肌萎縮側索硬化癥 (ALS) 是一種成人神經(jīng)退行性疾病，其特征是進行性退化以及皮質(zhì)和脊髓運動神經(jīng)元的喪失。神經(jīng)炎癥被認為起著重要作用。

目前沒有治愈ALS的方法，也沒有任何治療可以阻止或逆轉疾病進展。針對多種疾病途徑的基于細胞的療法有可能通過分泌神經(jīng)保護因子和調(diào)節(jié)神經(jīng)炎癥和神經(jīng)退行性途徑來支持患病神經(jīng)元細胞的存活，從而解決ALS的多方面發(fā)病機制。?

間充質(zhì)干細胞移植治療肌萎縮側索硬化癥的3期臨床研究

在這里，我們報告了BCT-0023期臨床試驗的結果，該試驗旨在評估重復使用間充質(zhì)干細胞治療漸凍癥是否會安全地減緩漸凍癥疾病進展的速度。

這是一項來自美國馬薩諸塞州波士頓哈佛醫(yī)學院麻省總醫(yī)院希利中心運用干細胞移植技術治療漸凍癥的臨床3期試驗。

目標：肌萎縮側索硬化癥(ALS) 是一種致命的神經(jīng)退行性疾病，患者的需求尚未得到滿足。我們旨在評估誘導分泌高水平神經(jīng)營養(yǎng)因子 (MSC-NTF) 的間充質(zhì)干細胞是否可以安全地減緩ALS疾病的進展，這是一種能夠靶向多種途徑的新型自體細胞療法。

方法：這項隨機、雙盲、安慰劑對照研究招募了符合修訂的El Escorial標準、修訂的ALS功能評定量表 (ALSFRS-R) ≥25（篩選）和ALSFRS-R分在隨機化前下降≥3的ALS參與者。參與者在鞘內(nèi)接受了三種MSC-NTF或安慰劑治療。主要終點通過響應者分析和安全性評估MSC-NTF的療效?！?.25分/月的治療后疾病進展變化定義為臨床反應。預先指定的分析利用基線ALSFRS-R35作為亞組閾值。

結果：總體而言，間充質(zhì)干細胞治療漸凍癥耐受性良好；沒有安全問題。33%的MSC-NTF參與者和28%的安慰劑參與者在28周時符合臨床反應標準；因此，未達到主要終點。對基線ALSFRS-R≥35 (n=58) 參與者的預先指定分析顯示，28周時的臨床反應率為35%MSC-NTF和16%安慰劑。MSC-NTF觀察到神經(jīng)炎癥、神經(jīng)變性和神經(jīng)營養(yǎng)因子支持的腦脊髓生物標志物顯著改善，而安慰劑沒有變化。

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