帕金森病（Parkinson’s disease, PD）作為全球第二大神經(jīng)退行性疾病，其病理核心在于黑質(zhì)多巴胺能神經(jīng)元的不可逆退化。傳統(tǒng)藥物與手術(shù)雖能短期緩解癥狀，卻無法逆轉(zhuǎn)病程，且長期用藥易引發(fā)異動癥、凍結(jié)步態(tài)等嚴重副作用。

在這一背景下，?間充質(zhì)干細胞（MSCs）多次注射療法憑借其神經(jīng)修復(fù)、免疫調(diào)節(jié)及多巴胺分泌能力，成為改寫帕金森治療格局的新希望。在本研究中，我們利用多次靜脈輸注自體 HB-adMSCs 來評估該療法在改善帕金森病患者體征和癥狀方面的安全性和有效性。

間充質(zhì)干細胞多次注射治療帕金森病，安全性如何？臨床效果如何？

間充質(zhì)干細胞治療帕金森病的機制

1. 多向分化潛能與神經(jīng)替代作用：間充質(zhì)干細胞能夠分化為多巴胺能神經(jīng)元或神經(jīng)膠質(zhì)細胞，替代PD患者中退化的神經(jīng)元，恢復(fù)黑質(zhì)-紋狀體系統(tǒng)的功能。動物實驗和臨床研究均觀察到其分化后改善運動功能的效果。
2. 免疫調(diào)節(jié)與抗炎作用：MSCs通過抑制炎癥細胞（如小膠質(zhì)細胞）和分泌抗炎因子（如IL-10、TGF-β），減輕神經(jīng)炎癥反應(yīng)，保護剩余神經(jīng)元。這一特性對緩解PD的病理進展至關(guān)重要。
3. 低免疫原性與安全性：自體或異體MSCs均具有低免疫原性，移植后排斥風(fēng)險小，且無需長期使用免疫抑制劑。

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2025年2月，美國德克薩斯州糖城希望生物科學(xué)研究基金會的研究團隊在國際期刊《Cytotherapy》上發(fā)布了一篇《脂肪間充質(zhì)干細胞治療老年帕金森病患者的安全性和有效性：中型擴展獲取計劃》的研究結(jié)果。

目的

該中型擴展獲取計劃旨在評估對患有帕金森病 (PD) 的老年患者進行多次靜脈輸注自體 Hope Biosciences 脂肪間充質(zhì)干細胞 (HB-adMSC) 治療的安全性和臨床療效。

方法

制定此擴展訪問協(xié)議是為了測試自體 HB-adMSC 在改善 PD 患者體征和癥狀方面的安全性和有效性。該研究包括 10 名年齡在 76-95 歲之間、被診斷患有帕金森病的受試者。研究總時長為 26 周，在此期間，患者在 18 周內(nèi)接受了六次自體 HB-adMSC 靜脈輸注，并在第 26 周進行干預(yù)后隨訪。

臨床效果：從癥狀緩解到神經(jīng)功能重建

非運動功能癥狀改善

PDQ-39 SI（帕金森患者生活質(zhì)量問卷）

與基線相比，平均 (SD) PDQ-39 SI 評分在 EOS（第 26 周）時從 23.79（12.45）提高到 18.35（13.33），表明臨床上顯著改善。此外，第 26 周 PDQ-39 SI 評分的改善超過了既定的 MCID -4.72 分 ，達到 -5.45，表明臨床上相關(guān)的改善，50% 的患者在 EOS 時實現(xiàn)了 ≥ MCID 的改善。

PHQ-9（抑郁情緒嚴重程度的量表）

PHQ-9 評分明顯改善，平均值 (SD) 從基線時的 6.3 (5.12) 下降到 EOS（第 26 周）時的 4.6。觀察到的 MCID 為 -1.7 分（表 2 ），與參考的 MCID相當(dāng)，表示與基線相比，癥狀嚴重程度降低了約 27%，40% 的受試者獲得改善。

PFS-16（勞累程度量表）

治療后，平均（SD）PFS-16 評分從基線時的 47.80下降到 EOS 時的 42.50，表明疲勞程度與基線相比降低了 -5.3 分。此外，70% 的患者群體在 EOS 時的 PFS-16 評分與基線相比有所改善。

運動功能癥狀改善

MDS-UPDRS （統(tǒng)一帕金森病評定量表）

MDS-UPDRS 表在臨床上觀察到評分略有改善，在 EOS（第 26 周）觀察到顯著的 -5.4 分的 MCID，70% 的受試者的 MDS-UPDRS III 評分得到改善（降低），超過了既定的 MCID，表明具有臨床意義。在 EOS 時觀察到 MDS-UPDRS 第 I 部分評分略有改善。

安全性驗證：多次注射的耐受性與風(fēng)險控制

大多數(shù) AE（46 起中的 41 起）被認為與治療藥物無關(guān)；5 起 AE（均為輕度）被認為“肯定”或“可能”與研究藥物有關(guān)，包括出現(xiàn)流感樣癥狀和疲勞。研究期間共報告了五起嚴重 AE（SAE），均與研究產(chǎn)品無關(guān)。研究受試者對所有六次輸注的耐受性良好。整個治療期間無死亡報告。

總結(jié)

在本研究中，我們采用了各種結(jié)果測量方法來評估多次輸注 HB-adMSC 對改善老年 PD 患者運動和非運動癥狀的療效。在 26 周的時間內(nèi)，多次輸注脂肪間充質(zhì)干細胞對老年患者來說是安全的，并且耐受性良好，且大多為輕度 AE。研究期間報告的 SAE 很少與研究藥物無關(guān)。使用多次輸注自體 HB-adMSC 治療老年 PD 患者具有一定的的臨床療效。

參考資料：https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1465324924008855#tbl0002

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