目錄

• 什么是腦癱？
• 腦癱的癥狀和類型是什么樣的？
• 患上腦癱的原因
• 如何診斷腦癱？
• 干細胞治療腦癱的原理和機制
• 干細胞治療腦癱的植入方式
• 干細胞治療腦癱的臨床案例
• 干細胞治療腦癱的臨床研究進展
• 治療腦癱的輔助療法
• 討論

腦性癱瘓（Cerebral Palsy, CP）是一組由于大腦發(fā)育異常或損傷導(dǎo)致的持久性運動障礙疾病。近年來，隨著再生醫(yī)學(xué)的飛速發(fā)展，干細胞療法作為一種創(chuàng)新的治療手段逐漸進入人們的視野，為腦癱患者帶來了新的希望。

本文詳細介紹了什么是腦癱，腦癱的癥狀類型是什么樣的？以及干細胞療法在腦癱治療中的原理機制和干細胞治療腦癱的臨床案例及治療方法。

什么是腦癱?干細胞治療腦癱的臨床案例有哪些?

什么是腦癱？

腦癱（Cerebral Palsy, CP）是一種影響運動和姿勢控制的神經(jīng)發(fā)育障礙，由于大腦發(fā)育受損，導(dǎo)致身體活動能力下降的疾病稱為腦癱。這種疾病通常發(fā)生在2-3歲的兒童身上。目前，腦癱的治療主要包括物理治療、藥物治療和手術(shù)治療等，但這些方法往往只能緩解癥狀，不能根治疾病。

據(jù)統(tǒng)計，腦癱是兒童慢性殘疾最常見的原因之一。這種疾病最有效的治療方法是干細胞治療。

腦癱的癥狀和類型

腦癱的早期癥狀表現(xiàn)

腦癱癥狀在3歲時即可出現(xiàn)，由于肌肉收縮的不同，這些癥狀會有所不同。每個孩子的癥狀往往有很大差異。通過對孩子的狀況和癥狀進行適當?shù)臋z查，醫(yī)生可以做出正確的診斷。大腦受到的傷害越大，病情就越嚴重。

這種疾病的影響主要體現(xiàn)在運動功能、控制、協(xié)調(diào)和反射方面。一些兒童還會出現(xiàn)吞咽和喂食困難。這種疾病還可能導(dǎo)致其他癥狀，包括感覺障礙、癲癇和學(xué)習(xí)障礙。

腦癱的常見癥狀如下：

• 寶寶吃奶不正?；蛭焙苘浫?/li>
• 孩子的肌肉變得非常僵硬
• 孩子的姿勢異常，身體一側(cè)下垂
• 兒童在發(fā)展運動技能方面面臨問題，包括以正常速度翻身、坐起或爬行

• 詳情請瀏覽（什么是腦癱-腦癱的癥狀有哪些-腦癱如何治療？)

腦癱的類型

• 痙攣型腦癱：這是最常見的類型，癥狀表現(xiàn)為：肌肉僵硬，反射亢進，行走異常，雙膝交叉，像剪刀一樣或姿勢扭曲等狀態(tài)。
• 手足徐動型腦癱（不隨意運動型）：以錐體外系受損為主，表現(xiàn)為不隨意運動增多，如手足徐動、舞蹈樣動作、肌張力失調(diào)、震顫等
• 混合型腦癱（Mixed Cerebral Palsy）：患者可能表現(xiàn)出兩種或以上類型的運動障礙，如痙攣性和非痙攣性癥狀的組合。
• 共濟失調(diào)型腦癱：較為少見，通常與小腦或其通路受損有關(guān)，主要表現(xiàn)為協(xié)調(diào)能力差、意向性震顫、步態(tài)不穩(wěn)等。
• 肌張力低下型腦癱：表現(xiàn)為肌張力降低，影響運動和姿勢的穩(wěn)定性。

患上腦癱的原因

腦癱是一種由大腦發(fā)育異?；虼竽X發(fā)育階段受損引起的疾病。這通常發(fā)生在孩子出生前，但也可能發(fā)生在出生或嬰兒早期。在許多情況下，病因尚不清楚。
大腦發(fā)育可能受到多種因素的負面影響，例如：

• 基因突變會導(dǎo)致遺傳疾病或大腦發(fā)育差異。
• 影響發(fā)育中的胎兒的母體感染。
• 胎兒中風是指發(fā)育中的大腦血液供應(yīng)中斷。
• 子宮內(nèi)或新生兒時期腦部出血。
• 導(dǎo)致大腦內(nèi)或周圍發(fā)炎的嬰兒感染。
• 嬰兒頭部受到創(chuàng)傷，例如車禍、跌倒或身體虐待。
• 腦缺氧與難產(chǎn)有關(guān)，盡管與分娩相關(guān)的窒息并不是像歷史上認為的那樣常見的病因。

如何診斷腦癱？

診斷是腦癱干細胞治療的一個非常重要的階段，因為每個人的癥狀都不同。癥狀不同的原因是大腦受到的損傷程度不同。因此，從專業(yè)機構(gòu)獲得有效的診斷至關(guān)重要。

為了進行診斷，需要評估孩子的病史，并且孩子還必須接受體檢。用于檢查大腦異常的測試包括計算機斷層掃描 (CT) 或磁共振成像 (MRI)。這種疾病的診斷很困難，因為癥狀可能會在最初幾年發(fā)生變化。在孩子出生后的頭幾個月，就會進行診斷。大多數(shù)腦癱病例是在嬰兒一歲末進行的。

• 詳情請瀏覽（如何診斷腦癱-診斷腦癱的方法）

干細胞治療腦癱的原理和機制

干細胞治療腦癱的原理

干細胞治療腦癱的原理基于其獨特的生物學(xué)特性和再生醫(yī)學(xué)的潛力。干細胞是一類具有自我更新能力和分化為多種細胞類型潛力的未分化細胞。在腦癱治療中，干細胞主要通過以下機制發(fā)揮作用：

• 細胞替代：干細胞治療的核心機制之一是通過移植健康的干細胞到受損的大腦區(qū)域，以替換死亡或功能受損的神經(jīng)細胞。這些干細胞在適當?shù)奈h(huán)境刺激下，能夠分化成神經(jīng)元或膠質(zhì)細胞，從而補充丟失的細胞種類，恢復(fù)部分神經(jīng)功能。
• 神經(jīng)保護：干細胞在移植后可能分泌多種神經(jīng)保護因子，如神經(jīng)生長因子（NGF）、腦源性神經(jīng)營養(yǎng)因子（BDNF）等，這些因子能夠保護幸存的神經(jīng)細胞免受進一步的損傷，促進其生存和功能恢復(fù)。
• 免疫調(diào)節(jié)：某些類型的干細胞，如間充質(zhì)干細胞（MSCs），具有免疫調(diào)節(jié)功能，能夠抑制過度活躍的免疫反應(yīng)，減輕炎癥，為受損的神經(jīng)組織提供一個更加有利的微環(huán)境，有利于神經(jīng)細胞的修復(fù)和再生。
• 促進軸突生長和突觸形成：干細胞治療可能促進受損神經(jīng)軸突的生長和新的突觸連接的建立，從而改善神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)的功能，提高患者的運動和認知能力。
• 組織重塑：干細胞在移植后可能參與宿主組織的重塑過程，通過促進受損組織的修復(fù)和新血管生成，改善局部血液供應(yīng)，為神經(jīng)細胞的生存和功能恢復(fù)創(chuàng)造條件。

干細胞療法的基本原理是將健康的干細胞移植到患者大腦中，以替代受損的神經(jīng)細胞，從而恢復(fù)或改善患者的運動功能。

干細胞治療腦癱的機制

對于腦癱治療，使用的干細胞是間充質(zhì)干細胞 (MSC)和神經(jīng)干細胞移植。通過臨床案例了解，已成功地在專家護理和預(yù)防措施下對患者實施了干細胞治療。

以下是腦癱干細胞移植的機制。

• 降低炎癥反應(yīng)，避免繼發(fā)性腦損傷，分化為神經(jīng)元、星形膠質(zhì)細胞、小膠質(zhì)細胞和少突膠質(zhì)細胞，有助于修復(fù)髓鞘，促進軸突再生，增加神經(jīng)沖動的傳遞。
• 產(chǎn)生細胞因子和生長因子，例如神經(jīng)膠質(zhì)源性神經(jīng)營養(yǎng)因子（GDNF）、腦源性神經(jīng)營養(yǎng)因子（BDNF）、神經(jīng)生長因子（NGF）、神經(jīng)營養(yǎng)因子3（NT-3）、神經(jīng)營養(yǎng)因子4/5（NT 4/5），促進大腦神經(jīng)保護。
• 產(chǎn)生新血管，從而增加向受傷和缺氧組織的氧氣和營養(yǎng)物質(zhì)輸送，從而減少內(nèi)在細胞凋亡。

干細胞治療腦癱的植入方式

以下是植入階段遵循的結(jié)構(gòu)：

• 靜脈給藥
• 解放血管成形術(shù)
• 鞘內(nèi)（腰椎穿刺）
• 動脈內(nèi)
• 皮下
• 中風的外科治療
• 肌肉注射

干細胞治療腦癱的臨床案例

2017年干細胞治療腦癱臨床案例

2017年發(fā)表在International Journal of Stem Cells期刊報道了臍帶間充質(zhì)干細胞治療腦癱的成功案例。

一名6歲的腦癱患兒，在接受4次臍帶間充質(zhì)干細胞治療后，患兒上肢和下肢活動能力得到一定的改善，平衡能力及溝通能力都得到提高，可以擺脫輪椅，采用助行器行走。表明臍帶間充質(zhì)干細胞治療可以顯著改善腦癱患者活動能力。以下為給藥時間、劑量。

2018年干細胞治療腦癱臨床案例

2018年，西安交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院神經(jīng)生物學(xué)研究所呂海俠教授在細胞移植期刊（Cell Transplantation）上發(fā)表了一篇研究成果。

通過隨機、安慰劑對照的間充質(zhì)干細胞輸注治療腦癱患兒，結(jié)果顯示間充質(zhì)干細胞治療組患兒的癥狀改善程度顯著優(yōu)于對照組。證實間充質(zhì)干細胞治療腦癱安全且效果顯著。

2020年干細胞治療腦癱臨床案例

2020年，Stem Cell Research & Therapy報道了19名腦癱患者在接受人臍帶間充質(zhì)干細胞注射后，12個月內(nèi)無嚴重不良事件發(fā)生，且與對照組相比，接受干細胞治療的患者在日常生活活動、綜合功能評估和粗大運動功能測量都有顯著的改善。

2023年干細胞治療腦癱臨床案例

2023年2月9日，大連醫(yī)科大學(xué)附一院劉晶教授等在Stem Cell Research ＆ Therapy上發(fā)表論文《Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial》（腦癱患者鼻內(nèi)注射神經(jīng)干細胞后的安全性和療效:一項隨機1/2期對照試驗）

在24個月的隨訪期內(nèi)，僅有4例不良事件發(fā)生。治療前后的實驗室檢查無明顯差異，磁共振成像顯示無明顯差異異常的鼻腔和顱內(nèi)腫塊。與對照組相比，治療組的患者表現(xiàn)出治療后24個月GMFM-88和ADL明顯改善。與基線相比治療后24個月，治療組的精細運動功能、社交能力、生活適應(yīng)性、表達能力、GMFM-88和ADL評分顯著增加。試驗結(jié)果表明，鼻內(nèi)給藥NSCs耐受性良好，且可能有益腦癱兒童。

本研究是干細胞鼻腔給藥在人體內(nèi)的首次嘗試，為今后干細胞鼻腔移植提供了參考依據(jù)。同時，我們首次引入FBN分析，從睡眠腦電圖的角度評估干細胞治療后的腦功能變化，為評估干細胞治療的療效提供了客觀依據(jù)。

干細胞治療腦癱的臨床研究進展

截止2024年6月13日，在美國國立衛(wèi)生研究院的最大臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊的有關(guān)干細胞治療腦癱的臨床研究項目有38項。其中已完成的有12項。

截止目前，國內(nèi)中國知網(wǎng)cnki.net網(wǎng)站上已經(jīng)有394個干細胞治療腦癱的相關(guān)文章。

治療腦癱的輔助療法

許多研究論文表明，干細胞誘導(dǎo)的大腦可塑性對于調(diào)節(jié)受損大腦的病理生理和治療腦癱至關(guān)重要。這一特點引導(dǎo)我們走向功能恢復(fù)和康復(fù)治療，以充分利用最佳的身體、感官、智力、心理和社會功能。

• 力量訓(xùn)練：肌肉無力是腦性癱瘓的早期表現(xiàn)。我們的力量訓(xùn)練計劃有助于增強肌肉，且不會產(chǎn)生任何不良反應(yīng)。它還有助于保持平衡和姿勢，從而提高功能性運動表現(xiàn)。
• 感覺綜合：有些孩子對某些類型的刺激過于敏感。由于這種感官超負荷，人類大腦無法同時處理信息。同時，一些患有腦性癱瘓的兒童敏感性不足，根本不處理感官輸入。無論是哪種情況，我們的感覺統(tǒng)合計劃都有助于更有條理、更有條理地處理所有感官，并更有效地同時處理所有感官。
• 耐力訓(xùn)練：我們還觀察到腦性癱瘓兒童在心血管和耐力鍛煉中表現(xiàn)出極低的耐力。這可能導(dǎo)致不良的健康后果。我們的耐力訓(xùn)練計劃可以改善身體健康和生活質(zhì)量。
• 高壓氧治療：專家表示，腦癱干細胞治療和高壓氧療法可在氣壓較高的室內(nèi)輸送更高濃度的氧氣。這種情況會引發(fā)腦部缺氧，從而促進含氧血液流向腦部，間接改善干細胞流向目標。
• 水療：它也被稱為水療法。它涉及將身體浸泡在水中進行治療，并進行身體鍛煉以對抗水的密度、重力和靜水壓力的變化，從而促進物質(zhì)變化。它被認為有利于增強肌肉力量和改善功能。
• 飲食教育和咨詢：據(jù)報道，某些飲食變化已使部分腦癱兒童的癥狀表現(xiàn)和功能改善產(chǎn)生巨大差異。通過合理的科學(xué)調(diào)查，專家認為腦癱兒童應(yīng)接受某些飲食變化評估，無論是組合還是單獨評估，以評估大腦功能的顯著改善。

討論

間充質(zhì)干細胞對于腦癱存在著一定的治療作用，可以顯著改善患者的認知技能、軀干控制和手部操控能力，此外，其安全性也值得肯定。之前也已有案例報道了間充質(zhì)干細胞治療腦癱所取得的療效，表明間充質(zhì)干細胞是一種新的、有前途的治療選擇。

不過，因為這只是個例，后續(xù)還需要開展隨機對照和長期研究來探索間充質(zhì)干細胞治療腦癱的優(yōu)勢和局限性。

目前，全球范圍內(nèi)有多項關(guān)于干細胞治療腦癱的臨床試驗正在進行，部分研究顯示了積極的初步結(jié)果，如改善運動功能和提高生活質(zhì)量。

結(jié)論

干細胞療法為腦癱患者提供了一種潛在的新治療手段。盡管目前仍面臨諸多挑戰(zhàn)，但隨著研究的深入和技術(shù)的發(fā)展，干細胞療法有望在未來成為腦癱治療的重要選擇之一。患者和家屬應(yīng)與醫(yī)療專業(yè)人員密切溝通，了解干細胞療法的最新進展和適用性。

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