discovery更名為Tozaro，專注于病毒載體創(chuàng)新

MIP Discovery已更名為Tozaro，此前該公司決定將重點(diǎn)轉(zhuǎn)向加強(qiáng)用于細(xì)胞和基因治療應(yīng)用的病毒載體的開發(fā)。此次更名是在該公司2月份獲得700萬英鎊的A輪融資后進(jìn)行的。

Tozaro的智能聚合物采用計(jì)算化學(xué)設(shè)計(jì)。通過分析整個(gè)病毒，可以識(shí)別出獨(dú)特的表面表位，以便通過合成親和試劑進(jìn)行結(jié)合。然后將識(shí)別出的表位與超過600個(gè)單體的庫進(jìn)行比較，以選擇用于開發(fā)新型智能聚合物的最佳候選物?；瘜W(xué)制造工藝可以精確控制親和力和其他特性，為病毒載體純化和分析提供可擴(kuò)展、安全且有效的解決方案。

Tozaro臨時(shí)首席執(zhí)行官Guy Leaver表示：“我們的首批慢病毒智能聚合物已取得積極成果，這些聚合物專為分析和捕獲色譜而設(shè)計(jì)。隨著我們進(jìn)入今年下半年，并以新的身份Tozaro擴(kuò)大我們的產(chǎn)品組合，我們很高興看到這一趨勢(shì)繼續(xù)下去。”

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